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今日头条

华领糖尿病新药上Ⅰ期临床。华领医药第二代葡萄糖激酶激活剂（第二代GKA）在治疗2型糖尿病（T2D）的美国Ⅰ期临床首例受试者入组。该项研究拟评估单次给药剂量递增药代动力学特征和初步药效数据。第二代GKA候选药物是一种新分子实体，旨在通过缓释技术延长药物在体内的作用时间、改善患者依从性以及延长刺激肠道内GLP-1分泌的效果，更好地实现24小时内血糖控制。

国内‍‍药讯

1.诺华FIC新药中国获批上市。诺华补体B因子抑制剂盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）获国家药监局批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在III期APPOINT-PNH研究中，在24周不需要输血的情况下，iptacopan治疗实现血红蛋白水平较基线增加2g/dL的患者比例达到82.3%；避免输血率达到94.8%。去年年底，该新药已获FDA批准上市，是首款PNH口服单药疗法。

2.复宏汉霖生物类似药获批上市。复宏汉霖曲妥珠单抗生物类似药汉曲优（Hercessi）获FDA批准上市，用于辅助治疗HER2过表达的早期乳腺癌、HER2过表达的转移性乳腺癌，以及HER2过表达的转移性胃腺癌或胃食管交界处腺癌。在一项评估汉曲优与原研产品对比用于HER2阳性复发/转移性乳腺癌的国际Ⅲ期临床中，汉曲优与原研曲妥珠单抗在疗效与安全性上无临床意义上的显著差异。

3.诗健乳腺癌ADC启动III期临床。诗健生物靶向TROP2的抗体偶联药物（ADC）ESG401在Clinicaltrials网站上注册一项III期临床，拟评估用于治疗至少接受过一种化疗治疗的不可切除的局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌患者的有效性与安全性。在早期临床中，ESG401在三阴性乳腺癌（TNBC）患者中ORR为36.3%，DCR为63.6%；在HR+/HER2-乳腺癌患者中的ORR为61.5%，DCR为76.9%。该新药刚刚在中国获批开展III期临床研究。

4.信达消化道肿瘤ADC拟纳入突破性品种。信达生物靶向CLDN18.2（claudin18.2）的ADC药物IBI343获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于至少接受过二种系统性治疗的Claudin（CLDN）18.2阳性的晚期胃/胃食管交界处腺癌。IBI343可通过与表达CLDN18.2的肿瘤细胞结合后，发生CLDN18.2依赖性ADC内化，并释放毒素药物以杀死肿瘤细胞。目前，该新药已处于Ⅲ期临床开发阶段。

5.中美瑞康膀胱癌新药获批临床。中美瑞康双链小激活RNA（saRNA）药物RAG-01获FDA临床许可，拟开发用于治疗非肌层浸润性膀胱癌。RAG-01通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老。在临床前研究中，RAG-01已在膀胱癌动物模型中显示出抑制肿瘤生长的潜力。该产品目前正在澳大利亚开展Ⅰ期临床试验。

6.华兰生物引进一款RSV疫苗。华兰生物与圣诺医药子公司RNAimmune（达冕生物）达成合作许可协议，获得后者临床早期包含专有脂质纳米颗粒制剂配方的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗RV-1770在中国临床开发和商业化独家授权。去年12月，RV-1770已获FDA批准开展Ⅰ期临床研究，根据协议，达冕生物将获得预付款、里程碑潜在付款和合作产品的销售提成。

国际药讯

1.辉瑞B型血友病基因疗法获批上市。辉瑞基因疗法BEQVEZ获FDA批准上市，用于治疗中重度B型血友病成人患者。在III期BENEGENE-2研究中，与FIX预防性治疗方案相比，Beqvez单次给药达到主要研究终点，所有患者的年平均出血率（ABR）从预处理期的4.43降至1.3（降低71%，p<0.0001）；年化输注率也降低92%（p<0.0001）。据悉，BEQVEZ的定价为350万美元，与B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。

