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1.云顶新耀ADC新药在新加坡获批。云顶新耀引进新药戈沙妥珠单抗（Trodelvy）获新加坡卫生科学局（HSA）批准上市，用于治疗既往接受过至少两种系统治疗（其中至少一种为针对转移性疾病的治疗）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。戈沙妥组单抗是一款TROP-2靶向ADC疗法，是吉利德通过收购Immunomedics公司所得。此次在新加坡的获批，是该新药自引进后在授权区域获得的首个新药批准。

2.联拓FIC心肌病新药拟纳入突破性治疗品种。联拓生物引进新药mavacamten胶囊获CDE拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。mavacamten是百时美施贵宝开发的一款口服心肌肌球蛋白别构调节剂，可抑制心肌肌球蛋白，是用于oHCM治疗的潜在“first-in-class”药物。该新药已在美国递交新药上市申请（NDA），有望于2022年获批。

3.箕星FIC心肌病新药拟纳入突破性治疗品种。箕星药业与Cytokinetics公司联合开发的新型口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂aficamten（CK-3773274）获CDE拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗梗阻性肥厚型心肌病，可改善患者的健康状况、功能分级和运动能力。CK-3773274目前已在中国完成Ⅰ期研究，并计划于2022年加入该产品的全球Ⅲ期临床研究SEQUOIA-HCM，评估用于梗阻性肥厚型心肌病患者的有效性和安全性。

4.北海康成补体抑制剂早期临床积极。北海康成长效补体C5抑制剂CAN106用于健康志愿者的Ⅰ期临床结果积极。CAN106显示出良好的剂量依赖性和药代动力学特性，终末消除半衰期约为32天；而且CAN106耐受性良好，没有药物相关的严重不良事件（SAEs）。去年7月，CAN106已在国内获得临床试验默示许可，即将在中国开展治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的Ⅰb/Ⅱ期临床试验。

5.诺华AAV基因疗法在华获批临床。诺华AAV基因疗法OAV101注射液（Zolgensma）获国家药监局临床试验默示许可。Zolgensma是一款用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，已于2019年5月获FDA批准上市，用于单次静脉注射便可实现持续的SMN蛋白表达以阻止SMA疾病进展。Zolgensma的目前定价为212.5万美元（约合1380万元），被喻为“史上最贵”药物。目前全球已获批3款SMA疗法，其中渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi已在国内获批上市。

国际药讯

1.FDA正式发布《群体药代动力学行业指南》。FDA日前发布《群体药代动力学行业指南》。该指南是自1999年FDA发布同名指南后的首次正式定案，旨在帮助新药申请（NDAs）和生物制剂许可申请（BLA）的申办方应用群体药代动力学（群体PK）分析。群体PK分析适用于药物开发过程中的IND、NDA或PMRs阶段。群体PK分析报告作为重要的申报材料应放在e-CTD模块5.3.3.5，其他辅助资料也应放在模块5的文件夹下。

2.补体C3长效抑制剂获快速通道资格。NGM Biopharmaceuticals公司基于工程化改造的补体C3抑制剂NGM621获FDA授予快速通道资格，用于治疗因为年龄相关性黄斑变性而出现地图样萎缩（GA）的患者。NGM621是一款人源化免疫球蛋白1单克隆抗体候选产品，目前正在Ⅱ期临床中用于治疗GA患者，评估间隔4周或8周通过玻璃体内（IVT）注射给药的疗效和安全性。预计今年第四季度获得顶线数据。

3.盐野义口服新冠药IIa期临床积极。盐野义制药开发的口服3CL蛋白酶抑制剂S-217622治疗新冠的II/III期临床结果积极。与安慰剂相比，S-217622使患者的SARS-CoV-2滴度和RNA迅速降低；S-217622组第4天时病毒效价阳性患者比例下降约60-80%；病毒滴度转阴的中位时间缩短2天；S-217622在12个COVID-19症状的总分评估显示出改善趋势；而且未观察到高级别或严重不良事件。日本药监部门正在评估是否提前批准这款抗新冠病毒口服药上市。

4.基因疗法上亨廷顿病临床。uniQure公司基因疗法AMT-130治疗早期显性亨廷顿病患者的欧洲Ⅰb/Ⅱ期临床完成首批两例患者给药。AMT-130是一款聚焦中枢神经系统（CNS）的基因疗法，由AAV5载体携带专门沉默HTT基因表达的微RNA（microRNA），利用该公司专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白（mHTT）的产生。uniQure计划在年底完成15例患者的入组，并在今年第二季度提供美国Ⅰ/Ⅱ期临床中全部10例低剂量患者队列的数据。

5.Synaffix联手MacroGenics开发下一代ADC。MacroGenics公司与Synaffix公司达成研发合作协议，将利用Synaffix新型偶联技术（聚糖偶联技术GlycoConnect和极性间隔子技术HydraSpace），与MarcroGenics的专有抗体和双特异性抗体结合，开发多达三款下一代抗体偶联药物（ADC）。根据协议，Synaffix将获得高达5.86亿美元的前期和里程碑付款，以及产品的销售分成。Synaffix将支持MacroGenics的研究活动，并负责生产与其专有ADC技术平台相关的ADC组分。

6.再生元2021年财报出炉。再生元公布2021年第四季度和全年业绩：第四季度营收49.52亿美元，同比增长104%；全年营收160.72亿美元，同比增长89%。全年研发投入29.08亿美元，同比增长6%。再生元全年营收增长主要是受COVID-19鸡尾酒疗法REGEN-COV的拉动。该疗法由再生元发明，与罗氏合作开发，2021年REGEN-COV销售额达75.739亿美元。其余产品销售排名前三为：Eylea（93.847亿美元）、Dupixent（61.983亿美元）和Libtayo（4.582亿美元）。

1.第二十二届吴杨奖揭晓。2月7日，第二十二届吴阶平-保罗·杨森医学药学奖获奖名单公布，北京大学前沿交叉学科研究院院长、北京大学科学技术与医学史系主任韩启德院士获吴杨奖特殊贡献奖，以表彰其在分子药理学与心血管基础研究领域的重要贡献，以及为推动国家医药卫生体质改革和交叉学科的发展发挥了重要作用。复旦大学附属肿瘤医院雷群英教授等14位中国医药卫生领域的优秀工作者荣获吴杨奖。

2.2021年中华医学科技奖出炉。中华医学会发布2021年中华医学科技奖奖励名单，80个项目被授予2021年中华医学科技奖医学科学技术奖。其中“提升进展期胃癌诊治效果和预后监测效率的技术体系”等8个项目为一等奖，每项奖金10万元；“无缺血器官移植的发明与临床应用”等24个项目为二等奖，每项奖金5万元；“中国弓形虫的优势基因型及其效应分子毒力与致病机制研究”等48个项目为三等奖，每项奖金2万元。

3.放宽防疫限制或致增200万死亡病例。北京大学健康医疗大数据国家研究院贾忠伟教授领导的研究团队在中国疾控中心周报上发表一项最新研究显示，如果利用英国和智利的研究来计算当前新冠疫苗的基线效力，那么抗感染、抗症状性疾病和抗死亡的基线效力分别为30%、68.3%和86%；如果在新冠疫苗接种率达到95%的情况下，跨区域人口流动将导致未受疫情影响的地区在一年内出现2.342亿例感染病例（6410万例有症状病例）和200万例死亡病例（病例死亡率为0.85%）。