近日，国家药监局发布《关于进一步加强外资企业服务工作的通知》(以下简称《通知》)。其中明确坚持以临床价值为导向，在确保安全性、有效性和质量可控性的前提下，加快临床急需境外新药、罕见病用药、儿童用药、重大传染病用药等上市速度。

2022/06/29 更新 分类：科研开发 分享

美国和欧盟的市场独占制度运行已有较长时间，积累了丰富的经验，本文试图对其进行剖析，为我国制定罕见病用药市场独占制度提供参考和借鉴。

2023/07/14 更新 分类：科研开发 分享

3月31日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》，以鼓励研究和创制新药、儿童用药、罕见病用药创新研发进程，加快创新药品种审评审批速度。

2023/04/03 更新 分类：法规标准 分享

通过对我国罕见病药品审评审批制度的分析,建议从罕见病药品认定标准、设立专门机构、建立市场独占期制度、加大研发指导等方面完善罕见病药品审评审批制度。

2024/07/18 更新 分类：行业研究 分享

本文介绍了医疗器械优先审批与罕见病医疗器械临床评价。

2023/04/21 更新 分类：科研开发 分享

近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

2018/09/05 更新 分类：法规标准 分享

本文系统地梳理分析了FDA 关于罕见病用医疗器械的申报途径和要求，为我国罕见病用医疗器械注册法规提供可借鉴的方法。

2024/08/25 更新 分类：法规标准 分享

因罕见病患者数量太少，而致研发成本高，如单从经济角度来看，罕见病药物（又称“孤儿药”）研发很不划算。但随着我国对罕见病药物系列鼓励政策的出台，以及企业为了避开过于拥挤的赛道，近年来，我国罕见病药物的研发不断提速，本文将从研发阶段、企业排名、孤儿药认定和纳入优先审评审批情况等四个方面，对我国罕见病药物的研发进展做一分析。

2022/09/25 更新 分类：科研开发 分享

本文主要介绍了原料药及原料药与常见的药物制剂的区别。

2022/04/11 更新 分类：法规标准 分享

孤儿药是用于预防、治疗、诊断罕见病的药物，也称为罕见药。根据世界卫生组织（WHO）定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病。

2022/03/08 更新 分类：科研开发 分享