今日头条
海创URAT1抑制剂获批痛风Ⅱ期临床。海创药业URAT1抑制剂HP501缓释片获FDA批准开展Ⅱ期临床，拟评估用于治疗痛风相关的高尿酸血症的潜力。目前已完成多项单药治疗的Ⅰ/Ⅱ期试验数据显示，HP501在治疗高尿酸血症/痛风方面具有良好的疗效及安全性。值得一提的是，海创药业还计划开展HP501联合黄嘌呤氧化酶抑制剂用于长期治疗原发性高尿酸血症的临床研究。
国内药讯
1.康诺亚IL-4R抗体报皮炎NDA。康诺亚旗下康诺行生物司普奇拜单抗注射液的上市申请获国家药监局受理。这是国产首款、全球第2款IL-4R抗体，可通过靶向IL-4Rα来双重阻断白介素4（IL-4）及白介素13（IL-13）的信号传导。今年11月，该产品已被CDE拟纳入优先审评，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。
2.和黄Syk抑制剂拟纳入优先审评。和黄医药Syk抑制剂醋酸索乐匹尼布片获CDE拟纳入优先审评，拟定适应症为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。今年8月，和黄医药宣布索乐匹尼布用于治疗ITP的中国关键III期研究（ESLIM-01）达到主要终点以及所有的次要终点。与安慰剂相比，索乐匹尼布治疗显著提高患者的临床应答率。
3.映恩Trop-2靶向ADC获批新临床。映恩生物自主研发第三代Trop2靶向ADC药物注射用DB-1305获国家药监局批准开展新的临床试验，针对的适应症为“晚期/转移性实体瘤”。公布于2023ESMO会议上的I/IIa期研究初步结果显示，DB-1305治疗晚期实体瘤的客观反应率（ORR）为30.4%，疾病控制率（DCR）为87.0%。今年8月，映恩生物已将该产品的全球（不包大中华区）开发、生产和商业化权益授予BioNTech公司。
4.星眸首款AAV基因疗法报眼科IND。合肥星眸生物1类生物制品“XMVA09注射液”的临床试验申请获CDE受理。XMVA09是星眸生物首款基因治疗药物，拟开发用于玻璃体注射（IVT）治疗“湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）”引起的视网膜色素上皮细胞（RPE）感染患者。星眸生物是中国科大先研院孵化的创新企业，专注于基因疗法领域。去年3月， 星眸生物完成数千万人民币pre-A轮融资。
5.中美瑞康sarRNA药物报IND。中美瑞康双链saRNA药物RAG-01在澳大利亚提交Ⅰ期临床试验申请，拟评估RAG-01在对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。RAG-01通过RNAa机制激活p21基因的表达，以达到抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老的效果。在临床前研究中，RAG-01已在膀胱癌动物模型中显示出抑制肿瘤生长的潜力。
国际药讯
1.创新口服TTR稳定剂报产。BridgeBio公司新一代转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂acoramidis已向FDA提交新药申请（NDA），用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者。在Ⅲ期试验ATTRibute-CM中，30个月随访结果显示，acoramidis治疗较安慰剂使患者全因死亡风险降低35.5%（p=0.0008）；患者总体生存率达到81%（vs74%）。
2.RARα激动剂联合治疗AML的Ⅱ期临床积极。Syros公司维甲酸受体α（RARα）激动剂tamibarotene联合venetoclax和阿扎胞苷（azacitidine）一线治疗RARA基因过表达的急性髓系白血病（AML）患者的Ⅱ期SELECT-AML-1临床达到主要终点。与venetoclax和阿扎胞苷相比，tamibarotene组合实现完全缓解CR/完全缓解伴血液学不完全恢复CRi的患者比例更高（100%vs70%）；tamibarotene联合用药耐受性良好，未显示叠加性毒性或新的安全性信号。
3.膀胱癌溶瘤病毒获FDA快速通道资格。CG Oncology公司溶瘤病毒疗法cretostimogene grenadenorepvec（CG0070）获FDA授予快速通道资格和突破性疗法认定，用于治疗高危卡介苗（BCG）无反应性非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌，这些患者伴有或不伴有Ta或T1（乳头状）肿瘤。公布于SUO2023年会上的Ⅲ期试验数据显示，CG0070单药治疗的BCG无应答NMIBC患者的完全缓解率为75.7%（n=50/66）。乐普生物拥有该新药的中国开发权益。
4.强生吉西他滨改良型新药获BTD认定。强生吉西他滨改良型新药TAR-200获FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗对卡介苗（BCG）不应答的高风险、不适合根治性疗法的非肌肉浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）患者。在Ⅱb期临床SunRISe-1中，TAR-200单药的完全缓解率为77%。TAR-200是TARIS公司（已被强生收购）药物递送技术开发的可在膀胱内持续数周连续释放化疗药物吉西他滨的创新产品。
5.默克BTK抑制剂III期临床未达主要终点。默克BTK抑制剂evobrutinib治疗复发性多发性硬化症（RMS）的两项III期EVOLUTION研究（evolutionRMS 1和evolutionRMS 2）未达到主要终点。与特立氟胺相比，evobrutinib在156周治疗期间未能降低患者年化复发率（ARR）指标；药物安全性与之前报道一致。默克表示，在全面评估研究数据后，再公布具体结果。
6.艾伯维87亿美元收购神经科学公司Cerevel。艾伯维将以每股45美元的现金价格（总股权价值约为87亿美元）收购Cerevel公司，并获得该公司临床阶段多款候选产品（Emraclidine、Tavapadon和CVL-354）。Emraclidine是一款靶向毒蕈碱M4的正向变构调节剂（PAM），正在两项II期研究中评估治疗精神分裂症的潜力；Tavapadon是一款口服多巴胺D1和D5受体选择性部分激动剂，正在III期临床单药、以及辅助治疗疗帕金森病；CVL-354是一种kappa型阿片受体（KOR）拮抗剂。
医药热点
1.英国发现猪流感H1N2变异株。11月27日，英国卫生安全局报告该国首例人感染甲型H1N2流感变异病毒的案例，这是首次在人类身上发现这种流感病毒。与世界其他地方近期出现的人类甲型H1N2流感病例不同，这一病毒毒株与英国的猪流感病毒相似。英国卫生服务局正在跟进追踪该病例的密切接触者。目前该病例感染源尚未确定，亦不清楚这种病毒能否在该人体内复制，发生人传人现象。
2.国产机器人首次完成三地远程手术。11月29日，北京大学第一医院联合海南省中医院、中南大学湘雅三医院在“三地三院”5G+固网远程模式下，成功为一名72岁的海南患者在海口市开展了国产机器人辅助腹腔镜根治性前列腺切除术+盆腔淋巴结清扫术。该例手术是全球范围内首次使用国产手术机器人进行三地远程控制，开展的手术为泌尿外科手术中病情最复杂、术野范围最广的术式。
3.陕西省耳鼻咽喉头颈外科医疗质控中心成立。12月3日，陕西省耳鼻咽喉头颈外科专业医疗质量控制中心正式成立。该中心挂靠在空军军医大学第一附属医院西京医院，西京医院耳鼻咽喉头颈外科查定军主任任该质控中心主任委员。查定军主任在表态发言中表示，中心成立后，将积极借鉴经验做法，不断探讨质量管理的新模式和新方法，提升全省耳鼻咽喉头颈外科医疗安全质量，为患者提供更安全、优质的医疗服务。
评审动态
1. CDE新药受理情况（12月07日)
2. FDA新药获批情况（北美12月06日）
