今日头条
联拓引进FIC心肌病新药报产。百时美施贵宝与联拓生物合作开发的5.1类化药mavacamten胶囊的上市申请获国家药监局受理。Mavacamten是一款first-in-class的心肌肌球蛋白抑制剂，能将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态，旨在减少患者的心脏过度收缩症状。此前，mavacamten用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的适应症已被CDE纳入突破性治疗品种，并纳入优先审评。
国内药讯
1.诺诚健华BTK抑制剂新适应症获批上市。诺诚健华自研BTK抑制剂奥布替尼获国家药监局批准新适应症，用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者。该新药也是中国唯一一款获批治疗MZL适应症的BTK抑制剂。此前，NMPA已批准奥布替尼用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）两项适应症。
2.杨森创新抑郁症疗法在华获批上市。强生旗下杨森制药5.1类新药盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂（esketamine，Spravato）获国家药监局批准上市，用于与口服抗抑郁药联合，缓解伴有急性自杀意念或行为的成人抑郁症患者的抑郁症状。esketamine是一款NMDA受体拮抗剂，通过全新的鼻腔吸入给药方式，可实现首次给药4小时后快速起效。Spravato也是唯一一个FDA批准的在24小时内显示减轻抑郁症状的药物。
3.恒瑞吡咯替尼获批一线治疗乳腺癌。恒瑞医药口服HER1/HER2/HER4酪氨酸激酶抑制剂马来酸吡咯替尼获国家药监局批准新适应症，一线治疗HER2阳性复发/转移性乳腺癌患者。在Ⅲ期临床（HR-BLTN-III-MBC-C）中，吡咯替尼联合曲妥珠单抗和多西他赛一线治疗显著改善患者的无进展生存期（24.3vs10.4个月，HR=0.41）。此前，该新药已获批治疗HER2阳性、复发或转移性乳腺癌经治患者，以及新辅助治疗HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者。
4.百济神州PD-1单抗胃癌III期临床成功。百济神州宣布PD-1单抗替雷利珠单抗（商品名：百泽安）联合化疗治疗晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌全球III期RATIONALE 305研究达到主要终点。此前期中分析已显示，联合治疗较化疗显著改善PD-L1高表达的患者总生存期（[中位OS：17.2vs12.6个月；HR0.74（95% CI 0.59，0.94）；P=0.0056]）。最终分析显示，替雷利珠单抗联合化疗在意向性治疗（ITT）人群中显示出优于化疗的OS，且未发现新的安全性警示。
5.誉衡PD-1单抗启动宫颈癌Ⅲ期临床。誉衡生物PD-1单抗赛帕利单抗联合含铂化疗±贝伐珠单抗一线治疗复发/转移宫颈癌患者的Ⅲ期临床（VICT-004）在复旦大学附属肿瘤医院完成首例患者给药。该项试验由复旦大学附属肿瘤医院肿瘤妇科主任吴小华教授牵头并担任主要研究者。2021年8月，赛帕利单抗已获批国内上市，用于治疗二线以上复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤。
国际药讯
1.尼拉帕利复方获欧盟批准治疗mCRPC。强生旗下杨森创新药Akeega（尼拉帕利/醋酸阿比特龙）获欧盟委员会（EC）批准上市，用于联合泼尼松或泼尼松龙一线治疗临床上无化疗指征且携带BRCA1/2突变（生殖细胞或体细胞）的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。在III期MAGNITUDE研究中，联合治疗显著延长HRR（同源重组修复）阳性患者的影像学无进展生存期（rPFS）（16.5vs13.7个月；HR=0.73），和BRCA1/2突变患者的rPFS（16.6vs10.9个月；HR=0.53）。
