今日头条
海思科哮喘新药获批IND。海思科1类化药HSK31858片获国家药监局临床默示许可，拟开发用于治疗支气管哮喘。HSK31858 是一款二肽基肽酶 1（DPP1）抑制剂，目前正在Ⅱ期临床中评估用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）的潜力。去年11月，海思科与意大利Chiesi公司签署许可协议，将HSK31858在大中华区以外的全球开发、生产和商业化的独家权利授予Chiesi公司。
国内药讯
1.三生凝血药获批儿童适应症。三生制药重组人血小板生成素注射液（特比澳）获国家药监局批准新适应症，用于治疗儿童或青少年的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）。在6～17岁儿童ITP患者中开展的一项Ⅲ期临床结果显示，特比澳可显著提高患儿的血小板水平，改善出血症状，且总体安全性良好。
2.金赛关节炎单抗报产。金赛药业1类生物制品注射用金纳单抗的上市申请获CDE受理。金纳单抗是一种抗白介素1-β（IL-1β）全人源单克隆抗体，正在Ⅲ期临床中评估治疗急性痛风性关节炎的有效性和安全性。该新药还在多项Ⅱ期临床中评估用于预防痛风患者痛风性关节炎急性发作、治疗活动性全身型幼年特发性关节炎和结缔组织病相关的间质性肺病（CTD-ILD）等潜力。
3.万泰九价HPV疫苗Ⅲ期临床积极。万泰生物宣布其九价HPV疫苗的Ⅲ期临床研究已完成揭盲，并取得主要数据初步分析结果。主要分析数据集中已累积到方案预定的12月持续性感染终点事件数，分析结果符合预期。该疫苗覆盖HPV16/18/31/33/45/52/58七种高危型和HPV6/11两种低危型。万泰生物正同步开展该产品的新药注册申请。
4.科霸实体瘤双抗上Ⅰ期临床。科霸生物宣布其自主研发的LILRB2/PD-L1双抗SPX-303在美国开展用于治疗晚期或难治性实体瘤患者的Ⅰ期临床完成首例受试者给药。SPX-303同时阻断人体免疫系统的两个关键免疫检查点LILRB2和PD-L1，从而使免疫系统能够更高效地鉴别并有效地清除恶性肿瘤细胞。除美国亚利桑纳州的HonorHealth医院外，科霸生物还计划在梅奥医院的明尼苏达、亚利桑纳和弗罗里达院区开展临床研究。
5.博奥信TROP2-ADC报IND。博奥信自主研发的TROP2 ADC药物BSI-992注射液的临床试验申请获CDE受理。BSI-992（OBI-992）以连接子将抗体和强效的TOP1（topoisomerase I）抑制剂相结合，通过与癌细胞表面的TROP2结合内吞，在癌细胞内释放小分子药物以毒杀癌细胞。今年年初，该新药已获批在美国开展I/II期临床试验。OBI Pharma公司拥有OBI-992在中国大陆、澳门、香港以外的产品开发及商业化权利。
6.诺和诺德减重疗法中国报IND。诺和诺德申报的GLP-1R和胰淀素受体的长效协同激动剂amycretin片的临床试验申请获CDE受理。今年3月，诺和诺德公布amycretin用于减重的Ⅰ期研究积极结果，数据显示口服amycretin治疗12周后，受试者体重下降幅度较安慰剂更高（13.1%vs1.1%）。诺和诺德还计划在今年下半年启动Ⅱ期试验，在2型糖尿病患者中评估口服与皮下注射amycretin的疗效与安全性。
国际药讯
1.AZ启动ADC联合用药Ⅲ期临床。阿斯利康与第一三共开发的TROP2靶向抗体偶联药物（ADC）Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan）在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床（TROPION-Lung10），拟评估Data-DXd联合TIGIT/PD1双抗Rilvegostomig或单用Rilvegostomig对比单用Pembrolizumab（K药，默沙东），治疗PD-L1高表达(TC>50%)、晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的有效性与安全性。该项研究预计2030年5月完成。值得一提的是，阿斯利康上周刚刚注册奥希替尼+Trop2 ADC一线治疗EGFR突变NSCLC的Ⅲ期临床。
