今日头条
传奇/强生CAR-T获批新适应症。传奇生物与强生开发的BMCA CAR-T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）获FDA批准新适应症，用于治疗既往接受过包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）治疗、并对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。在III期CARTITUDE-4研究中，Carvyktii二线治疗较标准治疗显著性改善了患者无进展生存期（HR=0.41，p<0.0001）。此前，该新药已获批用于治疗至少4种系统治疗的RRMM患者。
国内药讯
1.华东医药引进妇科ADC获批Ⅲ期临床。华东医药旗下与ImmunoGen公司（已被艾伯维收购）开发的FRα-ADC新药索米妥昔单抗（IMGN853、HDM2002）获CDE批准开展国际Ⅲ期临床，拟联合贝伐珠单抗用于维持治疗二线含铂化疗后未出现疾病进展的FRα阳性复发性铂敏感上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。去年10月，该新药已在国内报产，用于治疗既往接受过1-3线系统治疗的FRα阳性的铂类耐药的卵巢癌患者。
2.索元FIC抑郁症新药国际临床积极。索元生物潜在“first-in-class”三重再摄取抑制剂DB104（liafensine）治疗DGM4阳性的难治性抑郁症（TRD）的国际IIb期临床（ENLIGHTEN）到达了主要和所有次要终点。与安慰剂相比，liafensine组患者蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表 （MADRS）总分较基线的变化改善了4.4分（p=0.0056）；临床总体印象量表严重程度（CGI-S）和希恩残疾量表（SDS）相对于基线的变化改善36%。此外，liafensine耐受性良好。
3.迪哲肺癌新药再获FDA突破性疗法。迪哲医药EGFR-TKI创新药舒沃哲®（舒沃替尼）获FDA突破性疗法认定，用于一线治疗EGFR exon20ins突变、晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Ⅰ/Ⅱ期临床（WU-KONG1）汇总数据显示，研究者评估舒沃替尼一线单药治疗确认的客观缓解率达到78.6%，其中300mg剂量组患者中位无进展生存期为12.4个月。此前，该新药已获FDA授予用于经治EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC的突破性疗法认定。
4.恒瑞实体瘤ADC启动Ⅰb/Ⅲ期临床。恒瑞医药Claudin-18.2抗体偶联药物（ADC）SHR-A1904登记启动一项Ib/III期临床，拟评估SHR-A1904联合用药治疗CLDN18.2阳性晚期实体瘤的耐受性和安全性，并确定III期研究推荐剂量；以及在III期阶段比较SHR-A1904联合化疗和免疫一线治疗CLDN18.2阳性晚期实体瘤是否优于化疗联合免疫。该项试验由中山大学肿瘤防治中心徐瑞华博士牵头开展。此前，恒瑞已将该新药的中国大陆以外的全球权益授予默克。
5.领诺补体药物澳洲获批临床。领诺医药新一代补体靶向药物SLN12140获澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）批准开展Ⅰ期临床，拟评估用于健康受试者中的安全性、耐受性及药代动力学特性。SLN12140是一款基于VHH-Fc的结构形式的补体旁路路径选择性抑制剂，可有效避免C5靶向分子的疗效不足问题。领诺医药也于3月底向FDA提交了SLN12140的IND申请，并计划在2024年二季度提交中国的IND申请。
国际药讯
1.新型头孢抗生素获FDA批准上市。Basilea公司新一代头孢抗生素头孢比罗酯Zevtera（ceftobiprole）获FDA批准上市，用于治疗金黄色葡萄球菌菌血症（SAB）成人患者（包括右侧感染性心内膜炎患者）；急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）成人患者；以及社区获得性细菌性肺炎（CABP）的成人和儿童（3个月-18岁）患者。Zevtera可快速杀死多种革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌。华润三九拥有该新药的中国权益。
