摘  要 / Abstract

 

药品监管科学是基于科学证据和患者用药需求做出科学决策的过程，其发展进程关乎患者用药可及性和药物创新研发成果转化及时性。本文对我国药品审评中药品监管科学发展历程和工作进展进行概述和分析，同时参考欧美药品监管科学发展经验，提出下一步工作思考，以期优化药品监管科学顶层设计和工作模式，推动我国药品审评技术标准体系的完善。

 

Regulatory science in drug evaluation is a process of making scientific decisions based on evidence and patients' medication needs, crucial for ensuring drug accessibility and timely translation of innovation research and development results. This paper summarizes the development history and progress of regulatory science in China's Drug Evaluation, analyzes existing problems, and draws insights from the experience of regulatory science in Europe and the United States to propose further considerations to optimize the top-level design and operational mode of regulatory science, aiming to promote China's drug evaluation technical standards system.

 

关 键 词 / Key words

 

药品；监管科学；发展历程；工作进展；药品审评技术标准体系

 

drug; regulatory science; development history; work progress; drug evaluation technical standards system

 

为主动适应行业研发技术发展，应对国际技术标准协调中新技术、新方法、新理念的挑战，提升自身监管能力，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）立足国际视野，聚焦国际监管科学前沿技术领域，大力推动药品监管科学研究相关工作，积极探索建立适合我国药品产业发展特点的监管新工具、新标准、新方法，在鼓励创新、满足重大突发公共卫生应急状态下迫切的临床需求、提升国内药品研发国际化水平、推动中药传承创新、引领推动传统药物评价标准体系建立等方面，取得了明显成效。本文综述了近年来药审中心药品监管科学研究工作进展，参考欧美药品监管科学发展举措，提出对策和建议，以期更好地推动药品监管科学服务于药品科学监管。

 

1、药品监管科学的产生

 

1.1 背景

 

20 世纪70 年代，美国监管机构由于科学决策能力不足，常常依据“跨界”科学进行稍显“模糊”的监管决策，试图让监管紧跟科学进步，但发展缓慢。21 世纪初，转化医学、精准医学的发展推动创新产品不断涌现。为应对一系列新产品、新技术的出现给监管能力带来的挑战，美国食品药品监督管理局（FDA） 自2004 年起相继启动《关键路径计划》（Critical Path Initiative）[1] 和《推进监管科学的战略规划》（Advancing Regulatory Science at FDA: A Strategic Plan）[2]等监管科学战略计划，监管科学理念、实践和学科体系逐步建立和发展，促进了FDA 监管能力提升和自身现代化。

 

1.2 定义与内涵

 

目前，各个国家和地区对于药品监管科学内涵的理解尚不统一。美国FDA 将其定义为：研发新工具、新标准和新方法，用于评估FDA 监管产品的安全性、有效性、质量和性能的科学[3]。欧洲药品管理局（EMA）对药品监管科学的定义为：适用于评估医药产品质量、安全性和有效性的一系列科学学科，并在药品全生命周期为监管决策提供信息，包括应用医学及社会科学，帮助监管部门制定监管标准和工具[4]。我国药品监管科学有两个层面的含义：宏观层面上，药品监管科学主要是指顶层设计的科学。国外普遍称之为监管事务科学，即政府从保护公众健康的角度出发，对医药公司的研发、生产、营销等方面进行相关规定和要求，从而确保医药产品的安全性、有效性和质量。药品监管的顶层设计涵盖监管体系、法律法规、路径、程序等内容。微观层面上，药品监管科学主要是基于科学证据，以测量和评价药品安全性、有效性、质量为目标，开发新工具、新标准和新方法[5]。

 

2、我国药品审评中药品监管科学发展历程和工作进展

 

2.1 发展历程

 

2015 年以来，药审中心始终以构建科学高效的审评机制、鼓励创新、推进产品高质量发展为核心，持续深化审评审批制度改革，着力推动审评工作提质增效。通过对标欧美药品监管科学研究进展，加速监管科学研究及其成果转化落地，全力解决人民群众用药诸多急难愁盼问题。回顾药审中心监管科学的发展，大致经历了3 个阶段。

 

