今日头条
领泰IRAK4降解剂获批皮肤炎症临床。上海领泰生物自主研发的IRAK4新型蛋白降解剂LT-002获FDA批准，即将在美国针对化脓性汗腺炎（HS）和特异性皮炎（AD）适应症开展Ⅰ期临床试验。在临床前动物模型上，该分子表现出较强的改善皮肤炎症症状的活性和良好的安全性。今年4月份，领泰生物已向国家药监局药品审评中心CDE提交该新药的Pre-IND申请，该公司还计划在6月份向澳洲同步提交Ⅰ期临床申请。
国内药讯
1.正大天晴「罗沙司他胶囊」报ANDA。南京正大天晴罗沙司他胶囊4类仿制药上市申请获CDE受理，这是国内首款申报上市的罗沙司他仿制药。罗沙司他（roxadustat）是珐博进与阿斯利康联合开发的口服HIF-PH抑制剂，已在中国获批上市，商品名爱瑞卓，用于治疗透析（DD）和非透析（NDD）慢性肾病成人患者贫血。据悉，国内还有包括齐鲁制药、石药集团等17家企业正在开展罗沙司他BE研究。
2.罗氏恩曲替尼新适应症中国报产。罗氏恩曲替尼胶囊5.1类化药上市申请获CDE受理。恩曲替尼（entrectinib）是一款靶向泛TRK蛋白及ROS1酪氨酸激酶的强效选择性抑制剂，具有CNS活性，能够穿过血脑屏障，通过阻断ROS1和NTRK激酶的活性，造成ROS1阳性或NTRK阳性癌细胞死亡。此前，该药已在中国获批治疗携NTRK融合基因阳性实体瘤、ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）等适应症。
3.葛兰素史克IL-5单抗中国Ⅲ期临床积极。葛兰素史克IL-5单抗美泊利珠单抗（新可来）在ATS年会上公布用于治疗中国重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）患者的Ⅲ期临床积极结果。与安慰剂相比，美泊利珠单抗使患者哮喘急性发作率（CSE）降低65%，显著延长首次发生CSE的时间，同时显著降低需要住院治疗/急诊科就诊的CSE 70%。美泊利珠单抗的不良事件发生率与安慰剂相似（90.6%vs96.7%）。
4.腾盛博药引进HBV单抗报IND。腾盛博药从Vir Biotechnology公司引进的靶向乙型肝炎病毒（HBV）的中和抗体BRII-877（VIR-3434）的临床试验申请获CDE受理。BRII-877旨在阻断所有10种基因型的HBV进入肝细胞，并降低血液中病毒颗粒和亚病毒颗粒的水平，而且经Fc工程化改造的BRII-877具有治疗性T细胞疫苗特点。2021年7月，Vir公司已开展Ⅱ期临床，评估其siRNA疗法VIR-2218联合VIR-3434治疗慢性乙肝病毒（HBV）感染者的功能性治愈潜力。
5.泽璟CD3/DLL3靶向三抗国内报IND。泽璟生物1类生物制品“注射用ZG006”临床试验申请获CDE受理（CXSL2300367）。ZG006是全球首个针对DLL3表达肿瘤的三特异性抗体（CD3×DLL3×DLL3），其抗DLL3端与肿瘤细胞表面不同DLL3表位相结合，抗CD3端结合T细胞。目前全球尚无同类产品获批上市。今年4月，ZG006已在美国获批临床许可，针对的适应症为小细胞肺癌和其它实体瘤。
6.上海华道CD19靶向CAR-T报IND。华道生物1类生物制品“HD CD19 CAR-T细胞注射液”临床试验申请获CDE受理。这是一款针对CD19抗原的CAR-T细胞药物，使用无自我复制能力的慢病毒转导自体T细胞，使T细胞表达特异性结合CD19抗原的CAR结构，CAR-T细胞可以有效地杀灭CD19阳性的肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的效果。该新药拟开发用于治疗B细胞源性恶性肿瘤。
国际药讯
1.β-内酰胺酶抑制剂复方获批上市。Entasis公司抗生素组合疗法Xacduro（SUL-DUR）获FDA批准上市，用于治疗由鲍曼不动杆菌-醋酸钙复合体的敏感菌株引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）的18岁及以上的患者。在Ⅲ期临床中，与对照抗生素治疗相比，SUL-DUR组28天全因死亡率显著降低（死亡率：19.%vs32%）。再鼎医药拥有Xacduro包含在中国与其他亚洲国家与地区的独家授权。
