今日头条
北京诺未肝癌DNA药物获批临床。诺未科技自主开发的“NWRD06裸质粒DNA注射液”获国家药监局临床试验默示许可，拟用于GPC3阳性原发性肝细胞癌根治术后患者。NWRD06是一款靶向肝癌特异性抗原GPC3的重组融合质粒DNA药物，已在临床前研究中显示出单药可显著降低原发性肝癌小鼠模型的肝脏肿瘤数量和肿瘤大小，联合PD-1单抗可进一步增强抗肿瘤药效，而且在动物模型中具有良好的耐受性。
国内药讯
1.过度嗜睡创新疗法启动中国Ⅲ期临床。Axsome公司与翼思生物合作开发的双效多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂索安非托（solriamfetol）在中国启动一项Ⅲ期临床，拟评估用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停综合征（OSA）患者日间过度思睡（ EDS）的治疗期12周的药物疗效和安全性。该项试验的主要研究者由北京大学第六医院陆林博士担任。2019年3月，FDA已批准solriamfetol上市，商品名为Sunosi。
2.广州威斯克三价新冠疫苗获批临床。广州威斯克生物与川大华西医院开发的重组三价新冠三聚体蛋白疫苗（Sf9细胞）获国家药监局签发《药物临床试验批件》。这是在全球首个进入临床试验的针对XBB+BA.5+Delta变异株的重组三价新冠疫苗，可诱导产生针对XBB.1.5、XBB.1.16、XBB.1.9.1、XBB.2.3、BA.5、BF.7、BQ.1、BA.2.75等变异株的高水平的中和抗体。去年12月，该公司重组新冠蛋白疫苗（Sf9细胞）威克欣®已获国家相关部门批准并纳入紧急使用。
3.强生眼科基因疗法中国报IND。强生从Hemera Biosciences引进的、拟用于门诊眼球玻璃体内注射治疗黄斑变性（AMD）相关地图样萎缩的基因疗法JNJ-81201887（HMR59）的临床试验申请获CDE受理。JNJ-81201887（JNJ-1887）是一种一次性基因疗法，旨在增加可溶性CD59（sCD59）的表达，保护视网膜细胞，从而减缓和预防疾病进展。此前，该药物已获FDA授予快速通道资格，以及欧洲药品管理局授予的先进治疗药物资格。
4.上海信念血友病A基因疗法报IND。信念医药旗下上海信致自主研发的1类生物制品“BBM-H803注射液”临床试验申请获CDE受理，拟开发用于治疗血友病A。BBM-H803旨在通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。去年年底，该基因疗法已获得FDA授予治疗血友病A的孤儿药认定。
5.康宁杰瑞PD-L1/CTLA-4双抗肺癌临床OS未达预期。康宁杰瑞发布公告，宣布由于总生存期（OS）暂未达到统计学显著性差异，PD-L1/CTLA-4双抗KN046联合含铂化疗一线治疗鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的III期临床ENREACH-LUNG-01研究（KN046-301）近期未能成功完成揭盲。独立数据监察委员会建议研究继续进行并进一步收集后续的OS数据直至最终OS分析。根据2022年报相关信息，此前KN046联合化疗组在该项研究中的OS为26.6个月，PFS为5.7个月，客观缓解率为50%。
6.宋文杰出任艾博生物首席医学官。艾博生物5月19日宣布，任命宋文杰为首席医学官，向创始人、董事长兼CEO英博博士汇报。宋文杰将全面领导公司临床团队，负责医学事务、临床试验和团队建设管理，从事新药临床研究、医学事务，协助进行医药项目的战略发展。此前，宋文杰曾任先声药业临床开发部高级副总裁、基石药业临床开发部副总裁、诺华肿瘤临床转化中心全球项目负责人、强生亚太研发中心项目负责人、阿斯利康临床医学总监。
国际药讯
1.全氟己基辛烷获批治疗干眼症。博士伦公司与Novaliq公司联合开发的全氟己基辛烷滴眼液NOV03获FDA批准上市，用于治疗干眼症的体征和症状。SHR8058能迅速扩散至整个眼表，并与泪膜的亲脂部分相互作用，覆盖在泪膜水液层表面，稳定泪膜、防止泪液过度蒸发。在中国，CDE已受理该新药提交的上市申请，恒瑞医药拥有该药在中国的独家权利。