2.ImmunityBio公司超级激动剂临床积极。ImmunityBio公司IL-15超级激动剂Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept）在治疗复发或耐药性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的的QUILT 3.055研究中获积极结果。数据显示，Anktiva联合检查点抑制剂治疗显著延长了患者总生存期，恢复检查点抑制剂的有效性。值得一提的是，FDA刚刚批准该新药上市，联合卡介苗（BCG）用于治疗对BCG无应答且伴有原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成年患者。

3.FIC脂肪分解剂Ⅱ期临床积极。Caliway Biopharmaceuticals公司潜在“first-in-class”的脂肪分解注射剂CBL-514在治疗水肿性纤维硬化性脂膜病（EFP，即橘皮组织）Ⅱ期试验CBL-0201EFP获积极结果。单次注射第2和第4周，患者的双腿橘皮组织严重程度指标分别降低了2.0±0.9分（p=0.00049）和2.6±1.5分（p=0.00169），具统计学显著性；有超过50%的患者在第12周时橘皮组织严重程度至少有一个级别的改善；药物安全性良好。

4.Krystal公司吸入式基因疗法启动Ⅰ期临床。Krystal Biotech公司吸入式基因疗法KB707在单药治疗对肺部晚期实体瘤的Ⅰ期临床（KYANITE-1）中完成首例患者给药。KB707可利用HSV-1载体将能够编码人类白细胞介素-12（IL-12）和白细胞介素-2（IL-2）的基因传递到肺部，通过激活系统免疫介导的肿瘤清除机制，来实现对肿瘤的有效治疗。此前，KB707已获得FDA授予快速通道资格。

5.默沙东K药一季报收69.5亿美元。近日，默沙东发布一季度财报，公司营收158亿美元，同比增长9%，超过分析师普遍预期的150亿美元。其中，PD-1抗体Keytruda销售额69.47亿美元，同比增长20%，HPV疫苗Gardasil销售额22.49亿美元，同比增长14%，肺炎结合疫苗Vaxneuvance销售额2.19亿美元，同比增长106%。预计2024年营收631-643亿美元，同比增长5-7%。

6.再生元合作开发肝外靶向基因编辑疗法。再生元与Mammoth公司达成合作许可协议，将利用Mammoth的新型CRISPR系统，针对肝脏以外其他组织和细胞合作开发疾病修饰性体内CRISPR基因编辑候选疗法。根据协议，Mammoth将获得预付款在内的1亿美元资金、以及针对每个靶点获得高达3.7亿美元的开发、监管和商业里程碑潜在款项。再生元将负责候选产品的开发和商业化相关工作。

医药热点‍

1.河南省级肺动脉高压专科联盟成立。4月14日，国家心血管病中心肺动脉高压专科联盟河南省级联盟正式成立，阜外华中心血管病医院肺血管科主任程江涛教授获聘国家心血管病中心肺动脉高压专科联盟河南省级联盟负责人。作为联盟牵头单位，阜外华中心血管病医院组建了肺动脉高压 MDT 团队，开设了肺动脉高压专病门诊，正式成立了肺血管病科。未来，阜外华中心血管病医院将通过联盟这一平台，实现资源共享、优势互补，进一步推动河南肺动脉高压诊治能力。

2.首例心脏泵和猪肾移植联合手术完成。据美国纽约大学朗格尼健康中心官网24日报道，该中心外科医生为1例患有心力衰竭和终末期肾病的患者进行了机械心脏泵（LVAD）和基因编辑猪肾移植联合手术。外科医生在进行猪肾移植前几天为患者植入了一个机械心脏泵，这是世界上首次对透析患者进行LVAD手术，并随后展开肾脏移植。团队认为，衡量成功的标准是患者有机会获得更好的生活质量，并且有更多时间与家人共度时光。

3.BMS计划裁员2200人。百时美施贵宝日前表示，将有大约2200名员工受到公司成本削减措施的影响，该措施旨在到2025年底节省约15亿美元。BMS指出，该计划包括组织管理结构重组，优化产品管线。“绝大多数”成本节约将来自BMS的传统业务，到目前为止，大约有12个方案已经停止或指定委外开发。

评审动‍态‍

1. CDE新药受理情况（04月28日)

2. FDA新药获批情况（北美04月26日）