今日头条
纽安津mRNA肿瘤疫苗启动IIT临床。纽安津生物个性化肿瘤新抗原mRNA疫苗iNeo-Vac-R01在Clinicaltrials.gov网站上注册启动一项单中心、开放标签、单臂临床研究，计划在邵逸夫医院开展，评估iNeo-Vac-R01联合一线治疗用于晚期消化系统肿瘤患者的安全性、可行性和有效性。今年4月，该公司首款产品个体化多肽疫苗注射用P01已获国家药监局临床许可，拟开发用于实体瘤的治疗。
国内药讯
1.皮质类固醇抑制剂中国获批上市。HRA Pharma Rare Diseases公司1类化药米托坦片（mitotane）获国家药监局批准上市，用于治疗晚期肾上腺皮质癌（ACC）。通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；并通过改变皮质醇的外周代谢抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。该新药此前已被CDE纳入优先审评。
2.上海海和MET抑制剂日本报产。海和药物MET抑制剂谷美替尼片向日本厚生劳动省提交新药上市申请，用于治疗具有MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。在II期临床SCC244-108（GLORY）中，谷美替尼在总体人群、初治患者以及既往经治患者的ORR分别为60.9%、66.7%、51.9%；中位缓解持续时间（DoR）为8.2个月，中位无进展生存时间（mPFS）为7.6个月。今年3月，该新药已获NMPA附条件批准上市。
3.艾力斯EGFR-TKI肺癌早期临床积极。艾力斯医药第三代EGFR-TKI创新药艾弗沙（甲磺酸伏美替尼）治疗EGFR 20外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅰb期临床（FAVOUR）结果积极。截止2023年6月15日，经IRC评估，初治240mg组、经治240mg组、经治160mg组的确证客观缓解率（ORR）分别为78.6%、46.2%、38.5%，中位缓解持续时间（DoR）分别为15.2个月、13.1个月、9.7个月。药物耐受性良好。详细结果将公布于WCLC2023年会上。
4.同源康CDK2/4/6抑制剂国内批获临床。同源康医药1类化药TYK-00540片获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗局部晚期/转移性实体瘤。TYK-00540是一款CDK2/4/6抑制剂，拟用于治疗既往CDK4/6抑制剂经治后复发或进展的ER+/HER2-乳腺癌、铂类耐药的晚期高级别浆液性卵巢癌、局部晚期/转移性三阴乳腺癌以及其他局部晚期/转移性实体瘤。此前，该产品已获FDA临床批件。
5.FIC溃肠炎新药中国获批临床。Abivax公司1类化药obefazimod获国家药监局临床许可，拟用于治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）患者。obefazimod（ABX464）旨在靶向帽子结合复合物（CBC）上调miR-124的表达，来抑制许多炎症反应介导物的生产。去年9月，Abivax公司已完成约4920万美元的融资，用于支持obefazimod开展Ⅲ期临床，评估治疗UC的有效性和安全性。
国际药讯
1.罗氏PD-L1单抗肺癌五年疗效积极。罗氏PD-L1抑制剂阿替利珠单抗联合化疗治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的III期临床（IMpower133）扩展研究IMbrella A结果积极。最新数据显示，有12%的患者在接受阿替利珠单抗联合化疗治疗后OS超过5年。此前在III期临床（IMpower133）中，中位随访期13.9个月，相较于单独化疗治疗组，阿替利珠单抗联合化疗组，ES-SCLC患者的生存时间延长（OS=12.3个月对比10.3个月；HR=0.70，95% CI：0.54-0.91，p=0.0069）。
