体外诊断试剂产品发展快、专业跨度大、临床预期用途各异，不同产品的临床试验方法及内容不尽相同。申办者应根据产品具体情况，制定合理的临床试验方案。
体外诊断试剂临床试验是指在相应的临床环境中，对体外诊断试剂的临床性能进行的系统性研究，目的在于证明体外诊断试剂能够满足预期用途要求，并确定产品的适用人群及适应证。其结果为体外诊断试剂安全有效性的确认和风险受益分析提供有效的科学证据。
《体外诊断试剂临床试验指导原则》于2021年09月27日发布实施，适用于按照医疗器械管理的体外诊断试剂在中国境内进行的、用于中国境内注册申请的临床试验。旨在明确临床试验的基本原则和临床试验中需要考虑的关键因素，并对临床试验质量管理提出基本要求，用于指导申办者的临床试验工作，也为技术审评部门对临床试验资料的审评提供参考。
体外诊断试剂临床试验方案设计要点之受试者和样本。
基本要求
★临床试验设计应与产品用途、适用证、方法、样本等相关；
★临床试验结果应能满足产品用途，支持说明书内容；
★临床试验目的不同，设计不同，确定合适的对比方法、入排标准、评价指标；
★样本量估算，抽样研究，统计学推断；
★全新产品或者与上市同类产品差异重大，设计小样本量的探索性试验。
受试者选择和样本收集
临床试验方案中应根据试验体外诊断试剂的预期用途、目标人群和检测要求等合理确定临床试验受试者入组/排除标准、受试者分层入组要求和样本收集方法等。
临床试验的受试人群
受试者应来自产品预期用途所声称的适用人群（目标人群）
非目标人群入组可能引入受试者选择偏倚
受试人群应能够代表目标人群的特征，包括人口学特征（性别、年龄）、症状、体征、合并症以及疾病的阶段、部位和严重程度等
严格按照入组/排除标准入组受试者
其他因素：不同民族、不同种族、不同地域的影响
受试者分层入组
不同亚组的人群中有差异
某些重要亚组的临床性能需得到准确评价
亚组的样本量应满足统计学要求
例如，根据需要按性别（男性、女性）和年龄组（低于或高于特定年龄）对目标人群进行分层。
样本收集
按照临床试验方案规定的入组/排除标准入组、招募受试者并采集样本。
采用既往留存样本，应避免引入偏倚
例如：
①样本编盲，试验操作者和结果判读者应不能区分来自既往样本集的样本；
②既往样本其储存、处理等应符合要求；
③既往样本可能导致具有罕见状况的受试者在临床试验受试人群中的比例显著高于在自然状态下目标人群总体中的比例，这个潜在偏倚应在统计分析中加以考虑。
既往样本纳入较多，需充分论证可能的选择偏倚
例如：
①受试人群是否能够代表目标人群的各种特征（而不仅仅是最典型的特征）；
②样本是否来自足够大的样本集从而在一定程度上实现抽样的随机性要求；样本集中的样本是否存在非随机的样本剔除；
③样本是否具有充分的受试者临床信息；
④定量检测试剂，样本是否能够覆盖整个线性范围；
⑤样本是否为产品适用的样本类型，且保存条件和时间满足被测物稳定性要求等
