随着政策、资本、人才等多重共振，近年来中国本土药企研发热情持续高涨，一批又一批自主研发的新药开始涌现。据悉，近期就有多款国产新药在上市方面迎来新进展，有些还即将获批。

　　嘉和生物英夫利西单抗即将获批

　　2月17日，NMPA网站显示，玉溪嘉和生物技术有限公司的英夫利西单抗生物类似药上市申请进度「在审批」阶段。如若获批，这将是国产第3款英夫利西单抗生物类似药。 

　　资料显示，英夫利西单抗是强生/默沙东研发的一款特异性阻断肿瘤坏死因子(TNF-α)的人鼠嵌合型单克隆抗体，在2020年其销售额为40.77亿美元。尽管在国内上市多年，但头款英夫利西单抗生物类似药在2021年7月才刚刚获批，来自泰州迈博太科药业。9月份，海正生物的英夫利西单抗也刚获批上市，嘉和生物是随后的第3家。业内认为，相较于其他生物类似药，从目前的来看，英夫利西单抗的竞争总体而言较为缓和。

　　信达PCSK9单抗拟提交上市申请 

　　无独有偶，在同日，信达生物宣布，公司自主研发的重组全人源抗前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK-9)单克隆抗体(研发代号：IBI306)的两项中国关键注册临床研究——CREDIT-1研究(治疗非家族性高胆固醇血症 [non-FH] 合并高危/极高危心血管风险)和 CREDIT-4 研究(治疗非家族性高胆固醇血症 [non-FH] 和杂合子型家族性高胆固醇血症 [HeFH])，均达到主要研究终点。

　　据了解，IBI306是信达自主开发的创新型生物药，是国内率先开展长期、大规模、随机双盲三期临床研究的PCSK-9抑制剂，并探索和优化了长间隔给药的治疗方案。在三项关键注册临床研究均达到主要研究终点后，信达生物表示，预计将在今年提交IBI306的新药上市申请，针对原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常适应症。

　　成都百裕将将入局超$100亿抗凝药市场

　　2月8日，成都百裕制药以仿制4类报产的阿哌沙班片进入行政审批阶段，有望成为公司第2款过评的抗血栓形成药。 

　　据资料显示，阿哌沙班是由辉瑞和百时美施贵宝联合开发的一种强效、口服、可逆、直接、高选择性的Xa因子活性位点抑制剂，为新型的口服类抗凝药物，用于髋关节或膝关节择期置换术的成年患者，预防静脉血栓栓塞事件。2021年阿哌沙班全球销售额再创新高，已超过100亿美元。 

　　该药物2013年1月获批进入国内市场，除原研外，目前已有20多家企业的阿哌沙班片通过或视同通过一致性评价，包括齐鲁、扬子江、石药、科伦、豪森等企业。业内预计，成都百裕制药阿哌沙班片获批后，该市场竞争还将进一步加剧。

      新药上市！用于丙酮酸激酶缺乏症治疗

      丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，表现为由于红细胞的加速破坏导致的贫血。这种疾病背后的原因在于PKLR基因突变，影响了红细胞的丙酮酸激酶活性，从而降低其ATP水平，并使上游代谢产物不断累积，造成红细胞的能量缺失。丙酮酸激酶缺乏症能引起一系列严重的并发症，影响患者驾驭工作和其他日常活动的能力，以及心理健康。

　　目前，治疗丙酮酸激酶缺乏症的方法包括输血和脾脏切除，但两种方法都与短期和长期风险有关。目前尚无批准的PKD疗法。因此，这类患者群体市场存在尚未被满足的治疗需求，亟待医学界不断努力突破。 

　　近日有好消息传来！Agios制药公司新药Pyrukynd(mitapivat)已获得美FDA批准上市，用于丙酮酸激酶缺乏症，且出现溶血性贫血的成人患者的治疗。该产品上市后将为患者带来新的治疗希望。 

　　据了解，mitapivat是一款first-in-class、口服、小分子变构激活剂，能够改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平，从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的溶血性贫血。该药品针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。 

　　此次批准是基于两项关键性3期临床试验ACTIVATE和ACTIVATE-T的数据。其中，ACTIVATE研究在未接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示，研究达到了主要终点：mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解(定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL)，而安慰剂组为0(双侧p<0.0001)。这也证明Pyrukynd在没有定期接受输血的患者内统计显著地提升了血红蛋白的水平。 

　　ACTIVATE-T研究在接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示：在24周固定剂量期，37%(n=10)的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%(单侧p=0.0002)，有22%(n=6)的患者没有输血。该疗法为需要定期输血的患者减少了输血的负担，且结果具有统计显著性，并具有临床意义。 

　　上述两项研究数据的全面分析(包括患者报告结果[PRO])已于2021年6月份在欧洲血液学协会(EHA)在线会议上公布。同时，Agios公司也在针对先前参加了ACTIVATE研究或ACTIVATE-T研究的PKD成人患者开展一项扩展研究，以评估mitapivat治疗的长期安全性、耐受性和疗效。 

　　2021年6月，Agios制药公司宣布已向美国FDA提交了mitapivat的新药申请。同年，该疗法也已经获得优先审评资格。此外，Agios制药公司还在2021年年中向欧洲药品管理局(EMA)提交mitapivat治疗PKD的营销授权申请(MAA)。 

　　随着Mitapivat获批上市，将成为丙酮酸激酶缺乏症治疗领域的头个疾病修正疗法，对于患者而言将是一大福音。 

　　资料显示，Agios制药公司于2007年8月7日在特拉华州注册成立，是一家生物制药公司，致力于癌症新陈代谢和先天性代谢异常领域的研究，以挽救患者的生命。