今日头条
信达PCSK-9抑制剂获批上市。信达生物PCSK-9抑制剂托莱西单抗注射液（IBI306）获国家药监局批准上市，治疗原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常。在Ⅲ期临床中，与安慰剂相比，IBI306治疗12周时显著降低患者LDL-C水平（68.9%vs5.8%）和Lp(a)水平（45.4%vs11.5%）。托莱西单抗也是首款获批的国产PCSK-9抑制剂。
国内药讯
1.达格列净中国获批覆盖全射血分数心衰。阿斯利康SGLT2抑制剂达格列净（Forxiga）获国家药监局批准新适应症，用于治疗射血分数保留的心衰（HFpEF）。在III期DELIVER试验中，中位随访为2.3年时，达格列净可降低患者18%的心血管死亡风险（HR，0.82；95%置信区间，0.73-0.92；p<0.001）。此前，Forxiga已被批准用于成人射血分数降低型心衰（HFrEF）。
2.海思科外周阿片受体激动剂报产。海思科在2023年上半年财报中披露，其已向NMPA递交术后镇痛药物HSK21542的新药上市申请。HSK21542是一款外周kappa阿片受体选择性激动剂，能够协同调控钾离子流和钙离子流，通过阻断疼痛和瘙痒信号传导并抑制背根神经节和末梢感觉神经的兴奋性，减少炎性因子以及神经递质的释放等，起到抗伤害感受和抑制瘙痒的作用。该新药用于治疗慢性肾病瘙痒已处于II期开发。
3.AZ新一代BTK抑制剂报产。阿斯利康5.1类化药Acalabrutinib Maleate片（阿可替尼马来酸盐片）上市申请获CDE受理。阿可替尼是阿斯利康自主开发的第二代选择性BTK抑制剂，其胶囊制剂已在中国获批用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）患者，商品名为康可期。康可期的第2项适应症上市申请正接受CDE的监管审查，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。
4.新湾KIT/PDGFRa抑制剂早期临床积极。新湾医药KIT/PDGFRa抑制剂NB003(AZD3229)将在ESMO2023年会上公布用于治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的Ⅰa期临床(NCT04936178)积极数据。AZD3229最初由阿斯利康开发，新湾医药通过授权拥有其全球开发和商业化的权利。临床前研究显示，NB003对更广谱的临床相关的KIT/PDGFRα突变表现出比同类TKI更高的抑制活性，具有同类最佳的潜质。
5.复宏汉霖2款ADC报IND。复宏汉霖1类生物制品HLX42和HLX43的临床试验申请同日获CDE受理。HLX42是一款靶向EGFR的ADC药物，针对EGFR抑制剂耐药和突变的多种实体肿瘤，具有良好的杀伤效果和极佳的治疗窗。HLX43则是一款PD-L1靶向ADC药物，拟开发用于治疗PD1/PDL1抗体不反应和耐药的多种实体肿瘤。据悉，复宏汉霖还有LIV1 ADC和Nectin-4 ADC处于临床前研究阶段。
国际药讯
1.益普生石头人症新药获批上市。益普生选择性RARγ激动剂Sohonos（palovarotene）获FDA批准上市，用于在进行性肌肉骨化症（FOP）患者中降低新骨化组织的产生。这是FDA批准的首个针对FOP的治疗药物。Palovarotene旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨骼的形成。在一项Ⅲ期临床MOVE中，与未经治疗患者相比，治疗组患者的异位骨化比率下降了62%。
2.Amicus公司庞贝氏病酶替代疗法获批上市。Amicus公司重组酸性α-葡萄糖苷酶Pombiliti（cipaglucosidase alfa）和Opfolda的组合方案获英国监管机构批准上市，用于治疗晚发型庞贝病成人患者。在Ⅲ期临床PROPEL中，与标准治疗alglucosidase alfa相比，联合治疗显著改善患者的疗效指标。在美国，该组合方案已获得FDA突破性疗法认定，预计今年第三季度将获得FDA批准上市。
3.双重HER2靶向疗法乳腺癌Ⅲ期临床积极。Seagen公司HER2抑制剂Tukysa（tucatinib）与HER2靶向抗体偶联药物Kadcyla联用，在治疗局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌的Ⅲ期临床HER2CLIMB-02中达到主要终点。与安慰剂对照组相比，组合方案显著改善患者的无进展生存期（PFS）。目前总生存期数据尚未成熟。临床中未发现与组合疗法相关的新安全信号。
4.山德士阿柏西普生物类似药III期研究成功。山德士宣布阿柏西普生物类似药用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的III期Mylight研究达到主要终点。与原研阿柏西普（Eylea）相比，阿柏西普生物类似药aflibercept第8周最佳矫正视力（BCVA）较基线平均变化的治疗具有等效性；而且药物安全性良好。预计该公司未来几个月将在美国和欧盟递交上市申请。
5.施维雅IDH1抑制剂新适应症申请获优先审评。施维雅IDH1抑制剂TIBSOVO（艾伏尼布）的新适应症的上市申请获FDA授予优先审评资格，用于治疗IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）。在I期临床中，艾伏尼布达到83.3%的总体客观缓解率，完全缓解率为38.9%。此前，该新药已获批用于治疗IDH1突变的复发/难治性急性髓系白血病。
6.galectin-3抑制剂肺纤维化IIb期研究失败。Galecto公司galectin-3抑制剂GB0139吸入治疗特发性肺纤维化（IPF）的IIb期GALACTIC-1研究未达到主要终点。与安慰剂相比， GB0139（3mg）治疗的患者的用力肺活量（FVC）年平均下降幅度更大（-316.6mL vs -127.5mL）；两组患者的galectin-3蛋白水平均有所上升，显示GB0139治疗缺乏靶向性。Galecto计划终止GB0139的开发。受此消息影响，Galecto股价应声大跌71%。
医药热点
1.首都医科大学新校区“落户”大兴。近日，北京市发改委正式批复首都医科大学新校区（校本部）项目建议书。该项目位于大兴区生物医药基地，北至太福路，南至新志路，西至永庆南大街，东至芦兴南大街。总建筑面积约67万平方米，主要建设教室、实验实习用房、图书馆、重点实验室、实验动物用房、师生活动用房、学生宿舍、食堂等。项目计划于2023年年底前开工，2027年完工。新校区建成后，首都医科大学将腾退现有五个校区，实现“一校一址”办学。
2.WHO合作中心落户这家大三甲医院。近日，我国眼科领域目前唯一的“世界卫生组织眼健康与视觉合作中心”落户中山大学中山眼科中心。这是目前国际上眼健康和眼病领域的10个世卫组织合作中心之一，该中心将作为国际高层次眼科学术合作平台，协助世卫组织开展全球眼健康管理的研究和技术推广。
3.王栩冬任天津市卫健委党委书记。据天津市卫健委网站“领导信息”页面更新内容显示，王栩冬已任天津市卫健委党委书记。根据公开信息，王栩冬，男，汉族，1972年11月生，全日制研究生学历，医学硕士，中共党员。曾任天津市市场监督管理委员会党组成员，天津市药品监督管理局党组书记、局长、一级巡视员。2022年12月，任天津市人民政府副秘书长。
评审动态
1. CDE新药受理情况（08月17日)
2. FDA新药获批情况（北美08月16日）