2.阿伐替尼获FDA批准治疗ISM。Blueprint公司口服KIT/PDGFRα抑制剂阿伐替尼（泰吉华）新适应症获FDA批准，用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）。在国际II期PIONEER（NCT03731260）研究中，与对照组相比，Ayvakit治疗组24周时患者的平均TSS改变具有统计学显著改善（下降15.6分vs下降9.2分，p=0.003）。基石拥有该新药的大中华区独家开发和商业化权利。
3.金雀花碱戒烟Ⅲ期临床积极。Achieve Life Sciences公司在研金雀花碱（cytisinicline）用于吸烟者克服尼古丁依赖的在Ⅲ期临床ORCA-3结果积极。金雀花碱通过与大脑中的尼古丁受体相互作用，减少戒断症状的严重性，减少与尼古丁产品相关的奖励和满足感从而治疗尼古丁成瘾。数据显示，与安慰剂相比，金雀花碱12周治疗后患者在治疗最后4周内戒烟的机会提高4.4倍（p<0.0001），两组患者戒烟率分别为30.3%和9.4%，且不良事件率低。
4.辉瑞口服GLP-1R激动剂Ⅱb期临床见刊。辉瑞口服GLP-1受体激动剂danuglipron治疗2型糖尿病的Ⅱb期临床结果发表在JAMA Network Open上。与安慰剂组相比，danuglipron所有剂量组患者16周后的糖化血红蛋白（HbA1c）和空腹血糖水平均显著降低；其中80mg和120mg剂量组患者体重分别下降为2.04公斤和4.17公斤，显著低于安慰剂组。常见的不良反应为恶心、腹泻和呕吐。
5.骨关节炎创新疗法获FDA突破性疗法认定。Grünenthal公司非阿片类止痛药物resiniferatoxin（RTX）获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗与膝关节骨性关节炎（OA）相关的疼痛。RTX是一种强效辣椒素受体（TRPV1）激动剂，该作用机制已获2021年诺贝尔生理学或医学奖。RTX目前正在国际Ⅲ期临床中评估用于治疗与OA相关疼痛的潜力。Grünenthal还计划探索RTX治疗膝关节以外的其他关节与OA相关疼痛的潜力。
6.门诊用CAR-T治疗AL早期临床积极。Nexcella公司开发拟用于在门诊中使用、靶向BCMA的差异化CAR-T疗法NXC-201，在治疗轻链淀粉样变性（AL）的Ⅰb/Ⅱa期临床最新数据公布于ASGCT年会上。该产品的总缓解率为100%(8/8)，完全缓解率为63%，器官反应率为75%(6/8)，患者最佳缓解持续时间为16.5个月。Nexcella计划于2025年上半年递交此疗法的生物制品许可申请（BLA）。
医药热点
1.江西省疾病预防控制局挂牌成立。5月24日上午，江西省疾病预防控制局正式挂牌成立。江西省疾病预防控制局由江西省卫健委管理，主要承担制订传染病防控及公共卫生监督的政策，指导疾病预防控制体系建设，规划指导疫情监测预警体系建设，指导疾控科研体系建设，公共卫生监督管理和传染病防治监督等职能。
2.外来务工者可在京接种麻疹流脑疫苗。近日，北京市卫健委等5个部门联合印发《北京市外来务工人员麻疹、流脑疫苗接种工作方案》，要求全市各类用工单位3年内未接种过流脑疫苗或5年内未接种过麻疹疫苗（或含麻疹成分疫苗，如麻风疫苗、麻风腮疫苗）、无流脑或麻疹患病史且年龄在40岁及以下的外来务工人员接种疫苗。据悉，北京市连续多年在外来务工人员中进行免费麻疹、流脑疫苗预防接种，已接种数百万人次。
3.BMJ：含糖饮料与2型糖尿病患者全因死亡有关。近期，《英国医学杂志》发表一项前瞻性队列分析，研究涉及一万五千余例2型糖尿病患者，随访长达18.5年。分析结果显示，2型糖尿病人喝含糖饮料和全脂牛奶与全因死亡风险升高20%有关，而咖啡、茶、水、低脂牛奶显得健康得多，分别与全因死亡风险降低26%、21%、23%、12%有关。研究者指出，每天多喝一份（约240ml）含糖饮料，全因死亡风险就增加8%。
评审动态
1. CDE新药受理情况（05月24日)
2. FDA新药获批情况（北美05月23日）