第一阶段：2015~2018 年，引入监管科学理念，推进和落实药品审评审批制度改革。药审中心坚决落实党中央、国务院对药品审评审批制度改革要求，优化资源配置，集中力量解决药品审评审批积压问题；系统优化审评审批制度和程序，实施临床试验默示许可、加快上市审评审批、促进药品创新和仿制药发展、加强药品全生命周期管理、提升技术支撑能力、加强组织实施。

 

第二阶段：2019~2022 年，实施药品监管科学行动计划，药品注册技术要求全面与国际接轨。自2019 年国家药监局启动中国药品监管科学行动计划以来，药审中心积极实施监管科学重点项目，凝聚各方力量，推出系列监管新工具，弥补监管空白，促进产业创新。截至目前，我国已采纳实施了全部68个国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则，引入监管新工具、新标准、新方法，药品注册技术要求全面与国际接轨。

 

第三阶段：2023 以来，依托药品监管科学全国重点实验室（以下简称全国重点实验室），全面强化药品监管科学体系建设。2023年3 月，首个全国重点实验室的获批标志着其正式成为国家战略科技力量的组成部分，对于我国药品监管科学发展具有里程碑意义。当前，药审中心面临药品注册技术国际协调、前沿技术日新月异、国内医药企业全球化发展的新形势，正在寻求更广泛的技术平台的合作，实施更多监管举措的创新，高质量推进中国式现代化药品监管实践。

 

2.2 工作进展

 

为鼓励医药产业创新，提高药品研发国际化水平，满足重大突发公共卫生应急状态下迫切的临床需求，推动中药传承创新，应对国际技术标准协调中新技术、新方法、新理念的挑战，提升自身监管能力，药审中心在国家药监局的领导下，立足国际视野，聚焦国际监管科学前沿技术领域，大力推动药品监管科学研究相关工作，积极探索建立适合我国产业发展特点的药品审评现代化实践新路径，推动审评理念和制度创新，加快推进我国从制药大国向制药强国迈进。

 

2.2.1 药品监管科学发展概况

 

2019 年4 月， 国家药监局启动实施中国药品监管科学行动计划， 围绕建立健全科学、高效、权威的药品监管体系战略目标，深化药品审评审批制度改革创新，密切跟踪国际监管发展前沿，加快推进监管新工具、新标准、新方法研究和转化应用，先后启动了两批共19个监管科学重点项目，已转化药品监管相关新工具、新标准、新方法187 项，为科学监管提供有力有效的技术支撑。其中，药审中心先后负责实施8个重点项目，参与实施2个重点项目，共计21 个子课题，建立了66 项新工具、新方法、新标准，涉及基因和细胞治疗、纳米药物、放射性药物、真实世界数据、以患者为中心、连续制造、模型引导等方面，覆盖肿瘤、心脑血管、呼吸、自身免疫、重大慢性病、传染病、儿童疾病和罕见病等疾病领域。“十四五”期间，我国药品监管的科学化进程进入新的发展时期，药审中心深入贯彻落实《国务院办公厅关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》，在实施“十四五”规划的攻坚之年，参与研究制定并贯彻落实国家药监局《全面强化药品监管科学体系建设的实施方案》。

 

2.2.2 药品监管科学项目的组织实施

 

药审中心立足药品审评工作实际，对标医药科学技术和国际药品监管科学前沿进展，提出监管科学重点研究领域的立项建议，经专家评审论证、国家药监局批准后正式立项。在组织实施阶段，药审中心以项目实施客观需求为依据，遴选出相关领域具有代表性、权威性的科研院所开展项目合作；以有效解决影响和制约药品创新、质量、效率的突出性问题为目标，确定研究内容和阶段性考核指标，建立项目动态跟踪管理机制，保证在项目实施周期内，通过调研、论证、积累和创新，及时将成熟的监管经验转化为监管新工具、新标准、新方法，进一步增强审评工作的科学性、前瞻性和适应性，进一步提升审评的科学化、国际化和现代化水平，推动创新产品研发、注册与审评，更好满足公众健康需求。

 

2.2.3 药品监管科学项目主要进展与成效

 

2.2.3.1 细胞和基因治疗

 

建立完善细胞和基因治疗研发与评价技术标准体系，制定18项药品技术指导原则，助力我国批准4 款嵌合抗原受体T 淋巴细胞（CAR-T） 药物上市， 在细胞治疗领域实现了“ 零” 的突破，创新生物制品新药上市申请（NDA） 批准量年均增长率达86.12%。与此同时，我国先于世界卫生组织（WHO）发布了《新型冠状病毒预防用mRNA疫苗药学研究技术指导原则（试行）》，2021 年9 月其英文版发布，2021 年11 月即被WHO引用，这对我国药品技术指导原则引领前沿、走向国际具有里程碑意义。

