今日头条
箕星引进创新干眼鼻喷剂报产。箕星药业和Oyster Point Pharma联合申报的酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂（OC-01）5.1类化药上市申请获国家药监局受理。OC-01是一款高选择性乙酰胆碱能受体激动剂，经鼻给药促进天然泪液分泌，已在美国获批用于治疗干眼症状和体征，商品名为TYRVAYA®。箕星药业拥有该新药在大中华区开发和商业化授权。
国内药讯
1.渤健渐冻症基因靶向疗法中国报产。渤健靶向SOD1突变反义核苷酸疗法托夫生注射液（tofersen）上市申请获CDE受理。Tofersen是首款针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的基因靶向疗法，通过与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1（超氧化物歧化酶1）蛋白的产生。2023年4月，该新药已被FDA加速批准上市，商品名为Qalsody，用于治疗SOD1突变所致的ALS患者。
2.辉瑞JAK1抑制剂中国报青少年皮炎NDA。辉瑞JAK1抑制剂阿布昔替尼的新适应症上市申请获CDE受理，推测申报的适应症为治疗难治性中重度特应性皮炎青少年（12至<18岁）患者。今年2月，阿布昔替尼已获FDA批准扩展新适应症，用于治疗青少年特应性皮炎。在III期JADE TEEN研究中，与安慰剂组相比，阿布昔替尼组患者实现IGA为0/1的比例更多， 达到EASI-75应答的患者比例也更多。
3.罗氏眼科双抗新适应症中国报产。罗氏眼科双抗法瑞西单抗（faricimab）新适应症上市申请获CDE受理。Faricimab是一款靶向血管生成素2（ANG2）和血管内皮生长因子A（VEGFA）的双抗，已在美国获批上市，商品名为Vabysmo，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）和湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。去年8月，罗氏也在中国提交该产品用于治疗DME和wAMD的上市申请。
4.康方CTLA4/PD-1双抗启动头对头肺癌III期临床。康方生物CTLA4/PD-1双抗卡度尼利单抗（AK104）登记启动一项III期临床，评估AK104联合化疗对比替雷利珠单抗联合化疗一线治疗PD-L1表达阴性非小细胞肺癌（NSCLC）的有效性与安全性。卡度尼利单抗是康方生物自主研发的全球首创PD-1/CTLA-4双抗，已获批国内上市，用于治疗复发或转移性宫颈癌患者。除NSCLC外，该新药还在多项临床中评估用于胃癌、鼻咽癌和肝细胞癌等治疗潜力。
5.南京迈诺威溶脂针Ⅲ期临床成功。迈诺威医药开发的去氧胆酸注射液（俗称“溶脂针”）在中国颏下脂肪堆积（俗称“双下巴”）人群的Ⅲ期临床（MEI005-SMF-CN-III）达到所有主要及次要终点。数据显示，经去氧胆酸注射液治疗后，受试者颏下脂肪堆积较安慰剂组有显著性改善。迈诺威医药擅长将药物分子化学创新与复杂制剂开发相结合，该公司拟用于抗雄激素秃发的候选产品MI131已在今年4月获得FDA临床许可。
6.GSK镇痛CCL17抗体中国获批临床。葛兰素史克1类生物制品GSK3858279注射液获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于成人慢性糖尿病周围神经痛（DPNP）以及成人膝骨关节炎所致的中重度疼痛。GSK3858279是一款CCL17抗体药物，能有效抑制在炎症和免疫反应过程中发挥重要作用的趋化因子CCL17。根据ClinicalTrials官网，该新药正在两项Ⅱ期临床中评估用于治疗DPNP以及成人膝骨关节炎所致的中重度疼痛的潜力。
国际药讯
1.避孕药Opill获FDA批准转为OTC用药。Perrigo公司日服处方避孕药Opill（含有0.075mg高诺酮）获FDA批准由处方转换为非处方使用，成为美国首个非处方日常避孕药，可用于所有年龄段女性避孕。Opill最初由HRA Pharma公司（已被Perrigo收购）开发，已于1973年获FDA批准上市，已被数百万女性证实安全有效。Perrigo计划于2024年第一季度初在网上和零售店销售。