2.首款DEB基因疗法获FDA批准上市。Krystal Biotech公司可重复给药的局部外用基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）获FDA批准上市，成为首款基因疗法，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。Vyjuvek旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白（COL7）。在Ⅲ期临床中，在治疗6个月时，Vyjuvek治疗组达到伤口完全愈合的患者比例均显著高于安慰剂组（67%vs22%）。
3.艾伯维CD3/20双抗获FDA加速批准上市。艾伯维与Genmab公司联合开发的皮下注射CD3xCD20双抗Epkinly（epcoritamab）获FDA加速批准上市，用于治疗至少接受过2线以上系统治疗的复发/难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），包括由惰性淋巴瘤发展而成的DLBCL以及高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）。Epkinly同时结合T细胞上的CD3和B细胞上的CD20，并诱导T细胞介导的CD20阳性细胞的杀伤。在Ⅱ期临床中，Epkinly在这些R/R患者中达到61%的总缓解率，38%的完全缓解率。
4.DHE鼻喷剂在美报偏头痛NDA。Satsuma公司双氢麦角胺（DHE）鼻腔喷雾剂STS101用于急性治疗偏头痛发作的新药上市申请获FDA受理，预计PDUFA日期为明年1月。STS101是基于该公司专有的鼻腔给药装置给药，该技术可帮助机体快速吸收药物并提高药物生物利用度，以达到快速起效缩小大脑中的血管有效缓解偏头痛的治疗目的。在临床试验中，STS101进入人体后起效迅速，并具良好的耐受性。
5.BH4前体药苯酮尿症Ⅲ期临床积极。PTC Therapeutics公司口服细胞内四氢生物酮（BH4）前体新药sepiapterin治疗成人和儿童苯酮尿症（PKU）患者的Ⅲ期临床达到主要终点。与安慰剂相比，sepiapterin治疗患者的平均苯丙氨酸减少63%，具有统计学显著改善（p<0.0001）；药物总体耐受性良好，没有严重不良事件。PKU是一种罕见的遗传性代谢疾病，由帮助产生分解苯丙氨酸所需酶的基因缺陷引起。
6.礼来PD-1激动剂自免病II期临床积极。礼来潜在“first-in-class”PD-1激动剂peresolimab在新英格兰医学期刊（NEJM）发表用于治疗中重度活动性类风湿关节炎（RA）的II期临床积极数据。与安慰剂相比，peresolimab（700mg）治疗组患者第12周DAS28-CRP评分较基线变化具有统计学意义的提高（P<0.001）；该组达到20%缓解（ACR20）的患者比例更高。去年8月，该新药已在中国提交IND并已获CDE受理。
医药热点
1.国家药监局新副局长上任。5月19日，人社部发布国务院任免国家工作人员消息，其中任命雷平为国家药监局副局长，目前，国家药监局官网也已同步更新这一信息。资料显示，雷平生于1974年，湖北公安人，曾任天津医科大学总医院院长、保健医疗部（老年病科）主任，天津市老年病学研究所副所长，天津医科大学校长。今年2月，雷平才刚刚上任天津市卫健委主任一职，同时担任天津市卫健委党委副书记、天津市中医药管理局局长、天津市爱国卫生运动委员会办公室主任。
2.四川扩大社会心理服务供给。四川省卫健委等21个部门联合出台《四川省社会心理服务工作指导意见》提出，以“以人为本、全程服务、分类分层、由心而治”为主线，完善社会心理服务网络；到2025年，基本建成党政领导、部门协作、专业支撑、社会参与，服务主体组成多元、形式方法多样灵活、转介衔接顺畅有序的社会心理服务体系；到2030年，全民心理健康素养普遍提升，建成与全省社会经济发展相适应的科学完善、运行顺畅、规范高效社会心理服务工作体系。
3.澳门新冠感染趋势上升，单日增加551例。澳门新冠感染应变协调中心20日发布最新的疫情通报，指出澳门近期出现新冠病毒感染个案的上升趋势，为了更有效地掌握疫情动态，从17日开始调整了新冠病毒感染个案的监测机制，并从20日起每日向社会公布新增的新冠病毒感染个案的具体数目。根据应变协调中心提供的数据，澳门19日共新增了551例新冠病毒感染个案，17日和18日新增的新冠病毒感染个案分别为702例和658例。
评审动态
1. CDE新药受理情况（05月19日)
2. FDA新药获批情况（北美05月19日）
