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下一代基于腺相关病毒(AAV)精准输送技术,用于减肥、降血糖

嘉峪检测网        2023-06-26 09:09

Fractyl Health在今年83届American Diabetes Association公布一项令人惊讶的临床前研究报告----REJUVA VS 司美格鲁肽临床前动物试验数据。
 
本项研究DB/DB啮齿动物模型,试验组是采用REJUVA精准靶向注射 GLP1 PGTx的转基因,对照组采用服用司美格鲁肽(10 nmol/kg/天)。研究显示试验组相比于对照组无论是体重和血糖都出现明显下降---血糖降低高达 54%,总体重降低 20%。
 
PI评价
 
“我们一直在寻找一种无需手术即可实现减肥手术的有效性和持久性的方法。在啮齿动物模型中一次性使用 GLP1 PGTx 表明我们有一条途径可以实现这个目标。我期待看到人体试验的结果。”
 
----Geltrude Mingrone  Professor of Diabetes and Nutrition at King’s College
 
高管评价
 
“胰腺逐渐衰竭是二型糖尿病的关键。如果我们能保护胰腺不衰竭,我们就能阻止二型糖尿病的进展。今天的研究结果首次表明,与目前的护理药理学标准相比,GLP1 PGTx有可能显著改善血糖和体重。Fractyl Health的目标是为数百万二型糖尿病患者消除二型糖尿病,这些结果使我们离这一目标又近了一步。”
 
----Harith Rajagopalan  Fractyl Health首席执行官。
 
目前治疗肥胖最火的技术无疑以司美格鲁肽为代表的减肥神药。NEJM 发表司美格鲁肽和安慰剂双盲对照 III 期临床研究结果显示,司美格鲁肽用药 68 周后,体重变化的均值为 -14.9%,中位减轻重量为 15.3 kg,这个减肥效果还是非常明显的。
 
但是司美格鲁肽需要每周打一针,持续1个月甚至3个月以上。而通REJUVA 注射 GLP1 PGTx 的基因疗法只需要注射一次,就可以实现减肥和降低血糖效果。并且动物试验数据明显优于司美格鲁肽。如果未来在人体试验上也能够取得同样效果,市场潜力无限。
 
尽管美敦力和波科都先后布局减肥市场,但是由于司美格鲁肽疗效显著。它们收购或者代理产品很难撼动司美格鲁肽这类减肥神药,而REJUVA则有能力与司美格鲁肽这类减肥神药一战,甚至可能将其拉下神台,取而代之。
 
REJUVA
 
REJUVA是下一代基于腺相关病毒(AAV)精准输送技术,用于治疗 T2D 和其他代谢疾病。REJUVA是通过内窥镜的实时监视下,REJUVA内置的注射针穿刺胃壁进入到胰腺,精准将载有基因药物的AAV输送到胰腺。从而恢复胰腺产生胰岛素的能力,善血糖控制并改变糖尿病的发展轨迹 。
 
 
AAV基因治疗
 
腺病毒相关病毒(adeno-associated virus,AAV)是一种无法自主复制、无包膜单链DNA病毒。具有以下几种优点:
 
安全性高:AAV病毒在人体繁殖的过程中不会导致疾病,且对人体产生的免疫反应较小,因此AAV基因治疗的安全性更高。
表达时间长:AAV病毒携带的基因可以在人体细胞内表达数年,从而实现长期治疗的目的。
AAV基因治疗的原理图解:简单来说,基因治疗就是将“好”基因植入病毒载体,再递送至宿主细胞,通过修复或取代“坏”的基因,来治疗由基因缺陷或者突变导致的疾病。
 
Fractyl Health
 
Fractyl Health是一家位于马萨诸塞州列克星敦的创新型医疗器械公司。Fractyl Health正在应用对肠道生物学的无与伦比的洞察来推进代谢疾病的治疗和潜在治疗。Fractyl Health正在开发Revita DMR,这是一种同一天的微创手术,用于治疗由胰岛素抵抗引起的高度流行的代谢性疾病,包括2型糖尿病(T2D)和非酒精性脂肪肝(NAFLD),其中更严重的是非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。Fractyl Health独特的治疗方法有可能使全球数百万患者恢复健康,并减轻全球代谢性疾病的经济和医疗负担。
 

 

 
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来源:MedTF