今日头条
鞍石MET抑制剂拟纳入优先审评。鞍石生物旗下浦润奥生物高脑渗透性的c-Met抑制剂伯瑞替尼肠溶胶囊的上市申请获CDE拟纳入优先审评，用于治疗经放疗和替莫唑胺（TMZ）治疗后复发或不可耐受的，具有PTPRZ1-MET（ZM）融合基因的异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变型WHO 4级星形细胞瘤或既往有较低级别病史的胶质母细胞瘤（GBM）成人患者。此前，该新药已被CDE纳入突破性治疗品种和优先审评通道，用于治疗MET外显子14跳变的非小细胞肺癌（NSCLC）。
国内药讯
1.辉瑞JAK抑制剂中国获批治疗斑秃。辉瑞制药JAK3/TEC抑制剂利特昔替尼胶囊（ritlecitinib）获国家药监局批准上市，用于治疗12岁及以重度斑秃患者。Ritlecitinib通过不可逆地阻断ATP结合位点以抑制JAK3和TEC家族，从而阻断相关信号分子和免疫细胞的活动。在临床研究中，ritlecitinib治疗可帮助患者恢复80%头发生长。今年3月，CDE已将该新药纳入突破性治疗品种，用于治疗非节段型白癜风患者（≥12岁）。
2.日本兴和PPARα调节剂中国报产。兴和株式会社5.1化药佩玛贝特片的上市申请获CDE受理，推测适应症为“高脂血症”。佩玛贝特是一款过氧化物酶体增殖物激活受体α（PPARα）调节剂，具有降低甘油三酯（TG）和升高高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）的作用。在III期研究（CTR20211983）PROMINENT中，与安慰剂相比，佩玛贝特治疗4个月时患者TG降低26.2%，HDL-C升高5.1%，而且总胆固醇（TC）基本没有变化。
3.默沙东PCSK9抑制剂启动国际III期临床。默沙东PCSK9抑制剂MK-0616（enlicitide）在中国登记启动一项国际Ⅲ期临床，评估用于治疗成人高胆固醇血症的有效性和安全性。该项试验计划国内入组170 人，国际入组2760 人；将在中国内地、台湾、美国和爱尔兰同步开展。该项试验主要研究者由首都医科大学附属北京安贞医院马长生博士担任。
4.奥雷巴替尼上Ph+ALL国际III期临床。亚盛医药第三代TKI奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）联合化疗一线治疗费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的关键III期临床（HQP1351AG301，NCT06051409）首例患者给药。奥雷巴替尼在慢性髓细胞白血病适应症已在国内获批上市。HQP1351AG301研究是奥雷巴替尼针对Ph+ ALL新适应症的扩展。在真实世界治疗数据中，奥雷巴替尼已显示出对Ph+ ALL的治疗潜力。
5.齐鲁PD-1/CTLA-4组合抗体II期临床积极。齐鲁制药创新PD-1/CTLA-4双功能组合抗体艾帕洛利托沃瑞利单抗（QL1706）联合化疗加或不加贝伐珠单抗一线治疗复发或转移性宫颈癌的II期临床积极结果将公布于ESMO2023年会上。中位随访为14.0个月时，QL1706组合达到81.0% (95% CI, 68.6-90.1)的客观缓解率ORR；疾病控制率DCR为98.3% (95% CI，90.8-100.0)；中位PFS达到14.3个月（95% CI，9.2个月-不可评估），中位OS未达到。
6.正大天晴乙肝siRNA新药获批临床。正大天晴1类化药TQA3038注射液获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗慢性乙型肝炎。TQA3038是一款靶向乙型肝炎病毒（HBV）的小干扰RNA（siRNA）药物，可通过与细胞内的Ago2等蛋白形成RNA诱导沉默复合物，有效地降解靶向的RNA，抑制相关蛋白的翻译，从而阻断乙肝病毒的复制，具有“功能性治愈”的潜力。
国际药讯
1.优时比IL-17A/F抑制剂获批上市。优时比IL-17A/F抑制剂Bimzelx（bimekizumab）获FDA批准上市，用于治疗适合接受全身治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。bimekizumab可同时抑制IL-17A和IL-17F这两种驱动炎症过程的关键细胞因子。在三项Ⅲ期临床（BE VIVID、BE READY和BE SURE）中，bimekizumab治疗组患者在皮肤症状清除（PASI 90和IGA 0/1）方面的改善均优于常见获批银屑病疗法；而且临床缓解可维持长达一年。
