今日头条
欧康维视眼科植入剂III期临床成功。欧康维视9%地塞米松植入剂OT-502（Dexycu）用于治疗白内障术后炎症的III期临床达到主要终点。与安慰剂相比，OT-502治疗组第8天时实现眼前房细胞清除（ACC 0级）的患者比例显著更高。欧康维视计划近期向CDE递交其上市申请。Dexycu是EyePoint公司开发的一款可生物降解的地塞米松的单剂量缓释药物，也是FDA批准的唯一一个用于术后炎症的单剂量缓释型后房内类固醇。
国内药讯
1.复星MEK1/2抑制剂拟优先审评。复星医药1类化药FCN-159获CDE拟纳入优先审评，用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤。FCN-159是一款MEK1/2选择性抑制剂，此前已被CDE授予两项突破性疗法：用于治疗组织细胞肿瘤患者；以及用于治疗无法手术或术后残留/复发的NF1（即I型神经纤维瘤）相关的丛状神经纤维瘤成人患者。
2.神州细胞免疫双抗获批IND。北京神州细胞旗下公司神州细胞工程有限公司自主研发的1类生物制品SCTB14注射液获国家药监局临床默示许可，即将开展评估用于治疗晚期恶性实体瘤患者的安全性与有效性的新药研究。据悉，SCTB14是该公司以差异化竞争优势为目标，自主研发的多瘤种实体瘤免疫治疗双特异性抗体注射液。
3.信达实体瘤ADC获批IND。信达生物1类生物制品IBI133获国家药监局临床试验默示许可，拟开发治疗不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。IBI133是一款 HER3靶向ADC产品，已在去年12月在澳大利亚启动针对实体瘤的I/II期临床，该项试验预计2025年底初步完成。HER3是受体酪氨酸激酶EGFR家族的成员之一，在高达75%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中表达。
4.和径抗耐药PROTAC获批IND。和径医药新一代针对EGFR突变晚期非小细胞肺癌的蛋白水解靶向嵌合体HJ-002-03获国家药监局临床许可，即将开展Ⅰ期临床试验。HJ-002-03是一款广谱EGFR-PROTAC抗肿瘤药物，旨在解决EGFR小分子抑制剂的耐药问题。在临床前研究中，HJ-002-03在多个耐药模型、包括病人来源的移植瘤生长模型中具有显著抑瘤效果，且耐受性良好。
5.天辰IgA肾病新药临床前研究积极。天辰生物C5/C3补体双靶点融合蛋白LP-005在WCN2024年会上公布了用于IgA肾病相关补体介导疾病的临床前研究积极结果。与全球主要补体抗体相比，LP-005在补体经典途径（CP）、旁路途经（AP）、凝集素途径（LP）和C3b沉积等实验中均显示出了更好的生物学活性和优异的PK/PD表现，有望成为全球首款可实现每月一次给药的补体双功能药物。
国际药讯
1.诺华IgA肾病补体抑制剂报产。诺华补体B因子抑制剂Fabhalta（iptacopan）在WCN大会上公布了用于治疗IgA肾病（IgAN）患者的III期APPLAUSE-IgAN研究积极结果。与安慰剂相比，iptacopan治疗患者的蛋白尿水平减少38.3%（p<0.0001）；iptacopan安全性与既往研究一致。FDA已受理iptacopan用于治疗IgAN的加速批准sNDA申请，并授予其优先审评资格。去年年底，该新药已获FDA批准上市，成为首款阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）口服单药疗法。
2.罗氏淋巴瘤双抗III期临床成功。罗氏CD3/CD20双抗格菲妥单抗（Columvi，glofitamab）用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的III期STARGLO研究达到主要终点。与利妥昔单抗联合奥沙利铂治疗相比，glofitamab联合吉西他滨+奥沙利铂治疗方案显著改善了患者的总生存期，详细结果将在医学会议中公布。去年6月，glofitamab基于I/II期研究积极结果已获FDA加速批准上述适应症。
