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【药研日报1029】科济生物CT053细胞疗法获再生医学先进疗法资格 | Y-mAbs难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极...

嘉峪检测网        2019-10-29 09:14

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今日头条

 

科济生物CT053细胞疗法获再生医学先进疗法资格。科济生物在研CAR-T细胞产品CT053获FDA授予再生医学先进疗法资格,用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。CT053是全人抗BCMA嵌合抗原受体修饰的T细胞(CAR-T),目前在中国的注册临床试验已在北京朝阳医院、苏州大学附一医院开展,并将在10多家临床研究中心陆续启动;美国和加拿大的注册临床研究也已开始。此次获RMAT资格,是基于科济生物在中国进行的探索性临床研究结果,是继被FDA认定为孤儿药、被欧洲药监局(EMA) 纳入优先药物(PRIME)计划后,获得的又一重要监管里程碑事件。

 

国内药讯

 

1.齐鲁枸橼酸托法替布片通过一致性评价。齐鲁制药枸橼酸托法替布片获国家药监局批准通过一致性评价,这是继正大天晴之后,国内第二家该产品通过一致性评价的企业。枸橼酸托法替布是全球首个治疗风湿关节炎的小分子靶向JAK激酶抑制剂,该药原研厂家为辉瑞,最早于2012年11月获FDA批准上市,2017年3月获批进口中国,商品名为尚杰。2018年托法替布的全球销售额达17.74亿美元。目前国内还有扬子江、成都倍特等9家企业申请该产品一致性评价。

 

2.天地恒一制药坎地沙坦酯片通过一致性评价。天地恒一制药降压坎地沙坦酯片通过一致性评价并获《药品补充申请批件》。坎地沙坦酯是血管紧张素II受体拮抗剂,为国家医保乙类药品。据米内网数据,2018年中国公立医疗机构终端血管紧张素II受体拮抗剂销售额约140亿元;血管紧张素II受体拮抗剂销售TOP10品种分别为缬沙坦、厄贝沙坦、氯沙坦、替米沙坦、坎地沙坦酯等。其中,2018年中国公立医疗机构终端坎地沙坦酯销售额近10亿元。该品种通过一致性评价的厂家还有浙江永宁、重庆圣华曦。

 

3.维昇药业TransCon人生长激素Ⅲ期临床在华获批。维昇药业TransCon人生长激素获国家药监局批准,即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的Ⅲ期临床研究。TransCon人生长激素属于未经修饰的长效人生长激素,每周一次使用,可持续释放与每日一次制剂同样的人生长激素。该产品已获欧盟委员会授予治疗儿童生长激素缺乏症的孤儿药资格,目前在欧美也已经完成了关键性Ⅲ期研究。研究结果表明TransCon人生长激素在治疗52周后的年化生长速率显著优于每日一次的重组人生长激素。

 

4.白云山注射用头孢嗪脒钠启动I期临床。白云山医药旗下1类化学新药射用头孢嗪脒钠启动I期临床试验, 拟开发适应症为社区获得性肺炎。头孢菌素类抗生素具有抗菌谱广、抗菌作用强、耐青霉素酶等优点, 被广泛应用于临床。2005-2018年, 头孢菌素类抗生素在抗感染药物治疗大类中销售占比始终保持第一, 2018年销售额达人民币 125.39 亿元, 占比为36.29%。目前国内外暂无与该药结构一致的药物获批上市或注册申报信息。其同类药品头孢硫脒2018年在国内重点城市医院销售额为人民币4亿元。

 

5.岸阔医药完成A1轮融资。致力于肿瘤辅助治疗领域开发肿瘤辅助治疗新药的岸阔医药完成1500万美元的A1轮融资。本轮由经纬中国和博远资本共同领投,国科嘉和参与投资。岸阔医药目前拥有覆盖6种适应症的研发管线,进程最快的产品已被推进到美国Ⅱ期临床。岸阔医药计划再用4-5年左右时间,推动这款药物在全球多地上市销售。本轮融资将主要用于支持该药物在美国开展的多中心Ⅱ期临床试验,后续两个产品的临床申报和早期临床实验,以及多个临床前项目的早期研究。