2.胆道癌双抗向FDA滚动提交BLA。Jazz公司与Zymeworks联合开发的HER2靶向双抗zanidatamab已完成向FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），用于治疗不可切除、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌（BTC）经治患者。在IIb期HERIZON-BTC-01研究中，zanidatamab二线治疗的客观缓解率（ORR）达到41.3%（95% CI：30.4，52.8），DOR为12.9个月（95% CI：5.95, NE）。百济神州拥有zanidatamab在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。
3.优时比抗炎抑制剂报sBLA。优时比IL-17A/F抑制剂Bimzelx（bimekizumab）的补充生物制品许可申请（sBLA）获FDA受理，用于治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者。在Ⅲ期临床（BE HEARD I和BE HEARD II）中，Bimzelx治疗16周时有56%-58%患者的脓肿和炎性结节减少至少50%，与安慰剂相比具有临床意义上的改善。2023年10月，该新药已获得FDA批准上市，用于治疗需要全身治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。
4.AZ奥希替尼启动肺癌Ⅲ期临床。阿斯利康EGFR-TKI抑制剂Tagrisso（奥希替尼）在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床（TROPION-Lung14），拟评估奥希替尼联合或不联合Trop2 ADC新药Dato-DXd一线治疗EGFR突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的有效性与安全性。该项研究预计于2028年3月完成。今年2月，奥希替尼已获FDA批准新适应症，联合化疗一线治疗携带EGFR突变的NSCLC患者。
5.创新自免病CAR-T获批新IND。Caribou公司同种异体CD19靶向CAR-T疗法CB-010获FDA批准开展Ⅰ期临床（GALLOP），拟评估用于治疗狼疮性肾炎（LN）和肾外狼疮（ERL）的安全性与初步疗效。CB-010针对B细胞表面的蛋白CD19，并敲除了PD-1的表达，有望减少CAR-T细胞的耗竭。在治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的Ⅰ期ANTLER临床中，CB-010达到94%的总缓解率。
6.益普生9亿美元引入一款ADC。益普生与Sutro Biopharma就后者临床前期ROR1靶向抗体偶联药物（ADC）STRO-003达成了全球独家许可协议。STRO-003已在实体瘤和血液恶性肿瘤的临床前研究中显示出了单药疗效和差异化安全性，有望成为“best-in-class”药物。根据协议，Sutro将获得预付款和约9000万美元的近期付款、开发、监管和商业里程碑后期付款，交易总金额高达9亿美元。
医药热点
1.安徽将新建一家医院。安徽省马鞍山市人民政府近日发布，马鞍山市公共资源交易中心已发布马鞍山十七冶医院阳湖新院区（一期）工程设计服务项目招标计划。该项目位于马鞍山市雨山区阳湖片区东侧，按照三级甲等综合医院标准进行建设，总建筑面积46000㎡，其中门诊住院综合楼38500㎡（配建300床）。计划招标时间为2024年5月。
2.北大医院住院收费电子票据上线。为全面落实财政部、国家卫健委、国家医保局联合下发的《关于全面推行医疗收费电子票据管理改革的通知》文件要求，推进医疗收费电子票据改革，近日北京大学第一医院住院收费电子票据正式上线。患者可以通过北大医院微信服务号、支付宝生活号或扫描医院取票专用二维码，自助获取电子票据。医疗收费电子票据由财政部门统一监督，与纸质票据具有同等法律效力，可作为报销原始凭证。
3.美国CDC对感染高致病性禽流感发布警报。美国疾控中心当地时间4月5日在其“健康警报网络”发布消息，介绍其本月1日报告的一例人感染高致病性禽流感病毒病例的最新情况。这名感染者是得克萨斯州一家商业奶牛场的一名农场工人，此人在与疑似感染病毒的奶牛接触后被感染。这名感染者除结膜炎外无其他症状，已被建议隔离并接受抗病毒药物治疗。目前尚未发现H5N1病毒从奶牛或禽类传播给人的其他病例，也没有发现H5N1病毒的人际传播。
评审动态
1. CDE新药受理情况（04月08日)
2. FDA新药获批情况（北美04月05日）