2.Transgene公司癌症疫苗临床积极。Transgene与NEC公司联合开发的个体化新抗原疫苗TG4050在AACR2024年会上公布用于治疗头颈癌的Ⅰ期临床最新结果。中位随访为18.6个月时，16例在手术后立即接种疫苗的患者保持缓解状态，而安慰剂对照组16例患者中已有3例患者疾病复发；临床中尚未报告疫苗相关的严重不良事件。两家公司计划尽快开展TG4050的Ⅱ期临床。
3.AZ脑癌小分子新药早期临床积极。阿斯利康ATM激酶抑制剂AZD1390在AACR2024年会上公布用于联合放射疗法（IMRT）治疗胶质母细胞瘤（GBM）患者的国际Ⅰ期临床积极结果。AZD1390可阻止癌细胞DSB的修复，从而增强放射治疗的抗癌效果。数据显示，AZD1390联合IMRT在复发性患者中的中位总生存期（OS）达到12.7个月；研究期间患者经历的大多数不良反应都是低度、可控制。
4.Fibrogen公司前列腺癌ADC早期临床积极。Fibrogen公司靶向CD46的抗体偶联药物（ADC）FG-3246治疗转移性去势抵抗前列腺癌的Ⅰ期临床结果积极。在可评估患者中，有36%的患者前列腺特异性抗原（PSA）水平下降超过50%；中位影像学无进展生存期rPFS为8.7个月；药物安全性良好，不良事件与其他MMAE ADC一致。
5.TORL BioTherapeutics公司完成B2轮融资。TORL BioTherapeutics完成超额的1.58亿美元B2轮融资，以用于支持其靶向CLDN 6的潜在“first-in-class”ADC药物TORL-1-23开展用于治疗CLDN 6阳性，铂耐药性卵巢癌的Ⅱ期临床；以及加速CLDN 18.2靶向ADC药物TORL-2-307正在进行的Ⅰ期临床试验。本轮融资由Deep Track Capital领投，Goldman Sachs Alternatives、UC Investments、百时美施贵宝、Vertex Ventures等现有投资者也参与融资。
6.Vertex公司购进自免病双重拮抗剂。Vertex公司斥资约49亿美元收购Alpine，并获得该公司临床期BAFF/APRIL双重拮抗剂povetacicept（ALPN-303），拟开发用于自身免疫性疾病。在治疗IgA肾病（IgAN）的Ⅰb/Ⅱa期临床RUBY-3中，povetacicept（80mg）治疗36周时患者尿蛋白与肌酐比（UPCR；n=6）较基线降低64.1%；有67%患者达到缓解；所有（100%）患者均实现了血尿消退。此外，药物耐受性良好。
医药热点
1.复旦儿科医院新生儿诊疗中心启用。4月10日，复旦大学附属儿科医院新生儿诊疗中心正式启用。该院新生儿诊疗中心是全国唯一的独栋新生儿大楼，今后将依托国家儿童医学中心平台，集中所有新生儿重大疾病、专病、危重复杂疾病的诊治与研究。中心设有4个重症监护病区，包括早产儿重症监护病房、新生儿外科监护病房、神经重症监护病房、感染重症监护病房。
2.诺华将裁员约680人。4月9日，瑞士制药巨头诺华表示，公司计划将其全球研发团队裁减约680个职位。在未来两三年内，瑞士将有440个职位受到影响，美国将有240个职位受到影响。2023年，诺华成功分拆山德士，成功转型为纯粹的创新药企业。2023年营收454.4亿美元，同比增长10%；净利润85.72亿美元，同比上涨62%；研发投入113.71亿美元，占营收25%。
3.日本研究发现缓解愤怒新方法。据英国《泰晤士报》9日报道，日本研究小组让50名大学生对重要的社会问题写下简短的看法，之后故意批判他们的观点并激怒他们，再让他们将愤怒原因写在纸上。这些学生被分为两组，一组可以把纸扔进垃圾箱，或留在桌上；另一组人将纸撕碎，或放进盒子里。结果显示，把纸扔进垃圾箱或撕碎、粉碎的人，怒气消失了；而保留了纸的人，情绪仅稍有好转。
评审动态
1. CDE新药受理情况（04月11日)
2. FDA新药获批情况（北美04月10日）