 

国际药讯

 

1.Y-mAbs难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极。Y-mAbs公司GD2单抗naxitamab与GM-CSF(粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子)联用治疗神经母细胞瘤骨肉瘤儿童患者的临床试验获积极结果。在治疗神经母细胞瘤儿童患者的Ⅰ/Ⅱ期12-230研究中,该联合疗法在不适合接受诱导化疗的复发/难治型患者亚组中客观缓解率(ORR)达78%,并使50%的患者无进展生存期(PFS)达到24个月;在接受挽救性疗法但效果不佳的患者亚组(89%的患者曾接受过抗GD2药物的治疗)中ORR达37%,并使36%的患者PFS达24个月。在治疗复发型骨肉瘤儿童患者的Ⅱ期15-096研究中,该联合疗法表现出良好的安全性。

 

2.Amicus公布基因疗法临床研究最新结果。Amicus公司在第48届儿童神经病学学会年会上,公布其治疗CLN6 Batten病(Batten disease)的基因疗法AAV-CLN6的积极中期临床数据。中期结果表明,使用综合评估运动和说话能力的汉堡运动和语言综合评分,8例接受基因疗法治疗的患者中,7例患者在评分与基线相比上下波动1分后达到稳定。他们中随访时间最长达到2年。同时,与疾病的自然进展历史以及未接受AAV-CLN6治疗的患病兄弟姐妹相比,接受治疗的患者评分表现出显著的改善。

 

3.吉利德抗炎药filgotinib两项临床试验失败。系统性红斑狼疮干燥综合征的Ⅱ期临床(NCT03134222和NCT03100942)研究中,吉利德最具潜力的Janus激酶抑制剂filgotinib及另外两款在研化合物(Syk激酶抑制剂lanraplenib和BTK抑制剂tirabrutinib)均以“惨败”收场。吉利德高级副总裁John Sundy在其第三季度业绩电话会议上透露,尽管此前研究看到了“积极证据”,两项试验最终均未达到主要终点。目前吉利德正在研究全部试验数据,并确定下一步在狼疮和干燥综合征患者中将采取的措施。filgotinib由吉利德与Galapagos联合开发,拟用于治疗类风湿关节炎(RA)和克罗恩氏病等多种炎症性疾病。

 

4.安进PCSK9胆固醇药物Repatha降价60%。安进公司宣布将PCSK9胆固醇药物Repatha的定价从14520美元大幅下调至5850美元,从2020年1月份开始,以5850美元的价格独家出售Repatha。安进全球商业运营执行副总裁Murdo Gordon表示,公司此举主要是为了使医保患者受益。外媒FiercePharma指出,Repatha永久降价的另一个原因是与再生元/赛诺菲的PCSK9抑制剂Praluent争夺市场份额。目前,安进的PCSK9抑制剂在销售方面已经超过了赛诺菲和再生元。Repatha在今年上半年的销售额为2.93亿美元,Praluent的销售额不足Repatha的一半,仅达到1.35亿美元。

 

5.AZTherapies公司收购T细胞平台公司Smith。AZTherapies公司宣布收购Smith Therapeutics公司,获得其调节性T细胞(Treg)工程平台。Smith公司成立于2017年,其专有的T细胞工程平台已开发出靶向大脑神经胶质细胞的具有免疫抑制功能的CAR-Treg疗法。此前的研究表明,Tregs在神经退行性疾病模型中能抑制小胶质细胞活性和减少神经炎症,具有治疗进行性核上性麻痹,阿尔茨海默病,帕金森病,亨廷顿舞蹈症等疾病的潜在能力。此次收购将增强AZTherapies公司的神经退行性疾病研发管线。目前AZTherapies公司已有一款处于Ⅲ期阶段的拟用于治疗阿尔茨海默病的创新疗法。

 

