今日头条
泰它西普获批干燥综合症III期临床。荣昌生物BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普获FDA批准开展评估用于治疗成人活动性原发性干燥综合征（pSS）的III期临床。Ⅱ期临床结果显示，在全分析集和符合方案集分析中，与安慰剂相比，泰它西普160mg组患者12周和24周的ESSDAI评分均较基线显著降低。在中国，泰它西普已获国家药监局批准上市，用于治疗系统性红斑狼疮。
国内药讯
1.武田马立巴韦中国获批上市。武田全新机制抗病毒药物马立巴韦片（maribavir）获国家药监局批准上市，用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒（CMV）感染/疾病，且对一种或多种既往治疗（更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠）难治（伴或不伴基因型耐药）的成人患者。马立巴韦是一款pUL97激酶抑制剂，是首款获FDA批准针对CMV的口服疗法。
2.亘喜双靶点FasTCAR-T获批红斑狼疮临床。亘喜生物靶向BCMA/CD19双靶点自体FasTCAR-T产品GC012F注射液获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）。今年2月和11月，FDA已批准GC012F在美国针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和SLE开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验。在治疗R/R MM的临床试验（IIT）中，GC012F的总体应答率（ORR）达到100%。
3.华大禾沐自体干细胞疗法获批地贫临床。华大集团旗下禾沐基因开发的“HGI-001注射液”获国家药监局临床许可,针对的适应症为输血依赖型β地中海贫血。该产品通过使用自主设计的慢病毒载体，对患者造血干细胞在体外进行转导，改造后的造血干细胞在红系分化的过程中可以高效表达β珠蛋白，从而弥补基因突变造成的功能缺陷，实现β地中海贫血的功能性治愈。
4.瑞顺CD19-CAR-DNT疗法获批红斑狼疮临床。广东瑞顺生物旗下瑞加美生物1类生物制品RJMty19注射液获国家药监局临床许可，临床适应症为“难治性系统性红斑狼疮”。RJMty19是瑞顺生物基于人源化CD19-CAR结构域全球专利开发的一款通用型双阴性T细胞 （DNT）细胞产品。此前，CDE已受理该产品用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的两项IND申请。
5.翰森B7-H3靶向ADC授权GSK。翰森制药旗下上海翰森与葛兰素史克达成许可协议，授予后者在全球（不包括中国大陆、香港、澳门及台湾）开发、生产和商业化抗体偶联药物（ADC）HS-20093独家权益。HS-20093是一款靶向B7-H3的ADC药物，正在多项Ⅰ期和Ⅱ期临床评估治疗肺癌、肉瘤、头颈癌和其他实体瘤的潜力。根据协议，上海翰森生物将获得1.85亿美元首付款，以及15.25亿美元的里程碑付款。
国际药讯
1.全球首个IgA肾病药物获FDA完全批准。Calliditas公司布地奈德迟释胶囊（商品名：Tarpeyo，Nefecon）获FDA由加速批准转变为完全批准，用于治疗原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病。在Ⅲ期临床中，患者在接受Tarpeyo治疗9个月并在之后15个月停药随访共两年期间，患者的估计肾小球滤过率（eGFR）相比于安慰剂组显著改善。今年11月，云顶新耀引进的这款全球首个lgA肾病新药在中国获批上市。
