今日头条
君圣泰糖肝共治创新药Ⅱ期临床积极。君圣泰医药宣布其靶向多条代谢通路的口服小分子创新药HTD1801（由小檗碱与熊去氧胆酸形成的NCE）在治疗2型糖尿病（T2DM）的Ⅱ期临床达到主要终点和多个次要终点。与安慰剂相比，HTD1801治疗可有效改善患者的糖代谢，显著降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平和血糖水平；同时，HTD1801可显著改善患者肝功能相关的生物标记物；并且药物的安全性和耐受性与安慰剂相似。
国内药讯
1.西安新通阿德福韦前药报乙肝NDA。新通药物全资子公司葛篮新通制药1类化药甲磺酸帕拉德福韦片（pradefovir）上市申请获CDE受理，用于治疗慢性乙型肝炎。Pradefovir是一款基于肝靶向创新药物研发平台开发，在阿德福韦结构基础上引入芳基磷酸环二酯结构的阿德福韦前药。在临床试验中，该新药在抑制乙肝病毒DNA复制率、乙肝e抗原（HBeAg）转阴率及肝功复常率等疗效指标与当前一线用药头对头对比的疗效相当。
2.信达KRAS抑制剂纳入突破性治疗品种。信达生物从劲方医药引进的KRAS G12C抑制剂IBI351（GFH925）获国家药监局再次纳入突破性治疗品种，拟定适应症为至少接受过两种系统性治疗的KRASG12C突变型的晚期结直肠癌患者。今年年初，CDE已将IBI351纳入突破性治疗品种，适应症为KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。IBI351单药在晚期结直肠癌患者中显示积极疗效和良好的耐受性，研究结果将在ASCO2023年会上发布。
3.绿叶长效GLP-1R激动剂完成III期临床入组。绿叶制药旗下博安生物自主研发的生物类似药度拉糖肽注射液（BA5101，GLP-1受体激动剂）在中国2型糖尿病患者中开展的III期临床完成全部受试者入组。该项研究旨在评估BA5101与度易达®（Trulicity®，礼来）原研药相比在患者中多次经皮下注射给药后临床疗效、安全性、免疫原性及药代动力学（PK）特征的相似性。目前，博安生物已启动BA5101的海外临床和注册工作。
4.亘喜双靶点CAR-T启动SLE临床。亘喜生物开发的靶向BCMA/CD19双靶点自体FasTCAR-T产品GC012F启动一项由研究者发起的临床试验（IIT），拟评估用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE，或狼疮）的安全性与有效性。目前，GC012F正在开展多项临床研究，适应症覆盖多发性骨髓瘤（MM）、B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。2021年11月，FDA已授予该新药用于治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格。
5.泽璟TLR8激动剂获批美国临床。泽璟制药自主研发的Toll样受体8（TLR8）激动剂ZG0895获FDA批准开展用于治疗晚期实体瘤的临床研究。在临床前研究中，ZG0895已在多种体内模型中显示出积极的抗肿瘤活性；并具有独特的药代动力学特性，可以降低药物进入循环系统后可能带来的全身性免疫系统持续激活的风险，具备良好的安全性。4月中旬，该新药已在国内获批临床。
6.阿斯利康三款1类新药中国获批临床。阿斯利康三款1类新药（AZD9592、AZD3427和AZD9833）获国家药监局临床许可，分别是：抗体偶联药物（ADC）AZD9592，拟用于单药和与抗癌药物联合用药治疗晚期实体瘤；松弛素模拟物AZD3427注射用浓溶液，拟用于治疗心力衰竭合并左心疾病所致肺高血压；口服雌激素受体降解剂（SERD）AZD9833片，拟用于中或高复发风险的雌激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）早期乳腺癌患者的延长治疗。
国际药讯
1.罗氏下一代4-1BB激动剂首个临床积极。罗氏靶向成纤维细胞活化蛋白（FAP）的4-1BB激动剂RO7122290在Science子刊上公布针对晚期实体瘤开展的首次人体临床积极结果。在RO7122290单药组和RO7122290联合阿替利珠单抗治疗组中，治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加；两组均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加，并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调，11例患者出现完全或部分缓解。