 

2.2.3.2 纳米和脂质体药物评价

 

集合国家纳米科学中心、北京大学医学部、中国食品药品检定研究院等科研和监管领域专家力量，建立了涵盖聚合物纳米粒子、胶束、脂质体、树枝状大分子、金属纳米粒子、固体脂质纳米粒子等纳米类药物的质量控制研究、临床前研究、临床安全性和有效性评价体系，制定了5 项纳米药物、脂质体类纳米药物等药学和非临床评价技术指导原则，促进国内利培酮微球、紫杉醇胶束、米托蒽醌脂质体等纳米药物的研发和广泛应用，推动产生了巨大的临床价值和经济效益。

 

2.2.3.3 真实世界研究

 

在真实世界数据应用领域，药审中心制定并发布了全球首个《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，以及《用于产生真实世界证据的真实世界数据（试行）》《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）》等7 项技术指导原则，助力海南自由贸易港建设，应用试点已纳入10个品种开展研究，其中4个已获批，涉及肿瘤、眼科等罕见病或临床急需适应症。2023年8 月， 试点品种英克司兰钠（Inclisiran）注射液获得国家药监局批准上市，作为用于成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者治疗的首个长效降脂小干扰核酸（siRNA），对于更好更快地惠及国内患者具有重要意义。

 

监管科学研究创新成果的不断产生，大力推动了我国创新药研发，并促进药物研发模式逐步从同靶点药物（Me-too） 向首创新药（First in Class） 转变，2018~2022 年创新药临床试验申请批准量年均增长28.46%，创新药上市申请批准量年均增长26.44%。近5 年来，药审中心助力138 个创新药获批上市，含12个首创新药；其中，2021 年共有47个创新药获批上市，创历史新高。

 

2.2.3.4 突发公共卫生事件的应对

 

新冠疫情暴发后，药审中心紧急制定发布了《新型冠状病毒预防用疫苗研发技术指导原则（试行）》等11 项技术指导原则，保障我国新冠病毒疫苗研发监管要求以及标准发布速度与国际保持一致，推动了5个新冠病毒疫苗附条件批准上市， 其中3个被WHO 纳入紧急使用清单。

 

2.2.3.5“ 中药三结合”审评证据体系

 

加快构建“中药三结合”（中医药理论、中药人用经验、临床试验三结合）审评证据体系，制定了10 项相关技术指导原则，加快确有临床价值的中药新药审评， 累计批准中药新药25个，创新中药NDA 批准量年均增长82.12%。

 

2.2.3.6 抗肿瘤药物评价

 

加快完善抗肿瘤药物研发指导原则体系，累计发布了48 项技术指导原则，提出了“以患者为中心、以临床价值为导向”的研发策略，有助于抗肿瘤新药研发实现突出重围、抢先一步；权衡风险与获益，发布单臂试验支持抗肿瘤药物上市的系列指导原则，引导创新药以临床机制为导向的有序研发。

 

2.2.3.7 儿童用药

 

加快发布儿童用药指导原则15 项，促进和保障一大批临床急需儿童用药上市，儿童适宜剂型少、规格少等问题进一步得到缓解。2019 年以来， 儿童用药申报量、获批量均明显上升。其中，2022 年批准数量达66个， 较2021年增长40%；2023 年有82个儿童用药获批上市。儿童用药可及性大大提高，更多儿童患者和家庭从中受益。

 

2.2.3.8“以患者为中心”的药物研发

 

开展“ 以患者为中心” 的临床试验设计、实施、风险获益评价的研究， 首次在国内明确患者体验数据（patient experience data，PED） 的定义和分类， 首次构建了应用PED 的获益- 风险评估的理论框架，实践“以患者为中心”的理念，了解特应性皮炎/ 湿疹对患者的影响与治疗现状有助于在特应性皮炎/ 湿疹药物的临床开发、监管决策中充分纳入PED。探索启动“以患者为中心的罕见疾病药物研发” 试点工作， 以罕见病为抓手，落实“以患者为中心”的药物研发理念，在药物研发全过程引入罕见病患者的观点，倾听患者声音，切实调动罕见病患者在药物研发过程中的参与意识，发挥患者观点对药物研发的指导作用， 在研发全程申请按程序要求开展相应的沟通交流，按照“4+1”加快通道要求缩短审评周期，促进相应罕见病药物快速上市。截至目前，药审中心审评通过罕见病用药79 个品规，其中28 个纳入优先审评审批，3 个附条件批准上市，覆盖了《第一批罕见病目录》（121种疾病）中的18 种疾病，以及《第二批罕见病目录》（86 种疾病）中的8 种疾病。

