今日头条
晟济促排卵药rhFSH-CTP报产。晟济药业的重组人卵泡刺激素-CTP融合蛋白注射液（rhFSH-CTP注射液）上市申请获CDE受理，应用于妇女接受人工辅助生殖技术（ART）计划时，与性腺刺激素释放激素拮抗剂（GnRH antagonist）并用，用于控制下刺激卵巢，以诱导多个滤泡发育。目前，国内促卵泡激素药物市场达30-40亿，其中默克的短效rhFSH水针（果纳芬，每天1-2次注射）占据60%的市场份额。
国内药讯
1.卫材URAT1抑制剂在华报痛风NDA。卫材与富士药品开发的5.1类化药多替诺雷片（Dotinurad）的上市申请获CDE受理，推测适应症为“痛风”。Dotinurad通过选择性抑制与肾脏中尿酸重吸收有关的尿酸盐转运蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血液中尿酸水平。2020年，该新药已在日本获批上市，用于治疗伴或不伴痛风的高尿酸血症。
2.明慧JAK抑制剂启动白癜风II期临床。明慧医药JAK抑制剂MH004乳膏登记启动一项II期临床（CTR20240183），评估用于治疗非节段型白癜风患者的初步疗效、安全性、耐受性及药代动力学特征。此前，该产品已在治疗特应性皮炎的II期临床中获得积极结果，与安慰剂相比，1.0% MH004乳膏显著降低患者的湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分（-78.7%vs-46.7%；P=0.0003）。
3.加科思KRAS G12C抑制剂胰腺癌临床积极。加科思药业KRAS G12C抑制剂戈来雷塞在2024 ASCO GI年会上公布用于治疗胰腺癌和其他实体瘤患者临床数据。在50例可评估实体瘤患者中，确认客观缓解率（ORR）为48%，疾病控制率（DCR）为90%；在二线及以上的KRAS G12C突变胰腺癌患者中，确认ORR为41.9%，DCR为93.5%，中位无进展生存期（mPFS）为5.6个月，中位总生存期（mOS）为10.7个月。
4.科济Claudin18.2靶向CAR-T早期临床积极。科济药业靶向Claudin18.2自体CAR-T产品CT041在2024 ASCO GI年会上公布用于治疗胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）或胰腺癌（PC）的Ⅰb期临床（ELIMYN18.2）积极结果。中位随访为8.9个月时，CT041（250-600×106个细胞）在GC/GEJ患者的确认ORR为42.9%，CBR为57.1%，中位无进展生存期（mPFS）和中位缓解持续时间（mDOR）分别为5.7个月和6.9个月。Ⅱ期推荐剂量（RP2D）确定为DL3 （600×106个细胞）。药物总体安全性良好。
5.正大天晴TIM-3单抗启动肝癌Ⅰb期临床。正大天晴TIM-3单抗TQB2618注射液登记启动一项Ⅰb期临床，拟评估TQB2618联合派安普利单抗与盐酸安罗替尼一线治疗晚期肝细胞癌的有效性和安全性。该项试验将由上海交通大学医学院附属仁济医院医学博士夏强牵头开展。目前，TQB2618正在多项临床中评估治疗急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、晚期实体瘤、广泛期小细胞肺癌、结直肠癌和鼻咽癌等潜力。
6.三迭纪3D打印胃滞留抗凝药获批临床。三迭纪公司宣布其3D打印胃滞留药物产品「阿哌沙班胃滞留缓释胶囊（T20G）」获国家药监局临床许可，拟开发用于降低非瓣膜性心房颤动患者卒中和全身性栓塞的风险。T20G是一款改良型新型口服抗凝药（NOAC）产品。在临床前动物研究中，T20G一天一次给药和对照制剂一天两次给药，在比格犬体内获得可比的药代动力学参数（AUC、Cmax和Cmin）。
国际药讯
1.强生膀胱癌靶向药获FDA完全批准。强生FGFR激酶抑制剂Balversa（erdafitinib）获FDA完全批准，用于治疗FGFR3遗传变异、局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）经治患者。2019年4月，Balversa已获得FDA加速批准上市，成为获批用于治疗带有FGFR变异mUC患者的首款靶向药物。在Ⅲ期临床(THOR)中，与化疗相比，Balversa显著提高患者的总生存期，将死亡风险降低36%。