2.Orasis公司老花眼新药获批上市。Orasis公司0.4%盐酸毛果芸香碱滴眼液Qlosi获FDA批准上市，用于治疗成人老花眼。在两项Ⅲ期（NEAR-1和NEAR-2）临床中，CSF-1治疗第8天时显著提高视力表多读三行的患者比例；接受第一剂和第二剂治疗后1小时内，患者多读三行的比例由40%提高至50%（p<0.0001）；而且CSF-1可在20分钟起效，疗效可持续达8小时。
3.罗氏ALK抑制剂早期肺癌Ⅲ期数据积极。罗氏旗下基因泰克ALK抑制剂Alecensa（alectinib）辅助治疗ALK阳性早期非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期ALINA试验达到主要终点。与含铂化疗相比，Alecensa可使患者的疾病复发或死亡的风险降低76%；并显著改善患者在中枢神经系统（CNS）方面的无病生存期（HR=0.22；95% CI：0.08-0.58）。药物的安全性与既往试验一致。详细数据同时公布于ESMO大会上。
4.Nectin-4靶向ADC膀胱癌Ⅲ期临床积极。安斯泰来和Seagen开发的Nectin-4-ADC药物Padcev（enfortumab vedotin）联合PD-1抑制剂Keytruda一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）的Ⅲ期EV-302临床达到双重主要终点。中位随访为17.2个月时，与化疗相比，联合治疗显著延长患者的PFS（中位PFS：12.5个月vs6.3个月；HR=0.45，P<0.00001）和OS（中位OS：31.5个月vs16.1个月；HR=0.47，P<0.00001）；两组确认的ORR分别为67.7%和44.4%。联合用药的安全性与已知研究一致。
5.赛诺菲CD3单抗T1D临床见刊NEJM。赛诺菲CD3单抗Tzield（teplizumab）用于治疗第3阶段（stage 3）自身免疫性1型糖尿病（T1D）的Ⅲ期临床PROTECT达到主要终点。与安慰剂相比，Tzield治疗78周时显著减缓患者C肽（C-peptide）平均水平的下降，两组维持峰值C肽水平≥0.2 pmol/mL的患者比例分别为94.9%和79.2%（p<0.001）；两组患者糖化血红蛋白（HbA1c）降低和低血糖事件的总体发生率相似。
6.KRAS抑制剂治疗NSCLC的II期临床积极。Mirati公司KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）联合帕博利珠单抗一线治疗KRAS G12C突变、非小细胞肺癌（NSCLC）的II期KRYSTAL-7研究最新结果公布于ESMO2023大会上。在PD-L1 TPS≥50%的患者中，adagrasib联合帕博利珠单抗治疗达到63%的总体缓解率（ORR）和84%的疾病控制率（DCR）。中位随访10.1个月时尚未达到中位无进展生存期。联合用药安全性良好。
医药热点
1.湖北省人民医院帕金森病一站式诊疗中心授牌。近日，武汉大学人民医院（湖北省人民医院）正式授牌为“中国帕金森病高级中心暨帕金森病一站式诊疗中心”。中国帕金森病高级中心暨帕金森病一站式诊疗中心成立，旨在有效推动我国帕金森病诊疗专科化、全程化、分级化和智能化的落地，大幅提升国内帕金森病领域的医疗服务能力，为患者提供全方位、立体式的一站式诊疗及管理服务。
2.上海六院成立国内首个心磁临床中心。近日，上海市第六人民医院依托国家重点学科心血管内科以及2022年国家重点研发计划（心磁专项），成立国内首个心磁临床中心，并成为中国心磁技术专家协作组的首家全国示范基地。该中心由著名心血管病专家、复旦大学附属中山医院葛均波院士担任名誉主任，市六医院心血管内科沈成兴教授担任中心主任。
3.国内首例多基因编辑猪皮移植成功。10月19日，空军军医大学西京医院对外宣布：在中国科学院窦科峰院士指导下，该院异种移植临床研究取得重大突破，成功将多基因编辑猪皮移植给一例特重度烧伤患者，并取得良好效果，推动异种移植研究向临床迈出重要一步。经文献检索，未见同类报道。
评审动态
1. CDE新药受理情况（10月19日)
2. FDA新药获批情况（北美10月17日）
