欧洲药品管理局（EMA）于 7 月 19 日发布了一份新思考性文件介绍了在整个产品生命周期和基于风险的背景下使用人工智能/机器学习（AI/ML）来开发和生产药物。思考性文件提供了有关 AI/ML 何时可用于开发产品以及如何在上市后环境中使用此类技术的见解。
该思考性文件由 EMA 大数据指导小组（BDSG）和药品监管机构负责人组织（HMA）联合编写。EMA 数据分析和方法主管、BDSG 联合主席 Peter Arlett 表示，“通过这篇文件，我们将与开发人员、学者和其它监管机构展开对话、讨论前进的方向，确保充分发挥 AI/ML 创新的潜力，造福患者和动物健康。”
EMA 表示，文件的目的是考虑在整个药品生命周期中使用 AI/ML，包括产品开发、许可和许可后阶段。鉴于 AI/ML 领域的快速发展，EMA 的目标是在使用此类新兴技术支持新产品开发时反思与监管审评相关的科学原理。
文件指出，“确定属于 EMA 或成员国国家主管当局职权范围的 AI/ML 方面至关重要，因为审评期间对数据的审查程度将取决于这一职权范围。这篇思考性文件仅关注 AI 在医药产品生命周期中的使用，任何对药物开发、相互作用等新方法的资格引用都应在这个范围内理解。”
但文件也指出，“采用 AI/ML 的医疗器械可以在临床试验的背景下使用，以生成支持上市许可申请的证据或可以与医药产品的使用相结合。在这种情况下，EMA 将参与评价该类器械的特性是否足以生成证据，支持欧盟上市许可。同样，如果器械用于在产品特性概要中提供建议，例如在计量学或监测方面，EMA 将评价拟议组合使用的所有相关方面。”
EMA 指出，AI/ML 工具有可能支持医药产品整个生命周期中数据的获取、转换、分析和解释。例如，EMA 表示，AI/ML 建模可用于替代、减少和完善临床前开发过程中动物模型的使用。在临床试验中，AI/ML 可能会支持根据某些疾病特征或其它临床参数选择患者。监管机构还表示，AI/ML 具有支持数据记录和分析的潜力，监管机构可以利用其这方面的潜力做出上市许可的决策。
EMA 表示，“在上市许可阶段，AI 的应用包括起草、编译、翻译或审查药物产品信息中数据的工具。在上市许可后阶段，此类工具可以有效支持药物警戒活动，包括不良事件报告管理和信号检测。”
EMA 补充指出，“这一系列应用带来了挑战，例如对算法的理解，尤其是对其设计和可能的偏差的理解，以及技术故障的风险和对 AI 在医药开发和卫生领域的应用产生的更广泛的影响。”
为应对这些挑战，思考性文件强调，以人为本的方法应该指导 AI/ML 技术的所有开发和部署。并且在药品生命周期中使用此类技术应始终遵守现有法律要求，考虑道德并确保对基本权利的恰当尊重。
如果 AI/ML 技术用于医药产品开发、评估或监测，并且预计会对产品的获益风险评价产生影响，那么产品开发人员应尽早征求监管机构的意见。
思考性文件指出，“有关风险管理的建议将进一步反映在未来的监管指南中，因为系统故障或模型性能下降的影响可能从很小到严重，甚至危及生命。风险程度可能不仅取决于 AI 技术，还取决于 AI 技术的使用背景和影响程度。此外，风险程度可能会在 AI 系统的整个生命周期中有所不同。计划部署 AI/ML 的上市许可申请人或上市许可持有人（MAH）应考虑并系统地管理从早期开发到退出使用的相关风险。”
HMA/EMA 计划于 2023 年 11 月 20 日至 21 日举行研讨会，讨论该思考性文件草案。利益相关者可以在 12 月 31 日之前对文件反馈意见。
