近日，罗氏诊断VENTANA FOLR1（FOLR1-2.1）抗体检测试剂（免疫组织化学法）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，成为通过乐城临床真实世界数据应用试点获批的第一个体外诊断试剂。该产品也是全球首个，且唯一一个获得FDA、CE及NMPA批准的索米妥昔单抗伴随诊断试剂。

截至目前，通过乐城临床真实世界数据应用试点获批上市的产品已达19款，其中药品品种6款，医疗器械产品13款。

1、全球首个且唯一

罗氏诊断VENTANA FOLR1抗体检测试剂能够辅助识别可接受ELAHERE（索米妥昔单抗）治疗的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。索米妥昔单抗注射液（商品名：ELAHERE®/爱拉赫®）已于去年11月22日正式在华获批上市。随着VENTANA FOLR1抗体检测试剂的获批，其成为全球首个也是唯一一个获得FDA、CE及NMPA批准的索米妥昔单抗伴随诊断试剂。

卵巢癌克星

作为女性生殖系统中最常见的恶性肿瘤之一，卵巢癌近年来发病率呈现上升趋势。国家癌症中心数据显示，2022年我国卵巢癌发病人数达6.11万，死亡人数3.26万。虽然大部分卵巢癌患者在接受手术和铂类药物化疗后病情可得到缓解，但有约70%的患者会在初次治疗后的两三年内复发，且随着复发次数的增加，铂类药物化疗的有效性逐渐降低，最终导致对铂类药物产生耐药。

研究发现，约40%的铂耐药患者具有叶酸受体1蛋白（FOLR1）高表达（≥75%，2+/3+）。FOLR1又称叶酸受体α（FRα），作为一种肿瘤细胞特异性高表达的抗原蛋白，成为了PROC诊疗的潜在有效靶点。2022年，FDA批准了全球首个针对FRα阳性卵巢癌的抗体偶联药物索米妥昔单抗，为铂耐药卵巢癌患者带来了新的治疗希望。去年11月22日，索米妥昔单抗注射液（商品名：ELAHERE®/爱拉赫®）正式获得国家药监局批准，进一步丰富了我国卵巢癌患者的治疗手段。

精准医疗，诊断先行。精准的伴随诊断是实现肿瘤患者个体化精准诊疗的先决条件，堪称靶向治疗最理想的“助攻”。此次获批的罗氏诊断VENTANA FOLR1抗体检测试剂，可通过染色强度水平为2+和3+的膜染色的肿瘤细胞百分比（% TC）确定FOLR1表达，辅助临床医生精确识别出适合接受索米妥昔单抗治疗的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。该检测试剂可在罗氏诊断BenchMark 全自动免疫组化染色系统上实现全自动化运行，经过规范化、标准化的临床验证，具有稳定性高、易判读等优势，可直接指导临床用药，为卵巢癌患者的精准治疗提供了有力支持。

历时仅一年半

此次获批仅历时仅一年半，凸显了临床真实世界数据应用试点的意义及价值。

在此次正式获批前，VENTANA FOLR1抗体检测试剂已获得海南省药监局批准，率先落地乐城先行区。随后，VENTANA FOLR1（FOLR1-2.1）抗体检测试剂真实世界研究项目在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院正式启动。这是乐城先行区开展的首个体外诊断试剂的真实世界研究，旨在评价VENTANA FOLR1抗体检测试剂检测上皮性卵巢癌组织样本的阅片一致性，进一步评估其在实际临床环境中的表现和效果，从而助推该检测在中国的加速上市，惠及全国更多卵巢癌患者。

历时仅一年半，VENTANA FOLR1抗体检测试剂实现了从先行区落地到全国获批的跨越，成为国际创新药械依托“先行先试”政策加速上市的成功典范。这一快速审批路径不仅体现了我国对于创新药械审批制度的改革成果，也让复发性铂耐药卵巢癌（PROC）患者更快地享受到了国际领先的精准诊疗成果，实现了中国患者与全球的同步获益。