 

2.2.3.9 其他

 

《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035 年远景目标纲要》提出，以国家战略性需求为导向推进创新体系优化组合，加快构建以国家实验室为引领的战略科技力量。聚焦量子信息、光子与微纳电子、网络通信、人工智能、生物医药、现代能源系统等重大创新领域组建一批国家实验室，重组国家重点实验室，形成结构合理、运行高效的实验室体系[6]。药审中心作为组建单位积极开展全国重点实验室的申报工作，该实验室已于2023 年3 月获批。依托该平台，药审中心聚焦药物研发热点领域，分批次推进药品监管科学项目研究，截至2023 年7 月已启动22 项首批课题研究，以临床价值为导向，聚焦放射性药物、抗肿瘤新药、罕见病用药、儿童用药、创新性临床试验设计、替代方法的使用等领域开展研究，加快创新成果转化，以临床价值为导向重点扶持一批创新产品快速上市。

 

3、我国药品审评中药品监管科学发展面临的挑战

 

3.1 顶层设计有待进一步加强

 

现阶段，药审中心药品监管科学的发展尚处于起步阶段，相较于欧美药品监管科学战略计划的制定过程，我国药品监管科学重点项目制定过程中缺少对于国家重大科技战略、重大科学挑战和知识差距的考量，以及与产学研用组织的深入磋商；同时，为更好地开展药品监管科学的政策和制度研究，相关专家团队和合作沟通机制仍有待建立。

 

3.2 法律法规和制度支持需进一步完善

 

我国药品前沿技术监管的法律法规和制度出台相对滞后，影响相关技术的应用和技术标准的实施。例如，美国FDA 自2015年以来在数字化健康技术（digital health technology，DHT）应用于药物研发领域启动系列监管科学研究，从立法层面取消对新药和仿制药进行动物实验的强制要求，并且推荐以器官芯片为代表的复杂体外模型作为替代方案，同时制定了系列指南，鼓励更接近患者的临床试验技术工具的应用，节约研发时间和资金成本，提升研究依从性和患者满意度。目前，我国在DHT 应用于药物研发领域的监管政策及数据保护政策仍有待制定，DHT 与临床试验结合相关法律法规有待出台，数字记录与电子签名以及临床试验中电子数据源和电子健康记录（electronic health record，EHR）系统使用等相关要求尚未明确，临床试验研究机构应用DHT 的经验和意愿不够丰富和强烈，上述因素均可能在一定程度上影响DHT 的实施以及我国参与国际多中心临床试验的进程。

 

3.3 产学研用组织的协同合作机制有待建立完善

 

药审中心与产学研用组织的协同合作主要体现在药品技术标准制定过程，以项目为单位建立内部研究团队，先后与40 余家国家药监局药品监管科学研究基地、国家药监局药品监管科学重点实验室合作调研，组织专家研讨，广泛征求业界意见，研究制定了一批监管新工具、新标准、新方法。需要注意的是，监管科学是一门多领域交叉学科，从早期战略制定、政策支持、项目策划、学术交流、技术共识制定到研究成果的转化应用，需要政府部门及产学研用组织的协同合作，全链条共同推进。目前，与外部智库的协同合作机制、相关合作单位的考核和评价标准尚未建立，在一定程度上影响药品监管科学的高水平发展。

 

4、国外药品监管科学概况

 

4.1 美国药品监管科学的发展

 

从美国FDA 监管科学的整体顶层设计到FDA 各大中心的监管科学计划和举措可以看出，美国发展监管科学的逻辑步骤是战略目标设定、差距分析、优先事项识别、行动和措施部署以及执行评价，笔者将其药品监管科学的发展总结为以下几个方面。

 

4.1.1 制定监管科学战略计划，持续优化顶层设计

 