2.赛诺菲IRAK4靶向PROTAC启动Ⅱ期临床。赛诺菲与Kymera联合开发的FIC口服IRAK4蛋白降解剂KT-474在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅱ期临床，拟评估治疗中重度化脓性汗腺炎的安全性与有效性。KT-474可同时阻断Th1、Th2、Th17通路，有望治疗多种自身免疫病。Ⅰ期临床数据显示，KT-474治疗使患者IRAK4水平最大降解超过90%，并广泛抑制针对多种疾病相关的促炎细胞因子和趋化因子，而且药物总体耐受性良好。
3.罗氏PD-L1单抗皮下剂美国上市时间延迟。罗氏日前正根据FDA要求更新PD-L1抗体阿替利珠单抗皮下注射剂（Tecentriq SC）的生产工艺，该产品的上市申请预计将延迟至2024年获批。去年11月，罗氏向FDA和EMA提交Tecentriq SC的上市申请，旨在覆盖Tecentriq静脉注射剂所有已获批的适应症。在临床试验中，与需要30-60分钟的静脉（IV）输注相比，只需7分钟的皮下注射Tecentriq在血液中的水平（药代动力学）显示出非劣效性。
4.鼻腔给药CD3抗体AD临床前研究积极。Tiziana公司CD3单抗foralumab（NI-0401）用于治疗阿尔兹海默病（AD）的临床前研究结果积极。AD模型小鼠每周接受三次鼻内foralumab治疗，为期5个月。结果显示foralumab可通过靶向激活大脑中的小胶质细胞，同时扩大外周的调节性T细胞，从而改善AD病情。NI-0401有望成为治疗AD的一种新型免疫疗法。今年8月，FDA已批准foralumab开展用于轻中度AD患者的Ⅰ期临床。
5.Seagen公司逾34亿美元开发DAC新药。Seagen公司与Nurix公司将利用后者专有的蛋白降解（TPD）靶向技术平台，针对Seagen所提名适用于抗体偶联的多个靶标，开发一套靶向蛋白降解剂，用于推进Seagen开发降解抗体偶联药物（DAC）的新类型药物，提高癌症治疗的特异性和疗效。根据协议，Nurix将获得6000万美元的预付款，可能高达约34亿美元的研究开发、监管和商业里程碑潜在付款。
6.大冢逾15亿美元布局眼科基因疗法。大冢制药与Shape Therapeutics将利用后者AAVid衣壳发现平台和转基因工程技术，联合开发玻璃体内递送的腺相关病毒（AAVs）基因疗法，用于治疗眼部疾病。Shape的AAVid平台结合了数十亿独特AAV变异的大通量筛选和机器学习，以识别新型AAV衣壳，用于直接进入非人灵长类（NHP）的体内筛选，以最大限度地实现临床转化。根据协议，大冢制药还可选择添加额外的靶点和组织类型。
医药热点
1.三部门调整麻醉和精神药品目录。国家药监局、公安部和国家卫健委联合发布调整麻醉药品和精神药品目录的公告（2023年第120号），自2023年10月1日起施行。根据《麻醉药品和精神药品管理条例》有关规定，三部门决定将泰吉利定列入麻醉药品目录；将地达西尼、依托咪酯（在中国境内批准上市的含依托咪酯的药品制剂除外）列入第二类精神药品目录；将莫达非尼由第一类精神药品调整为第二类精神药品。
2.杭州康复医院正式启用。9月7日，杭州康复医院（杭州市特殊康复中心）启用仪式举行。该医院为杭州市首家公立康复机构，采取杭州市残联、杭州市卫健委双重领导的办医模式。杭州康复医院建筑总面积30500平方米，一期核定床位249张。医院启用后，将与杭州市第一人民医院“一院五区”一体化运营，实施高标准同质化管理。
3.国家药监局出台医药电商监管指导原则。9月6日，国家药监局综合司就《药品网络交易第三方平台检查指导原则》对外公开征求意见，这是继去年12月《药品网络销售监督管理办法》实施之后，国家药监局专门针对药品网售第三方平台发布的检查文件。文件明确，针对第三方平台的常规检查将围绕在经营规模大、覆盖范围广、业务量较大的第三方平台，以及首次开展第三方平台业务、无药品流通行业从业背景的服务企业。
评审动态
1. CDE新药受理情况（09月11日)
2. FDA新药获批情况（北美09月08日）