罗氏诊断中国总经理姚国樑先生表示：“VENTANA FOLR1的正式获批，是罗氏诊断践行‘在中国，为中国’长期承诺的又一重要里程碑。FOLR1抗体检测试剂与药品的联合落地，不仅为我国PROC患者带来了诊疗的新选择与治愈的新希望，也为创新药械的加速获批上市探索出了一条潜在的新路径。未来，罗氏诊断将继续加快提升创新诊断产品在中国的可及性，让中国患者能够全球同步享受到国际前沿诊疗方案，为‘健康中国’建设持续贡献力量。”

1、中国首个且唯一：真实世界数据应用试点

乐城临床真实世界数据应用试点是中国首个也是目前唯一一个开展临床真实世界数据应用的试点区域，位于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。2019年9月，经国务院同意，国家发改委、国家卫健委、国家中医药管理局、国家药品监督管理局四部委联合发文支持博鳌乐城先行区发展，明确提出“开展真实世界临床数据应用研究”。乐城成为全国首个临床真实世界数据应用试点高地。

乐城先行区的这项试点工作，是针对那些尚未在中国注册，但临床上迫切需要的进口药品和医疗器械产品。这些产品在真实临床环境中使用后，会产生大量宝贵的数据。通过科学的研究设计、严格的数据采集流程、高效的信息处理技术，以及正确的统计分析方法和多维度的结果评价，这些数据被用于加快这些产品在中国注册的探索与实践。

临床真实世界研究是一种在实际医疗环境中进行的临床研究，它不同于传统的临床试验，能够在更广泛、更真实的患者群体中收集数据，从而更全面地评估药械产品的安全性和有效性。这种研究方法不仅为全球创新药械进入中国市场提供了一种新的临床评价方法，还有望有效缩短这些产品进入中国的时间，并降低相关成本。

虽然理想很美好，但是真实世界证据支持药械注册上市是一项全球范围内的新课题，缺乏成熟的经验可供借鉴。然而，乐城先行区在这一领域勇敢地迈出了探索的步伐，成为了这一新兴领域的先行者。

试点之初，真实世界数据的应用面临着重重挑战。没有现成的模式可以复制，一切都需要“摸着石头过河”。在这种情况下，寻找合适的试点品种成为了初期的难题。2019年10月，第一批真实世界数据应用试点申报工作正式启动，但面对众多申报产品，最终仅从10个产品中遴选出了3个进行试点。

然而，转机很快到来。2020年3月，青光眼引流管成为我国首个使用真实世界证据辅助临床评价获批的医疗器械产品。艾尔建青光眼引流管产品于 2019年 10 月纳入真实世界数据应用试点，2020 年 3 月经国家药监局附条件批准上市，适用于成人轻中度 OAG、难治性青光眼。从开始收集用于辅助支持产品注册的境内临床真实世界证据到产品正式获批，整个过程仅用了4个月时间，这一速度在以往是不可想象的。这一成功案例不仅展示了真实世界数据在药械注册中的巨大潜力，也极大地提振了药械企业的信心。

随后，有12个医疗器械通过乐城真实世界数据注册获批。比如：强生全视Catalys飞秒激光眼科治疗系统利用乐城真实世界数据2024年1月获批注册。这是继青光眼引流管之后第二例使用乐城临床真实世界证据辅助临床评价获批的创新型医疗器械产品。由波士顿科学公司研发的一次性使用可吸收隔离水凝胶，用于前列腺癌放疗保护。这是国内首个获批用于前列腺癌放疗保护的隔离凝胶产品，通过海南博鳌乐城“先行先试”政策和真实世界数据辅助支持临床评价获批上市。

随着国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地、博鳌乐城真实世界数据研究创新中心、研究型医院等在乐城挂牌成立，截至目前通过乐城临床真实世界数据应用试点获批上市的产品达19款其中药品品种6款，创新医疗器械产品13款。

此次罗氏诊断VENTANA FOLR1（FOLR1-2.1）抗体检测试剂获得国家药监局批准上市成为通过乐城临床真实世界数据应用试点获批的第一个体外诊断试剂，不仅是对我国创新药械审批制度改革成果的肯定，也是对创新医疗器械发展的一个重大利好。