2004 年， 美国FDA 启动《关键路径计划》[1]，旨在通过全社会共同努力发现并优先解决影响医药产品开发的一系列紧迫问题，促进生物医学基础研究重大成果迅速转化为提高公众健康水平的创新医药产品。2011 年，FDA 发布《推进监管科学的战略规划》[2]，开展毒理学现代化、临床评价和个体化医疗创新、产品改进与生产质量提高、信息科学等8个领域研究；2013 年新增了第9个重点发展领域，即加强全球产品安全网络。2014 年，FDA启动了新兴技术项目（Emerging Technology Program，ETP），与企业合作支持先进制造技术发展，帮助药物制造商识别和解决潜在的科学和监管挑战，指导技术开发和实施。面对新冠疫情大流行造成的全球公共卫生危机，FDA 于2021 年和2022 年分别发布《推进监管科学：监管科学重点领域》（Advancing Regulatory Science at FDA: Focus Areas of Regulatory Science） 报告[7-8]，传达FDA 监管科学研究活动的重要性和影响，并确定需要持续或新投入的跨学科领域，阐述了四大战略措施（包括公共卫生突发事件的准备和响应、关注药物创新、释放数据的力量、患者和消费者参与）和五大重点项目（ 包括新发突发传染病的医疗对策及准备、生物标志物研究、人工智能、数字医疗技术、以患者为中心并重视真实世界证据应用）。

 

4.1.2 分层规划实施框架，推动重点战略计划

 

FDA 针对重点战略制定总体监管科学计划，其各大中心和办公室在各自层面分别制定监管科学研究计划， 明确计划和关键指标。例如，FDA 药品审评与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）的监管科学旨在加速新药研发，同时确保新药安全有效，其重点项目领域包括应用监管科学、生物标志物、临床药理学、临床试验方法、药品安全性监测、仿制药和生物等效性、生产创新、处方药广告和风险沟通、产品质量评估、放射药研究。CDER 执行的监管科学研究项目包括21 世纪审评行动、关键路径计划、药物开发工具资格认定计划、前哨计划。FDA 生物制品审评与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER） 基于FDA 监管科学战略计划和正在开展的FDA 研究计划，以及自身监管职责制定监管科学和研究战略计划，优先领域包括新发突发传染病的应对，通过国际合作改善全球公共卫生，促进安全有效的生物制品开发，促进慢性病和罕见病治疗创新产品开发，促进再生医学、免疫疗法、细胞和基因疗法产品开发，加强人力资源和设施设备的配置。

 

4.1.3 识别重点领域，优先制定一批监管新工具、新标准、新方法

 

FDA 通过实施各类监管科学行动计划，及时获取行业技术研发新趋势，聚焦重点领域开发了一系列监管工具，包括各种支持非临床评估的计算工具；更好地了解药品性质的方法和工具；支持医学成像技术评估和开发的新工具；创建动物模型的方法；支持仿制药生物等效性评估的方法及程序，推进生物标志物的开发和评估；药物制造与提高质量的新技术，提高药品供应的可靠性；支持疫苗和治疗药物的研发，包括结核病药物、传染病药物、儿童药物、疫苗等；信息化的改进，包括允许审评人员组织、管理和核实产品申请中临床数据的质量，开发了用于安全性信号探测和解释的新系统和工具等。

 

4.1.4 搭建与学术机构合作平台，提供监管科学信息交流与共享机会

 

为了支持FDA 加速监管科学创新计划以及监管科学战略计划优先领域实施，FDA 首席科学家办公室（Office of the Chief Scientist，OCS）于2012年设立监管科学与创新卓越中心（Centers of Excellence in Regulatory Science and Innovation，CERSI） 项目[9]，采取与学术机构签署合作协议的形式，为学术机构提供与FDA 开展科学合作的机会，由OCS 中的监管科学和创新办公室（Office of Regulatory Science and Innovation，ORSI） 制定4 年战略重点和战略计划（每4 年更新1 次），为FDA 及其各中心工作指明方向。CERSI 项目不仅包括监管科学研究合作，还包括定期交流和研讨会、讲座和培训。FDA 采用推进监管科学、传播科学知识、转化促进作用、促进监管决策变革4 个维度评估CERSI研究项目的执行情况和影响。

 

4.2 欧盟药品监管科学的发展

 