2.罗氏CD20抗体皮下针III期临床成功。罗氏评估CD20抗体OCREVUS（Ocrelizumab，奥瑞珠单抗）皮下制剂以及静脉输注用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）的III期OCARINA II研究达到主要终点和次要终点。12周药代动力学结果显示，Ocrelizumab皮下注射在控制大脑磁共振成像（MRI）病变活动疗效方面非劣于静脉输注，安全性结果也一致。详细结果将在医学会议上公布。
3.创新CAR-T疗法早期临床积极。Caribou公司利用Cas9 CRISPR基因编辑开发的靶向CD19的即用型CAR-T疗法CB-010，在治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的Ⅰ期ANTLER临床最新结果积极。初步分析显示，CB-010达到94%的总缓解率（ORR），完全缓解（CR）率为69%；药物耐受性良好，不良事件与自体或同种异体CD19靶向CAR-T一致。此前，FDA曾授予CB-010再生医学先进疗法认定（RMAT）、快速通道资格、孤儿药资格。
4.礼来19亿美元引进FIC减重疗法。礼来宣布将以约19亿美元金额收购Versanis Bio公司，并获得该公司一款拟开发用于治疗代谢疾病和肥胖症的ActRII靶向潜在“first-in-class”抗体bimagrumab。在Ⅱ期临床中，bimagrumab能够使2型糖尿病和肥胖患者全身脂肪量减少22%，增加4.5%的无脂体重，并改善了血糖水平；而且患者在停止治疗12周内并未观察到体重的增加。ActRII受体传导信号的活化会导致肌肉萎缩和脂肪组织中脂肪的累积。
5.罗氏拟从Roivant引进一款TL1A单抗。《华尔街日报》13日报道，Roivant Sciences或将以约70亿美元向罗氏出售其临床后期、溃疡性结肠炎候选药物RVT-3101。RVT-3101是一款潜在“first-in-class”TL1A抗体。去年年底，Roivant Sciences已与辉瑞就RVT-3101（PF-06480605）的开发和商业化成立了Vant公司，Vant将拥有RVT-3101在美国和日本的商业权利，而辉瑞拥有Vant25%的股权，在美国和日本以外地区享有其商业权利，并在公司董事会中拥有代表权。
6.武田撤回登革热疫苗美国上市申请。武田在与FDA就数据收集方面的问题进行讨论后，宣布自愿撤回其四价登革热减毒活疫苗TAK-003的生物制品许可申请（BLA）。在III期TIDES研究中，TAK-003在接种后12个月时能够以80.2%的有效性预防登革热；在54个月随访时，TAK-003预防因登革热住院的效力为84%。武田表示将进一步评估TAK-003在美国的未来计划。
医药热点
1.WHO宣布阿斯巴甜可能致癌。7月14日，国际癌症研究机构（IARC）、世卫组织（WHO）和粮食及农业组织（FAO）食品添加剂联合专家委员会（JECFA）联合发布无糖甜味剂阿斯巴甜对健康影响的评估报告。国际癌症研究机构（IARC）援引对人类致癌性的“有限证据”，将阿斯巴甜归为可能对人类致癌之列（IARC 2B组），食品添加剂联合专家委员会重申，阿斯巴甜每日允许摄入量为每公斤体重40毫克。
2.2022年全球艾滋病新感染130万。7月13日，联合国艾滋病规划署（UNAIDS）在瑞士日内瓦发布一份题为“终结艾滋病之路”新报告。报告指出：2022年全球有3900万艾滋病感染者；2980万人正接受抗逆转录病毒治疗；130万新艾滋病感染者；63万人死于艾滋病相关疾病。报告同时指出艾滋病防控面临的重要挑战：2022年，艾滋病每分钟夺走一条生命；大约920万人未获治疗，其中包括66万名艾滋病感染儿童。
3.2023年人均基本公卫补助增至89元。7月11日，国家卫健委官网发布《关于做好2023年基本公共卫生服务工作的通知》，明确2023年基本公共卫生服务经费人均财政补助标准为89元，新增经费重点支持地方强化对老年人、儿童的基本公共卫生服务；提升高血压、2型糖尿病等慢性病患者健康管理服务质量。
评审动态
1. CDE新药受理情况（07月16日)
2. FDA新药获批情况（北美07月13日）
