今日头条
广州麓鹏BTK抑制剂获批Ⅱ期临床。麓鹏制药新一代BTK抑制剂LP-168获国家药监局批准开展Ⅱ期临床（ROCK-1研究），评估用于治疗既往接受过含CD20单抗免疫化疗方案和BTK抑制剂治疗后复发或难治的套细胞淋巴瘤（R/R MCL）患者的有效性与安全性。LP-168具有独特的作用机制，能够同时抑制野生型靶点蛋白及其耐药突变体。目前，麓鹏制药正在中美同步LP-168的临床开发。
国内药讯
1.常山药业长效GLP-1R激动剂III期临床成功。常山药业旗下常山凯捷健开发的、每周1次GLP-1RA激动剂艾本那肽（CJC-1134-PC），在治疗2型糖尿病的两项III期研究（CSCJC DM301和CSCJC DM302）达到主要终点。其中，在接受二甲双胍单药或二甲双胍联合胰岛素促泌剂治疗后血糖控制不佳的2型糖尿病患者（CSCJC DM301研究）中，与安慰剂相比，CJC-1134-PC治疗组24周时患者的主要疗效指标显著改善；糖化血红蛋白（HbA1c）达标率提高；且药物安全性良好。
2.泽璟重组人促甲状腺激素III期临床成功。泽璟制药注射用重组人促甲状腺激素（rhTSH）对比停服甲状腺激素疗法用于分化型甲状腺癌患者术后辅助诊断的III期ZGTSH004研究达到主要终点。与甲状腺激素撤除疗法（THW）相比，rhTSH用于分化型甲状腺癌术后辅助诊断131I全身显像（WBS）的显像效果达到非劣效性标准。详细结果将公布于学术会议上。该公司计划尽快递交rhTSH的上市申请。
3.BMS靶向IKZF1/3分子胶启动Ⅲ期临床。百时美施贵宝靶向Ikaros/Aiolos（IKZF1/3）的蛋白降解疗法iberdomide胶囊登记启动一项Ⅲ期临床，拟在新诊断的多发性骨髓瘤受试者中比较自体干细胞移植（ASCT）后使用Iberdomide维持治疗对比来那度胺维持治疗的有效性与安全性。这是国际Ⅲ期临床的中国部分，主要研究者由北京大学人民医院医学博士黄晓军担任。
4.新码长效IL-2药物获批实体瘤临床。浙江医药子公司新码生物1类生物制品注射用NCB003获国家药监局临床许可，拟开发用于晚期实体瘤的治疗。NCB003是新一代定点偶联长效人白介素-2（IL-2）药物，具有较长的半衰期和较大的安全窗口。在临床前研究中，NCB003已显示对多种体内移植瘤有显著的抑制作用。
5.易慕峰EpCAM靶向CAR-T获胃癌孤儿药资格。易慕峰靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品IMC001获FDA孤儿药资格，用于治疗胃癌患者。公布于ASCO2023年会上的最新临床数据显示，在低剂量和中剂量下，6例晚期胃癌患者中有2例患者被评定为部分缓解（PR），3例患者仍为疾病稳定（SD）。中剂量组3例患者的存活时间均已超过7个月，其中1例PR患者在IMC001输注后28周成功进行了胃癌根治手术。
国际药讯
1.诺华BTK抑制剂启动寻麻疹III期临床。诺华BTK抑制剂Remibrutinib（LOU064）在clinicaltrials.gov网站上注册一项III期临床（NCT06042478），拟评估Remibrutinib（25mg，每日2次）、安慰剂和奥马珠单抗（300mg，每月1次）三者治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的有效性和安全性。今年8月，该新药已在治疗CSU的两项Ⅲ期临床（REMIX-1和REMIX-2）均达到所有主要和次要终点，显著改善患者的UAS7评分、瘙痒严重程度评分和荨麻疹严重程度评分。