EMA 自2017 年起为监管科学战略制定做准备，对监管科学包含的60 个科学、技术和卫生领域进行全面观察和基础评估，经过多次与患者代表、医疗专家、学术机构等利益相关方的讨论和意见征询，于2020 年3 月正式发布《2025 年监管科学战略规划》（Regulatory Science to 2025:Strategic Reflection）[4]， 提出人用药发展愿景、兽药发展愿景、监管框架简介、战略思考、人用药监管科学5 个战略目标。其中，人用药监管科学发展愿景包括：强化其保护人类健康的使命，助力推动监管科学和创新，在不断发展的医疗体系中提高患者使用药物的可及性，促进科学技术与药品开发的结合；推动协作性证据生成，以提高评估的科学质量；与医疗系统合作，推进以患者为中心的药物获取（仅针对人用药物）；应对新的健康威胁；促进和利用监管科学的研究和创新。EMA 围绕上述5 个战略目标，提出31 条核心建议和184 条具体行动，研究成果涉及基础研究设施的优化、信息共享机制的完善、技术指南的制定、数据集约化利用、监管政策与监管理念的优化等方面。

 

5、思考与展望

 

基于欧美药品监管科学创新举措和重点领域研究进展，笔者建议我国一方面在监管政策支持和创新方式上汲取先进经验，进一步改进相关工作；另一方面，需要与相关政府部门、产学研用组织开展更广泛的交流与合作，统筹协调社会资源，推动监管科学向纵深发展。

 

5.1 布局重点研究领域，与国际前沿技术发展并跑

 

笔者基于对国内外药品前沿技术监管进展的分析，建议在未来3~5 年布局药品监管科学重点领域，与国际前沿技术发展并跑。例如，在真实世界研究数据方面，目前我国部分数据源可及性低，缺少商用的高质量数据库，已有数据多存在数据治理困难和完整度低的问题，真实世界数据的复杂性和非结构化流程给相关疾病治疗带来挑战，同时随访和疗效评价数据缺失等因素也限制了真实世界数据的广泛应用和分析。在罕见病治疗领域，罕见病目录发布进展有待加快，对疾病自然史的了解仍有限，发病率、患病率数据的权威性需要进一步增强，药物临床研究经验有限，监管部门对于临床研究的挑战预期不足等。

 

5.2 组建跨学科工作组，开展形式灵活的学术交流

 

当前，药品前沿技术的发展日新月异，监管部门需要及时了解行业研发热点和新趋势，从而提前做好应对新技术挑战的准备。因此，有必要构建产学研用学术交流平台，药审中心与学术机构、医疗机构、数据公司等产学研用组织之间就药品审评前沿技术以及共性、疑难及争议问题进行研讨，从而为监管科学顶层设计提供参考。

 

外部智库在监管科学推进过程中发挥的重要作用已被国外监管部门先进经验所证实，监管科学的研究往往涉及不同专业、不同行业、不同环节的问题，如人工智能、基因治疗、临床试验技术工具的使用以及替代方法的探索等研究领域均涉及跨学科的挑战。因此，建议聚焦几个优先领域，联合国家药监局药品监管科学重点实验室、药品监管科学研究基地的专业优势力量，成立去中心化临床试验、推进替代方法的使用等研究工作组，专注研究相关领域的技术创新发展机会，制定监管新工具、新标准、新方法，推动相关研究成果的转化应用。

 

5.3 建立以监管需求为导向的研究成果转化机制

 

监管科学服务于科学监管，研究成果要付诸监管实践，必须打通科学研究、产业发展与监管实践之间的通道。笔者建议在药品监管科学工作开展过程中，首先要在国家药监局系统内各单位间互通药品监管科学研究成果，及时将前端研究转化为技术指导原则，服务和指导行业研发。其次，加强与科技部批准建设的国家重点实验室的交流，建立技术交流机制，及时掌握国内先进技术研究平台关注点和研究进展，同步开展相关领域课题研究，将相关药物基础研究新发现、新突破、临床研究成果及时转化为技术指导原则，传递给行业研发人员。最后，通过早期介入、全程跟踪、研审联动模式积极推动临床研究成果的转化，促进以“新、特、优”成果为导向的科研转化能力建设，不断提升我国药品监管科学成果转化质量和效率。

 

引用本文

余明丽,温宝书*,白玉*.我国药品审评中药品监管科学研究工作进展与思考[J].中国食品药品监管,2024(4):4-13.