6.Arcutis Biotherapeutics完成C轮融资。生物制药公司Arcutis Biotherapeutics完成9450万美元C轮融资。本轮融资由HBM Healthcare Investments领投。Arcutis成立于2016年,致力于开发炎症和免疫学领域的创新靶向皮肤病疗法。该公司目前拥有两款在研化合物(ARQ-151和ARQ-252),其中主要候选产品ARQ-151是一种含有罗氟司特的局部乳膏制剂。本轮资金将用于ARQ-151治疗牛皮癣的Ⅲ期临床开发,以及支持ARQ-151在特应性皮炎疗法的持续开发。预计Arcutis将于2019年年底报告异位性皮炎Ⅱa期的主要研究数据, 2021年上半年将报告斑块状牛皮癣的Ⅲ期研究主要数据。

 

7.ShiraTronics完成A轮融资。私人医疗器械公司ShiraTronics宣布完成3300万美元A轮融资。同时,该公司还宣布雇用Lynn Elliott担任公司总裁兼首席执行官。Lynn在医疗器械创新研发、制造、临床试验以及医疗监管审批等领域拥有三十年的资深经验。ShiraTronics成立于2019年,该公司是全球医疗设备加速器公司NuXcel的首个衍生品牌。公司领导团队在过去30年里已经参与了几种主动植入式装置的开发,并将它们推向了市场。在大量临床证据的支持下,ShiraTronics致力于开发偏头痛创新疗法,目前处在初期阶段。

 

医药热点

 

1.肺部健康促进行动宣言发布。第十三届全球防治慢性呼吸疾病联盟(GARD)大会在京召开,会上发布了由WHO联合GARD和各有关学术组织共同制定的《国际肺部健康促进行动北京宣言》,这是首个关于呼吸疾病的全球行动宣言,将引领和指导全球呼吸疾病防治工作的开展。世卫组织(WHO)与世界银行相关数据显示,慢性呼吸疾病是全球负担最重的四大慢病之一,在排名前5位的致死病因中,呼吸疾病占3个;仅慢阻肺每年导致全球超过300万人死亡,占全球总死亡数的6%以上。

 

2.江西加强三级公立医院绩效考核。江西省政府印发《关于加强三级公立医院绩效考核工作的实施意见》,将围绕医疗质量、运营效率、持续发展、满意度评价等4个方面内容,分别建立非中医类和中医类三级公立医院绩效考核指标体系。《实施意见》要求,根据绩效考核指标和自评结果,医院调整完善内部绩效考核和薪酬分配方案。将绩效考核结果作为公立医院发展规划、重大项目立项、财政投入、经费核拨等重要依据,并作为选拔任用公立医院党组织书记、院长和领导班子成员的重要参考。

 

3.北京大学国际癌症研究院成立。北京大学国际癌症研究院宣布成立,该研究院院长由北京大学常务副校长、医学部主任詹启敏院士担任。据悉,该研究院紧密围绕国家科技创新和癌症防治的重大需求,布局前沿探索、转化应用和临床诊疗,与牛津大学等世界一流院校合作,形成全链条医药创新群体。重点布局七个方向:肿瘤生物学、临床肿瘤学、肿瘤免疫学、肿瘤药学、血液肿瘤学、肿瘤流行病学和肿瘤新技术。

 

股市资讯

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上个交易日 A 股医药板块   +1.56%

涨幅前三    跌幅前三

紫鑫药业+10.02%  山大华特 -9.98%

顺 利 办  +9.95%  汉森制药 -5.24%

辰欣药业 +6.59%  丰原药业 -3.11%

【昆药集团】公司及子公司上海昆恒申请的重组抗RANKL全人源单克隆抗体注射液的药品临床试验申请获得药监局受理。

 

【中国医药】2019Q1-Q3实现营业收入260.26亿元(+17.25%),归母净利润9.69亿元(-21.89%),扣非归母净利润9.33亿元(-14.52%);2019Q3实现营业收入91.65亿元(+19.53%),归母净利润2.80亿元(-30.06%),扣非归母净利润2.69亿元(-16.00%)。

 

【药石科技】截至2019年10月26日,董事吴希罕减持计划期间已经届满,合计减持72.2万股(总股本0.50%)。

审评动向

 

1. CDE最新受理情况(10月28日)

【药研日报1029】科济生物CT053细胞疗法获再生医学先进疗法资格 | Y-mAbs难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极...

 

 

2. FDA最新获批情况(北美10月27日)

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来源:药研发