2.吉利德CD-19靶向CAR-T淋巴瘤Ⅱ期临床积极。吉利德旗下Kite公司靶向CD19的CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleuce），在用于二线治疗不适合接受自体干细胞移植（ASCT）的复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的Ⅱ期临床达到主要终点。Yescarta治疗在3个月时达到71.0%（95% CI：58.1-81.8%）的完全代谢反应率；中位随访为12.0个月（2.1-17.9个月）时，患者的中位PFS为11.8个月（95% CI：8.4-尚未达成），总生存期尚未达到。详细结果公布在Nature Medicine杂志上。
3.Lisata新型肿瘤靶向穿透肽上Ⅱ期临床。Lisata公司开发拟用于增强多种类型抗癌药物疗效的新型肿瘤靶向穿透肽LSTA1，在治疗晚期实体瘤的Ⅱa期临床BOLSTER完成头颈部鳞状细胞癌队列首例患者给药。该项研究将评估LSTA1联用SOC与单用SOC治疗的安全性与有效性。LSTA1旨在激活一种肿瘤特异性的转运系统，使与之联合使用的全身性抗癌药物能够更有效地穿透肿瘤并在肿瘤内蓄积，以达到增强疗效的目的。
4.FXIa/FXI靶向单抗防卒中Ⅱ期临床积极。Anthos公司FXIa/FXI靶向单抗abelacimab治疗中高卒中风险房颤（AF）的Ⅱ期临床AZALEA-TIMI71达到主要终点。与口服抗凝血剂利伐沙班相比，abelacimab（150mg）治疗在大出血或临床相关非大出血事件发生率的复合终点的统计具显著性降低，数据监测委员会建议终止该研究。详细结果将在科学大会上公布。Abelacimab此前已被FDA授予快速通道资格，用于预防房颤患者卒中和全身性栓塞。
5.MLD基因疗法获FDA优先审评资格。FDA受理Orchard Therapeutics基因疗法Libmeldy（atidarsagene autotemcel）治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，PDUFA日期为明年3月18日。MLD是由ARSA基因突变引起的一种罕见的溶酶体病，可导致神经损伤和发育退化。在临床试验中，与疾病自然史相比，Libmeldy治疗可使大多数患者的运动功能和认知发育得以保留，随访时间长达12年（中位数6.76年）。
6.拜耳KEAP1激活剂上I期临床。拜耳旗下Vividion公司靶向Kelch样ECH相关蛋白1（KEAP1）的小分子激活剂VVD-130037（BAY 3605349），在用于治疗晚期实体瘤患者的I期临床首例受试者给药。KEAP1是一种主要在细胞质中表达的E3泛素连接酶的亚基蛋白，负责调控下游核因子红系2相关因子2（NRF2）的水平。研究表明，KEAP1-NRF2通路激活后，通过重组代谢来增强肿瘤细胞的增殖，抑制多种应激反应，促进免疫逃逸。
医药热点
1.陈国强院士履新海南医学院院长。9月15日，中国科学院院士陈国强就任海南医学院校长、党委副书记。根据公开信息，陈国强，1963年生，湖南攸县人，中共党员，博士，教授，中国科学院院士。肿瘤系统医学全国重点实验室主任。历任上海第二医科大学上海血液学研究所副所长，上海交通大学医学院副院长、研究生院院长（兼），上海交通大学副校长、上海交通大学医学院院长、党委副书记等职。
2.国家耳鼻咽喉疾病临床医学中心湖北分中心成立。9月15日，“国家耳鼻咽喉疾病临床医学研究中心湖北分中心”揭牌仪式在武汉大学人民医院（湖北省人民医院）举行。武汉大学人民医院眼耳鼻喉医院耳鼻咽喉-头颈外科中心作为国家耳鼻咽喉疾病临床医学研究中心湖北分中心，将整合湖北地区优质医疗资源，以科学研究带动临床诊疗，强化学科建设、加快人才培养，推动区域专科医疗水平提升，为更多耳鼻咽喉疾病患者提供优质医疗服务。
3.上海市第七人民医院成立住院床位管理中心。日前，上海市第七人民医院率先试点，成立住院床位管理中心，将全院床位纳入中心统一调配和管理，由医院分管领导总负责、护理部牵头实施、医务处负责疑难问题协调、信息科提供信息系统支持、出入院管理处及住院床位管理中心负责床位统筹安排。
评审动态
1. CDE新药受理情况（09月19日)
2. FDA新药获批情况（北美09月18日）