2.阿尔茨海默病活细胞疗法Ⅱ期试验积极。Longeveron公司同种异体、骨髓来源的药物信号细胞（MSC）产品Lomecel-B用于治疗轻度阿尔茨海默病（AD）的Ⅱa期试验CLEAR MIND达到主要终点。与安慰剂相比，Lomecel-B治疗能剂量依赖性地显著性改善患者的蒙特利尔认知评估量表（MOCA）评分；药物总体耐受性良好，未发现AD相关的水肿（ARIA-E）或微出血（ARIA-H）和浅表性铁质沉着病例。详细数据将公布于医学会议上。
3.亨廷顿病基因疗法长期疗效积极。uniQure公司基因疗法AMT-130治疗亨廷顿病（HD）的Ⅰ/Ⅱ期临床最新结果积极。与自然病史队列的预期下降率相比，AMT-130在HD混合统一评定量表（cUHDRS）、总运动评分（TMS）和总功能能力（TFC）评分方面显示出有利趋势，AMT-130低剂量组和高剂量组分别在30个月和18个月时在cUHDRS上显示出0.39点和1.24点的有利差异（基线值：低剂量组14.1；高剂量组14.9）。药物总体耐受性良好。
4.Sudo公司融资开发新型TYK2药物。Sudo Biosciences公司完成由Enavate Sciences和TPG共同领投的1.16亿美元B轮融资。Sudo所开发的TYK2抑制剂靶向TYK2假激酶结构域（JH2结构域），并通过变构调节TYK2激酶功能来达到较高的选择性抑制。此轮融资将用于推进两款高脑渗透性、下一代TYK2抑制剂进入临床，拟开发用于治疗复发性和进展性多发性硬化、阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化（ALS）等神经退行性疾病。
5.默沙东P2X3R受体拮抗剂上市遭拒。默沙东口服P2X3受体拮抗剂Gefapixant用于治疗难治性慢性咳嗽（RCC）或不明原因慢性咳嗽（UCC）的新药上市申请（NDA）收到FDA完整回复函（CRL）。FDA认为需要提供额外的分析数据来支持gefapixant能有效治疗RCC和UCC。默沙东此前提交的两项Ⅲ期临床（P030和P027）数据显示，Gefapixant（45mg）治疗相比于安慰剂24小时咳嗽频率分别下降14.6%和17%。
6.FcRn拮抗剂天疱疮Ⅲ期临床失败。Argenx公司FcRn拮抗剂Efgartigimod皮下制剂治疗成人寻常型天疱疮（PV）和落叶型天疱疮（PF）的Ⅲ期临床ADDRESS未达到主要终点和次要终点。与安慰剂相比，Efgartigimod治疗达到完全缓解的患者比例的统计没有达到统计学显著性（35.5%VS30.3%）。受此消息影响，Argenx股价当天大跌25%。在中国，该新药已获批用于治疗AChR抗体阳性、全身型重症肌无力（gMG）患者。再鼎医药拥有Efgartigimod的大中华区权益。
医药热点
1.世卫组织提醒留意新冠变异株JN.1。由于新冠病毒JN.1变异株传播速度加快，世卫组织19日将其单独列为“需要留意”的变异株。世卫组织建议人们采取一切可行的措施预防疾病，包括在拥挤、封闭或通风不良的地方佩戴口罩，尽可能与他人保持安全距离，打喷嚏时遮挡口鼻，经常清洁双手，及时接种新冠和流感疫苗等。
2.国家胰腺癌单病种质控委员会成立。12月17日，国家癌症中心胰腺癌单病种质控委员会正式落户天津医科大学肿瘤医院。国家癌症中心胰腺癌单病种质控委员会主任，天津医科大学党委副书记、校长，天津医科大学肿瘤医院党委副书记、院长郝继辉教授表示：“未来委员会将以多学科诊疗作为促进质控工作的抓手之一，依托国家癌症中心进行数据的收集和分析，对各地医院的质控推进水平进行督导和评估，将在全国范围内进一步加强胰腺肿瘤专科建设提升临床规范化诊疗能力。
3.陕西省肾肿瘤专病门诊正式开诊。为更好推进肾肿瘤“破壁”，优化肾肿瘤患者医疗服务水平，近日，西安交通大学第二附属医院在陕西省内率先开展肾肿瘤专病门诊。肾肿瘤门诊可提供多项诊疗服务，包括肾肿瘤的早期精准诊断；肾肿瘤的微创化治疗；肾肿瘤术后随访与监测；肾肿瘤进展风险评估及早期干预；肾癌个体化全身性治疗方案制定；分子靶向、免疫治疗副作用管控与治疗。
评审动态
1. CDE新药受理情况（12月21日)
2. FDA新药获批情况（北美12月20日）
