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1.天境双抗获FDA孤儿药资格认定。天境生物创新双特异性抗体TJ-CD4B获FDA授予用于治疗胃癌（包括胃食管交界处癌）的孤儿药资格认定。TJ-CD4B是一款同时靶向Claudin 18.2和4-1BB的创新双抗，具有优于Claudin 18.2抗体和4-1BB抗体的抗肿瘤活性和更低的系统性毒性风险。该疗法目前正在中美两国开展治疗多种晚期实体瘤的国际Ⅰ期临床（NCT04900818），即将在生物标志物筛选的患者群中推进临床研究。

2.阿斯利康PARP抑制剂启动国际临床。阿斯利康PARP1选择性抑制剂AZD5305在中国首次登记启动一项I/IIa期临床PETRA。这是一项国际临床，计划在国内入组40人，国际入组715人，在晚期实体恶性肿瘤患者中评估AZD5305剂量递增单药治疗和与抗癌药物联合治疗的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步有效性。主要研究者由复旦大学附属肿瘤医院医学博士吴炅担任。

3.基石ROR1-ADC国内报IND。基石药业治疗用生物制品1类新药注射用CS5001的临床试验申请获CDE受理。CS5001是LegoChem Biosciences（LCB）开发的一款靶向酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）的抗体偶联药物（ADC），基石药业拥有CS5001的全球（除韩国）开发和商业化权益。今年1月，FDA已批准CS5001在美国开展首次人体试验，评估用于治疗晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。

4.海思科引进渐冻症药物中国权益。海思科与Aquestive公司就后者利鲁唑口腔膜Exservan签署合作协议。2019年11月，FDA已批准Exservan上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。根据协议，海思科将独家负责该药在中国的注册和商业化活动，Aquestive公司将作为该产品的独家制造商和供应商。这项合作涉及首付款和监管里程碑付款总计数百万美元。

5.应世生物加速推进FAK抑制剂全球临床。应世生物宣布已完成5000万美元的B轮融资。本轮融资由国投招商领投、瓴健资本（AIHC）、陕投成长和厚新健投参与投资，老股东恩然创投继续追加投资。本轮融资将用于加速推进其高效和高选择性FAK抑制剂IN10018在中美两地同步推进的分别针对多个癌种、采用不同联合用药方案的临床试验，包括一项即将开展的临床II/III期关键性注册试验。

国际药讯

1.罗氏β蛋白抗体启动新的Ⅲ期临床。罗氏皮下注射抗β淀粉样蛋白抗体gantenerumab即将开展一项用于预防阿尔茨海默病（AD）的Ⅲ期临床。该研究拟在尚未出现认知障碍、但已表现出AD最早生物学征兆的受试者中进行。罗氏计划使用脑脊液（CSF）或正电子发射断层扫描（PET）检测，确认受试者大脑中存在淀粉样蛋白沉积。主要终点使用PACC-5评分对参与者的认知能力进行评估。该新药用于治疗早期AD的Ⅲ期临床预计今年获得结果。

2.阿斯利康/赛诺菲RSV抗体Ⅲ期临床积极。阿斯利康与赛诺菲联合开发的长效抗体nirsevimab，在婴儿中预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的Ⅲ期临床达到主要终点。与安慰剂相比，nirsevimab单次给药就可以降低健康足月和晚期早产儿（胎龄≥35周）在第一个RSV季节期间被RSV感染所致的下呼吸道感染发生率74.5%（95% CI 49.6，87.1；p<0.001）。详细结果已发布在《新英格兰医学杂志》上。

3.AXL抑制剂治疗肾透明细胞癌临床积极。Aravive公司新型GAS6-AXL抑制剂batiraxcept（AVB-500）在治疗肾透明细胞癌（ccRCC）的Ⅰb/Ⅱ期临床中的Ⅰb期部分获得积极数据。batiraxcept在ITT人群的总缓解率（ORR）为46%（12/26）；6个月PFS为79%；中位DOR尚未达到；3个月DOR为100%。15 mg/kg或20 mg/kg剂量batiraxcept联合卡博替尼均未观察到剂量限制性毒性。该药物此前已获FDA授予的快速通道资格，用于治疗铂耐药性复发性卵巢癌。