2.芦可替尼乳膏治疗白癜风获欧盟批准。Incyte公司JAK1/JAK2抑制剂芦可替尼软膏（Opzelura，15mg/g）获欧盟委员会批准上市，用于治疗成人和12岁以上青少年面部的非节段型白癜风。在两项III期临床（TRuE-V1,TRuE-V2）中，芦可替尼治疗组有近30%的患者面部白癜风严重指数相对基线改善≥75%（F-VASI75），而赋形剂（非药物乳膏剂）对照组分别约为7.4%（TRuE-V1）和11.4%（TRuE-V2）。2022年7月，该乳膏获得FDA批准，成为首个进入美国市场的白癜风疗法。
3.礼来双靶点减肥药启动头对头III期临床。礼来在clinicaltrials.gov网站上登记启动一项III期临床（SURMOUNT-5），评估每周注射1次的GIP/GLP-1双重激动剂Tirzepatide对比司美格鲁肽（2.4mg）用于成人肥胖或超重且伴有体重相关合并症的非2型糖尿病患者的有效性与安全性。在III期SURMOUNT-1研究中，tirzepatide（5mg、10mg和15mg）与安慰剂相比，患者体重较基线减幅显著更高【16%（16.1kg）、21.4%（22.2kg）和22.5%（23.6kg），vs2.4%（2.4kg）】。礼来目前已向FDA滚动提交减重适应症的上市申请。
4.兆科引进老花眼复方Ⅲ期临床积极。Visus公司创新眼药水Brimochol PF（卡巴胆碱/溴莫尼定）治疗老花眼的Ⅲ期临床达到主要终点。与卡巴胆碱（carbachol）或溴莫尼定（brimonidine）单药治疗相比，固定剂量联合制剂Brimochol PF在多个时间点均显著改善患者的近、远视力，并且瞳孔收缩效果可长达10小时；药物总体耐受性良好。兆科眼科拥有Brimochol PF在大中华区、韩国及指定东南亚地区开发及商业化权益。
5.百时美施贵宝10亿美元开发实体瘤ADC。百时美施贵宝（BMS）与Tubulis公司将利用后者独特Tubutecan药物载体与其专有P5偶联平台，针对BMS所选抗体靶标，合作开发预定数量针对实体瘤的高度差异化的抗体偶联药物（ADCs）。根据协议，Tubulis将获得2,275万美元的预付款，可能超过10亿美元的开发、监管和商业里程碑潜在款项；BMS将负责ADC候选药物开发、生产和商业化。
6.Moderna联合IBM开发mRNA药物。Moderna公司与IBM公司将利用后者可预测分子性质的AI基础模型MoLFormer以及量子计算系统，来优化脂质纳米颗粒，合作开发下一代mRNA疗法。根据协议，IBM将提供量子计算系统的访问权限，以及提供专业知识帮助Moderna探索由量子技术驱动的生命科学领域的前沿应用。Moderna和IBM将结合最先进的配方发现和生成性AI技术，以设计具有最佳安全性和性能的mRNA药物。
医药热点
1.湘雅二医院国家精神疾病医学中心启动。4月21日上午，国家精神疾病医学中心启动仪式在中南大学湘雅二医院举行。这是全国唯一一家以综合医院为主体的国家精神疾病医学中心。国家精神疾病医学中心主任、湘雅二医院精神病学科主任王小平表示，未来中心将通过整体谋划、系统重塑、全面提升，以患者需求为导向，推进高质量分级诊疗，创新医疗服务模式，打造集医疗、教育、科研、紧急心理救援、预防、管理六位一体的精神医学智慧医疗体系。
2.做好应对新冠二次感染准备。4月20日下午，在由上海市免疫学会与Frontiers期刊中国区共同承办的“感染免疫高峰论坛（2023年度）”上，国家传染病医学中心（上海）主任、复旦大学附属华山医院感染科主任张文宏做了题为《新冠二次感染》的演讲。他表示，应对新冠二次感染，需关注脆弱人群，不断地监测、预警，做好药物储备，对任何变异株的到来做出快速反应。张文宏呼吁，建议脆弱人群在6个月以后再次接种疫苗。
3.午睡超过30分钟，房颤风险或增加90%。2023年4月13日，西班牙韦尔瓦大学的研究人员在《欧洲心脏病学会》年度大会上公布一项最新研究。该研究显示，最佳午睡时长或是15-30分钟。午睡超过30分钟，患心律不齐的风险增加90%，接近翻倍。与午睡时间长的人相比，午睡时间少于15分钟的人患房颤的风险降低42%，午睡15-30分钟的人患房颤的风险降低56%。
评审动态
1. CDE新药受理情况（04月22日)
2. FDA新药获批情况（北美04月20日）