2.阿斯利康PD-L1单抗肝癌III期临床积极。阿斯利康PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）与动脉化疗栓塞（TACE）和贝伐珠单抗联合治疗适合栓塞治疗的肝细胞癌（HCC）患者的Ⅲ期临床EMERALD-1达到主要终点。与TACE治疗相比，Imfinzi联合治疗将患者疾病进展或死亡风险降低23%（HR=0.77，95% CI：0.61-0.98，p=0.032），两组中位PFS分别为15个月和8.2个月；关键次要终点总生存期（OS）的数据正在评估当中。
3.诺华放射性配体联合用药Ⅲ期临床积极。诺华放射性配体药物Lutathera一线治疗生长抑素受体（SSTR）阳性、晚期胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）的Ⅲ期临床NETTER-2达到主要终点。与单用大剂量奥曲肽LAR相比，Lutathera联合奥曲肽LAR显著改善患者的无进展生存期（中位PFS：22.8个月vs8.5个月），将疾病进展或死亡风险降低72%；联合用药未观察到新的安全性问题。详细结果公布于ASCO-GI会议上。
4.BAFFR靶向CAR T最新临床数据积极。PeproMene Bio公司公布其靶向B细胞活化因子受体（BAFFR）的CAR-T细胞疗法PMB-CT01在治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的Ⅰ期临床积极结果。首例患者在治疗一个月后达到完全缓解，还达到微小残余病（MRD）阴性的标准；该患者耐受性良好，仅出现低水平治疗所致的急性毒性，包括1级细胞因子释放综合征（CRS）。
5.CRISPR基因编辑猪肝脏用于肝脏灌注研究积极。eGenesis公司经基因编辑改造的猪肝脏与OrganOx公司的体外灌注（extracorporeal perfusion）系统相结合，在体外评价用于支持肝衰竭患者进行肝脏灌注的临床前研究结果积极。试验结果显示，这一肝脏灌注系统上的猪肝脏，能够成功完成患者（脑死亡患者）血液流过猪肝脏并循环回患者体内。72小时期间患者血压和血液pH值均保持稳定，猪肝脏表现出强力的胆汁分泌。研究中无任何免疫排斥的现象。
6.放射性药物公司Ratio完成B轮融资。Ratio Therapeutics宣布完成5000万美元的B轮融资，以用于扩大其专有药代动力学调控平台Trillium和Actinium-225螯合剂Macropa的应用范围，以开发新型精准放射性药物，用于治疗实体瘤。此轮融资还将推动该公司针对成纤维细胞活化蛋白-α的靶向放射性药物疗法的临床开发。目前，该公司已与拜耳、Lantheus和默沙东等药企建立了合作关系。
医药热点
1.2024美国癌症报告发布。1月18日，2024美国癌症报告发布，预计2024年美国将新增癌症患者超200万例，死亡61万例。在全人群中，致死率最高的分别是肺癌、结直肠癌和胰腺癌。总体来看，美国癌症死亡率呈逐年下降趋势，自1991年以来，死亡人数预估减少了400万。然而，癌症发病率仍在上升，在10种主要癌症中，有6种癌症的患病率仍在不断上升。
2.冠心病合并抑郁焦虑的认知临床诊疗指南发布。近日，由首都医科大学附属北京安贞医院、中国计量大学等40多家单位共同参与的《冠心病合并抑郁焦虑的认知临床诊疗指南》正式发布。这是我国双心医学领域的首个标准，为临床工作提供了冠心病合并抑郁焦虑患者的抑郁焦虑、精神压力诱发心肌缺血、认知功能与谵妄的评估方法及其临床诊断与治疗的指导，适用于冠心病合并抑郁焦虑患者的认知障碍及谵妄临床诊断及治疗。
3.广东省医保信用管理办法出台。1月16日，广东省医保局发布的《广东省医疗保障信用管理办法(试行)》明确，将医保定点医疗机构、零售药店等机构类主体和医师、药师、医保参保人等个人类主体纳入医保信用管理，按积分分为ABCDE共5个等级，对A级个人类信用主体提供信用就医等便利。被医保部门认定为严重失信或一般失信的主体，将由医保部门按失信惩戒措施清单实施惩戒。
评审动态
1. CDE新药受理情况（01月22日)
2. FDA新药获批情况（北美01月19日）