3.CNS罕见病疗法早期临床积极。Ultragenyx公司反义寡核苷酸（ASO）疗法GTX-102在治疗UBE3A基因突变所致的天使综合征的Ⅰ/Ⅱ期扩展研究中获积极结果。GTX-102可促进神经元细胞中父系UBE3A的等位基因表达，产生患者体内所缺失的关键蛋白产物。与自然历史数据相比，GTX-102治疗170天后，患者经Bayley-4评估的认知能力和接受性交流（receptive communication）的指标显著改善。该公司计划启动关键性Ⅲ期临床。
4.FXR激动剂II期临床积极。Organovo Holdings胆汁酸X受体（FXR）激动剂FXR314治疗代谢功能相关性脂肪性肝炎（MASH）的II期研究获积极结果。与安慰剂组相比，FXR314（3mg、6mg）组患者16周时肝脏脂肪含量较基线显著降低，肝脂肪最小二乘平均百分比分别降低22.8%（p=0.0010）和17.5%（p=0.0267），安慰剂组则降低6.1%；FXR314组患者的肝纤维化程度也并未恶化。此外，治疗期间不良事件多为轻度至中度。
5.创新肠道菌疗法长期疗效积极。MaaT公司微生物组疗法MaaT013在EBMT年会上公布了用于治疗胃肠道急性移植物抗宿主病（GI-aGvHD）患者的积极数据。结果显示，MaaT013治疗28天时，患者的胃肠道总缓解率（GI-ORR）达到52%；患者在6个月、12个月和18个月时总生存率（OS）分别达到54%、47%和为42%；与无应答患者相比，MaaT013应答患者的OS率更高（12个月：68%vs24%；18个月：58%vs24%）。此前，MaaT013已获FDA和欧洲EMA授予孤儿药资格。
6.长效PCSK9抑制剂降脂Ⅲ期临床积极。LIB Therapeutics公司长效PCSK9抑制剂lerodalcibep在ACC2024年会上公布了用于治疗心血管疾病或心血管疾病高风险患者的Ⅲ期LIBerate-HR试验积极结果。与安慰剂组相比，lerodalcibep显著降低了患者第52周时低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，两组LDL-C水平较基线分别降低56.33%和0.14%（P＜0.001）；两组LDL-C水平降低≥50%患者比例分别为94% 和19%；两组不良事件发生率分别为6.9%和0.3%。
医药热点
1.浙江又一家省级三甲医院全面启用。经过三个月的试运行，浙江大学医学院附属邵逸夫医院大运河院区于近日全面启用。该院区位于拱墅区康桥健康产业园内，总占地面积75亩，总建筑面积21.4万平方米，核定床位1200张，重点布局腔镜中心、肿瘤中心、生殖医学中心等优势学科群，启用后将成为大城北地区乃至辐射全市全省的公共医疗资源新高地，不断满足周边百姓的医疗服务需求。
2.CDE增补马长生等148名外聘审批专家。4月15日，国家药监局审评中心发布《关于公开征求“药审中心外聘专家增补名单（2024年第一批）”意见的通知》，增补专家148名，公示期从4月16日到4月24日。药审中心外聘专家增补名单包括复旦大学附属中山医院丁小强、中国食品药品检定研究院于传飞、辽宁中医药大学才谦、北京安贞医院马长生、中国食品药品检定研究院马霄等。
3.信达任命Nageatte Ibrahim博士为肿瘤学首席医学官。4月16日，信达生物宣布，任命Nageatte Ibrahim博士为肿瘤学首席医学官。Ibrahim博士将负责公司肿瘤领域的全球临床开发整体布局、临床开发策略制定及执行。Nageatte Ibrahim博士拥有默沙东和GSK超过11年的肿瘤领域工业界药品开发管理和9年医疗及医学院校工作经验。加入信达前，Ibrahim博士在默沙东担任肿瘤临床开发副总裁。
评审动态
1. CDE新药受理情况（04月16日)
2. FDA新药获批情况（北美04月12日）