4.肠内胰岛素制剂达到Ⅲ期临床主要终点。Elgan Pharma肠内胰岛素制剂ELGN-GI用于治疗导致早产儿喂养不耐受的肠道吸收不良的Ⅲ期临床达到主要终点。与安慰剂组（14.0 [8.0–28.0]天；n=85）相比，低剂量组（10.0 [7.0-21.8]天；n=94；p=0.03）和高剂量组（10 [6.0-15.0]天；n=82；p=0.001）达到完全肠内喂养的时间均显著缩短；而且在干预后6、8和10天达到完全肠内喂养的婴儿比例更高；重度不良事件发生率也更低（12%和11.4%，vs18.6%）。研究成果发表在JAMA Pediatrics杂志上。

5.FIC别构抑制剂即将步入临床。Jnana公司宣布其口服别构SLC6A19抑制剂JNT-517即将启动一项Ⅰ期临床，评估JNT-517的安全性、药代动力学和药效学生物标志物。该项试验将在健康志愿者中进行单次和多次剂量递增研究，随后加入苯丙酮尿症（PKU）患者队列，评估JNT-517的初步疗效。SLC6A19是一种转运蛋白，负责肾脏对苯丙氨酸（Phe）的重吸收，抑制SLC6A19为治疗PKU提供一种新的途径。

6.诺和诺德预计2025年肥胖症业务销售额大增。诺和诺德日前表示，到2025年，该公司肥胖症业务的年销售额将超过250亿丹麦克朗（约合37.2亿美元）。去年6月，该公司肥胖症领域的潜在重磅GLP-1药物Wegovy获FDA批准上市，在不到一年的时间里，给Wegovy开具处方的医生数量已超过诺和诺德另一款肥胖症药物Saxenda（利拉鲁肽）。利拉鲁肽在2019年的销售额为57亿丹麦克朗（约合8.49亿美元）。

医药热点

1.中央财政着力支持市县级公立医院诊疗能力提升。3月4日，财政部办公厅和国家卫健委办公厅联合发布《关于组织申报中央财政支持公立医院改革与高质量发展示范项目的通知》。中央财政拟支持实施公立医院改革与高质量发展示范项目，推动公立医院高质量发展。公立医院改革与高质量发展示范项目主要聚焦三个方面：着力提升市县级公立医院诊疗能力、着力加强智慧医院建设、着力控制医疗费用不合理增长。

2.武汉大学人民医院成立5个“院中院”。3月4日，武汉大学人民医院（湖北省人民医院）宣布成立心血管医院、神经精神医院、眼耳鼻喉医院、消化医院、泌尿肾科医院等5个“院中院”。这5个“院中院”基本以人体器官和系统为中心设置，以国家级重点学科和国家临床重点建设专科为核心组建，为打造国家及区域一流医疗中心奠定坚实基础。

3.江苏将实施院前急救“四大工程”。江苏省卫健委日前印发《江苏省“十四五”院前医疗急救事业发展规划》指出，江苏省将实施急救站（点）提升工程、急救车辆和装备提升工程、院前医疗急救服务能力提升工程、院前医疗急救人才队伍提升工程，旨在建全院前医疗急救服务体系。在急救车辆和装备提升工程方面，按照每3万人口1辆的标准配置救护车，其中至少40%为负压救护车。

4.新疆职工医保个人账户有了共济功能。日前，新疆维吾尔自治区医疗保障局发布《新疆维吾尔自治区职工基本医疗保险门诊共济保障实施办法》，明确从4月起，参保人员可通过家庭共济方式，按规定支付参保人员配偶、父母、子女在定点医疗机构和定点零售药店发生的由个人负担的医疗费用。

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