6月7日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》（以下简称《报告》）。《报告》根据药物临床试验登记与信息公示平台登记信息，全面汇总分析了2021年中国新药注册临床试验现状，并对比分析了近三年的变化趋势特点。

《报告》显示出我国药物研发势头强劲，创新氛围已逐渐形成。2021年，药物临床试验年度登记总量首次突破3000项，新药临床试验占比增至60.5%。对比分析近三年临床试验数据，可喜的是，新药临床试验数量占比逐年增加、启动耗时明显缩短，国际多中心临床试验占比呈逐年递增趋势，罕见疾病药物临床试验数量逐年递增、适应症领域逐步扩大，但仍应关注新药研发适应症和作用靶点同质化、特殊人群临床试验重视程度不够等问题。

新药临床试验增长明显

根据《报告》，2021年中国药物临床试验登记数量为3358项，2020年和2021年年度登记总量分别较上一年度增加9.1%和29.1%。按新药临床试验（以受理号登记）和生物等效性试验（BE试验，主要以备案号登记）统计，近三年来，新药临床试验占比逐年增加，从2019年的52.7%增长至2021年的60.5%（2033项）。

分析2021年登记的新药临床试验，按药物类型统计，化学药登记1069项（52.6%）、生物制品登记886项（43.6%）、中药登记78项（3.8%）。从药物类型及注册分类来看，中药新药临床试验50.0%为原注册分类6类（含6类和6.1类）。化学药的69.6%为1类（含原注册分类），治疗用生物制品和预防用生物制品中1类占比最大。

从临床试验分期情况来看，占比排在前三的依次为Ⅰ期（42.9%）、Ⅲ期（23.3%）和Ⅱ期（20.2%），Ⅳ期临床试验占比为3.3%、有68项，主要为上市批件中明确要求开展的临床试验。根据药物类型对新药临床试验分期进行进一步分析，化学药和生物制品Ⅰ期占比较高，中药以Ⅱ期临床试验为主，生物制品进入Ⅲ期临床的比例（25.1%）高于化学药（22.3%）和中药（18.0%）。

对比近三年新药临床试验数据，可以看出药物创新研发的趋势。从药物类型来看，各类药物历年占比情况保持一致，但生物制品占比增幅较为明显，2020年和2021年登记量分别较上一年度增加31.5%和46.4%。根据药物类型分析临床试验分期，近三年各期临床试验占比趋势保持一致，但2021年中药Ⅲ期临床试验占比明显提高。

在启动临床试验耗时和临床试验完成情况方面，我国新药临床试验获批后实施效率相比此前得到提高，但仍需优化。

在2021年登记的2033项新药临床试验中，已登记国内有效首例受试者知情同意书日期且无相关登记号信息的共819项，当年完成108项。据分析，临床试验启动耗时时间范围为3天~91个月，平均值为12.2个月。临床试验完成耗时时间范围为13~244天，平均为80.9天。

总体上，2021年，超半数新药临床试验可在6个月内启动受试者招募，化学药和生物制品在6个月内启动受试者招募的比例明显超过中药。结合临床试验机构所在地进一步分析，北京、上海、广东、湖南、江苏等临床试验组长单位较多的省市，其临床试验的启动耗时较长。

适应症聚焦抗肿瘤领域

《报告》显示，化学药和生物制品新药临床试验的目标适应症主要集中在抗肿瘤和预防性疫苗等领域。2021年抗肿瘤药物数量占化学药临床试验总体的39.5%，为排名第二的抗感染药物的5.3倍（422 vs. 79），约为2019年的2倍；生物制品抗肿瘤药物临床试验数量为排名第二的预防性疫苗的3.1倍（406 vs. 131），占比趋势与2019年和2020年基本一致。

适应症、作用靶点情况同样印证了化学药和生物制品新药研发扎堆抗肿瘤领域。

按照不同药物类型对2021年新药临床试验涉及品种（按临床试验许可文件药品名称）数量进行统计分析发现，化学药临床试验数量前10位品种中有7种是抗肿瘤药物，其中，盐酸米托蒽醌脂质体注射液、苹果酸法米替尼胶囊、盐酸杰克替尼片和氟唑帕利胶囊也是2020年化学药临床试验数量前10位的品种。生物制品开展临床试验数量前10位品种以治疗用生物制品为主，占比72.1%（75项），其中帕博利珠单抗注射液是近三年每年的前10位品种之一。受新冠肺炎疫情因素影响，预防用生物制品中，新型冠状病毒疫苗为研发热点，新型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）开展的临床试验数量多达20项。

从作用靶点看，无论是按药物品种还是临床试验登记数量统计，PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等都是热门，适应症也主要集中在抗肿瘤领域。例如，PD-1、PD-L1、HER2、EGFR和CD3这5个靶点的药物适应症超过90%集中在抗肿瘤领域。此外，近三年的数据显示，PD-1和PD-L1靶点Ⅲ期临床试验的比例明显高于其他靶点。

2021年中药新药临床试验则主要集中在精神神经、消化、呼吸、心血管和妇科5个适应症，约占中药临床试验总体的76.9%。其中，呼吸适应症临床试验数量占比较2019年和2020年出现明显下降，而精神神经和妇科适应症临床试验数量占比增长较明显。此外，近三年的数据均显示，接近九成中药品种同年仅开展了1项临床试验。

特殊人群临床试验较少

2021年，在老年人群和儿童人群（预防性疫苗除外）中开展的临床试验占比仍较低,罕见疾病药物临床试验涉及的疾病种类仍较少。

2021年，含老年人受试者的临床试验为1515项，占新药临床试验总体的74.5%。仅在老年人群中开展的临床试验为3项，其中化学药物（Ⅰ期）、生物制品（Ⅱ期）、中药（Ⅱ期）各1项。对比近三年数据，老年人群临床试验的数量和占比趋势保持一致。含老年人受试者临床试验在历年临床试验占比均约为70%，仅在老年人群中开展的临床试验在历年临床试验占比均不超过0.2%，且均未进入Ⅲ期临床试验。

2021年，含儿童受试者的临床试验为168项，占新药临床试验总体的8.3%。按药物类型分析，生物制品登记数量最多，为110项，其次为化学药和中药。按适应症分析，化学药主要适应症分布在抗肿瘤、皮肤和五官科领域，生物制品主要为预防性疫苗和血液系统疾病药物，中药主要为呼吸类药物。其中，仅在儿童人群中开展的临床试验共61项，生物制品主要为预防性疫苗，化学药主要以皮肤及五官科适应症为主，中药以呼吸适应症为主。近三年，仅在儿童人群中开展的临床试验占历年试验总体比例不超过3%。

值得一提的是，罕见疾病药物临床试验数量和适应症领域均呈现逐年增加趋势。

2021年罕见病药物临床试验总量接近2019年的2倍（43 vs. 23）。在适应症方面，主要以神经系统疾病、血液系统疾病、呼吸系统疾病及抗过敏药物为主，与2019、2020年相比增加了风湿性疾病及免疫药物、消化系统疾病药物等。然而，针对《第一批罕见病目录》所收载121种疾病的国内临床试验仍较少，需加以重视。