2.Verve公司多款降血脂基因疗法临床前研究积极。Verve Therapeutics公司在第一季度财报中透露，基于CRISPR基因编辑技术开发、首个获批进入临床的体内碱基编辑疗法VERVE-101目前正在新西兰和英国开展针对杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）的I期试验，预计今年下半年将得到初始安全性和药代动力学数据。此外，该公司另外两款基因编辑疗法VERVE-102和VERVE-201预计在明年进入临床开发阶段。
3.吉利德与Arcus公司合作炎性疾病赛道。吉利德扩大与Arcus公司的合作研究项目，双方将针对共同选定的最多四个适用于炎症性疾病的靶点合作开发候选药物。根据协议，Arcus公司将获得3500万美元的预付款，高达4.2亿美元的选择权和里程碑潜在付款以及每个选择项目的分层版税。2020年，吉利德已与Arcus达成为期10年的合作，吉利德获得PD-1抗体zimberelimab的直接权利，以及对所有其他Arcus临床产品，包括AB154，AB928和AB680的选择加入权。
4.FDA拒绝批准新型HER2 ADC上市。Byondis公司新一代HER2靶向抗体偶联药物trastuzumab duocarmazine（SYD985）用于治疗HER2阳性乳腺癌的生物制品许可申请（BLA）收到FDA完整回复函（CRL）。FDA表示需要更多的信息来支持审批决定。在Ⅲ期临床TULIP中，与对照组相比，SYD985治疗组患者的无进展生存期PFS显著改善（7.0个月vs4.9个月），总生存率OS呈改善趋势（HR为0.83）。2022年7月，EMA已受理SYD985的上市申请，目前正在监管审查当中。
5.严重肥胖者新冠住院或死亡风险增高76%。剑桥大学研究团队日前在Nature Med上发表一项针对肥胖患者在新冠疫情早期和疫苗接种监测的大型前瞻性研究成果。分析显示，接种过新冠疫苗的严重肥胖患者（BMI>40 kg/m2）因COVID-19住院或死亡的可能性仍然增加76%；与正常体重对照人群相比，肥胖患者在接种第二剂疫苗6个月后没有产生中和抗体的比例达到55%（vs12%），而且他们体内产生的抗体水平显著低于健康人群。
医药热点
1.全国顶级医院100强公布。5月13日，2023中国医院竞争力大会在厦门举行，艾力彼医院管理研究中心公布了2022届顶级医院100强名单，北京协和医院、复旦大学附属中山医院、四川大学华西医院位列前三名。排位四至十名依次为：上海交通大学医学院附属瑞金医院、复旦大学附属华山医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院、中山大学附属第一医院、浙江大学医学院附属第一医院、北京大学第三医院、华中科技大学同济医学院附属协和医院。
2.国家级心脏康复中心在陆医大新桥医院启用。近日，国内领先、西南地区最大的国家级心脏康复中心揭牌仪式在陆军军医大学新桥医院门诊部举行。此次“预防-评估-治疗-康复”体系的建立，将为心血管疾病患者提供更优质医疗健康服务。患者在医院的指导下开始康复治疗，随着病情的稳定，可转至社区或回归家庭进行自我锻炼，专业医生可利用远程网络、电子信息技术指导心脏康复的全过程。
3.香港中文大学（深圳）医学院项目正式开工。5月15日上午，香港中文大学（深圳）医学院项目举行隆重的开工奠基仪式。香港中文大学（深圳）医学院是由深圳市政府、香港中文大学、香港中文大学（深圳）合建的国际一流的医学院，也是集高端医学人才培养、先进医疗服务和创新医学研究三大功能为一体的国际一流医学中心。该医学院创院院长由世界著名心脏外科专家郑仲煊担任，已于2021年9月迎来首批临床医学本科学生。
4.全国首例心脏不停跳人工心脏植入。近日，西安交通大学第一附属医院心血管外科手术室内，共完成4台人工心脏植入手术。其中1例女性患者在心脏不停跳的情况下，通过微创手术完成人工心脏的植入。这是全国首例将微创和不停跳相结合的人工心脏植入手术，可大大减少手术对患者身体的损伤，让他们在手术后能更快康复。目前接受手术的四名患者身体状态良好。
5.日本东京都数百人血液检出有害氟化物。5月15日，东京都一市民团体当天公布的一项调查结果显示，截至今年2月底，在东京都多摩地区进行抽血检查的551人中，几乎所有受检者血液中都检测到了对人体有害的有机氟化物。该市民团体指出，受检人员的饮用水可能受到了污染。由于该地区附近有驻日美军横田基地，有分析称，检测结果与驻日美军使用含有有害氟化物的灭火剂污染当地水源有关。
评审动态
1. CDE新药受理情况（05月16日)
2. FDA新药获批情况（北美05月12日）
