今日头条
舶望siRNA新药心血管早期临床积极。上海舶望制药自研siRNA新药BW-01针对心血管疾病同时在澳洲和中国开展的Ⅰ期临床获积极结果。数据显示，BW-01单剂量皮下注射24周后，受试者药效学指标显著改善；BW-01在两个试验中均表现出良好的安全性，没有死亡或导致停药和退出研究的不良事件，也没有发生严重不良事件。预计今年上半年启动Ⅱ期临床试验。
国内药讯
1.诺和诺德口服司美格鲁肽中国获批上市。诺和诺德口服GLP-1R激动剂司美格鲁肽片获国家药监局批准上市, 用于治疗2型糖尿病。此前，该产品注射剂型已在国内获批用于2型糖尿病治疗。在Ⅲ期临床PIONEER系列研究中，司美格鲁肽片可显著降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平（最高达1.5%）；显著提高HbA1c达标率（最高达80%）；显著减轻患者体重（最高达5.0kg）等；司美格鲁肽片剂与皮下注射剂型的药效学曲线一致。
2.辉瑞口服偏头痛新药中国获批上市。辉瑞口服CGRP受体拮抗剂硫酸瑞美吉泮口崩片（Rimegepant）获国家药监局批准上市，用于成年人有或无先兆偏头痛的急性治疗。在III期临床中，患者单次口服Rimegepant（75mg）可在2小时内减轻疼痛及改善偏头痛相关症状；且疗效持续时间长达48小时。在美国，这款偏头痛急性治疗产品已被批准扩展新适应症，用来预防成人发作性偏头痛。
3.强生两款EGFR抑制剂中国报产。强生EGFR/c-MET双抗埃万妥单抗和第三代EGFR抑制剂兰泽替尼片（Lazertinib）两款新药上市申请分别获得CDE受理，推测申报适应症为二者联合治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。在III期MARIPOSA研究中，与奥希替尼相比，埃万妥单抗联合方案显著改善患者的无进展生存期（PFS）；中期总生存期（OS）数据也具有获益趋势；而且联合用药安全性良好。
4.驯鹿BCMA靶向CAR-T获批MG临床。驯鹿生物靶向BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液获国家药监局批准，即将针对难治性全身型重症肌无力（MG）新适应症开展新药研究。去年6月，该产品已获国家药监局批准上市，用于治疗至少3线治疗后进展的复发/难治多发性骨髓瘤（MM）。在Ⅰ/Ⅱ期临床中，中位随访为13.8个月时，伊基奥仑赛注射液的总体缓解率（ORR）为96.0%，12个月PFS率为78.8%（95% CI: 68.6–85.97）。
5.英百瑞Trop2抗体NK细胞偶联新药报IND。英百瑞1类生物制品IBR822细胞注射液的临床试验申请获CDE受理。IBR822是一款抗体-NK细胞偶联药物，是靶向Trop2单抗与体外扩增的同种异体健康供者外周血来源的NK细胞通过连接子化学偶联而成。IBR822旨在通过Trop2单抗特定靶向Trop2抗原的肿瘤细胞，并通过NK细胞的作用机制发挥杀伤肿瘤细胞的作用。IBR822拟开发用于治疗三阴性乳腺癌、结直肠癌、食管癌等实体瘤患者。
国际药讯
1.度普利尤单抗获FDA批准治疗儿EoE。赛诺菲IL-4/IL-13抑制剂Dupixent（dupilumab）获FDA批准新适应症，用于治疗1-11岁嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。在III期EoE KIDS研究中，与安慰剂组相比，Dupixent治疗16周时达到组织学疾病缓解的患者比例显著更高（66%vs3%）；而且Dupixent疗效能够维持52周。目前，Dupixent已在全球范围内获批用于治疗结节性痒疹、特异性皮炎、哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉以及EoE。
2.新型抗生素组合上市获欧盟CHMP支持。欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准Advanz公司固定剂量抗生素组合Exblifep（cefepime/enmetazobactam）上市，用于治疗复杂尿路感染（cUTI）患者。在Ⅲ期临床中，在治愈检验（TOC）访视时，exblifep治疗组的总成功率为79.1%，活性对照（哌拉西林-他唑巴坦治疗）组的总成功率为58.9%。目前，Exblifep的新药申请（NDA）也正在接受FDA审查。
3.BLyS/APRIL抑制剂IgA肾病长期疗效积极。Vera公司创新BLyS/APRIL双重抑制剂Atacicept治疗IgA肾病（IgAN）的Ⅱb期临床ORIGIN最新数据积极。72周结果显示，atacicept治疗患者的半乳糖缺陷性IgA1（Gd-IgA1）降低了62%，血尿患者的比例降低到19%，尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了48%；患者估计肾小球滤过率（eGFR）与基线相比变化为0mL/min/1.73m2；药物总体耐受性良好。去年6月，该项试验在完成36周治疗后已达到主要和关键性次要终点。
4.K药膀胱癌Ⅲ期临床积极。默沙东PD-1抑制剂Keytruda辅助治疗局部肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）和局部晚期可切除尿路上皮癌的Ⅲ期临床AMBASSADOR达到主要终点之一。与手术治疗对照组比，Keytruda治疗显著改善患者的无病生存期（中位DFS：29.0个月vs14.0个月），使疾病复发或死亡风险降低31%（p=0.001）；但两组中位总生存期（OS）分别为50.9个月和55.8个月，未达到统计学显著性。临床中未发现新的安全性信号。
5.HbF靶向RNA激活剂临床前研究积极。MiNA公司靶向胎儿血红蛋白（HbF）的RNA激活剂NOV340在治疗β-血红蛋白病的临床前研究中获积极结果。该产品旨在增加γ珠蛋白（HBG）基因的转录，使β-血红蛋白病患者产生更高水平的HbF。在非人灵长类动物体内，NOV340显示出可将RNAa复合物输送到骨髓中超过60%的红细胞集落形成单位（CFU-E）细胞和前成红细胞（Pro-E）。在外周血单核细胞中也观察到了同等水平的递送效率。
6.罗氏超6亿美元开发HNPs核酸类产品。罗氏旗下基因泰克与GenEdit公司将利用后者创新纳米颗粒（HNPs）技术平台NanoGalaxy，针对基因泰克所选的自免疾病领域的核酸类产品，合作开发HNPs递送核酸类候选药物。NanoGalaxy平台产生的亲水性HNPs，适用于针对不同组织和细胞类型，同时可携带不同类型的基因药物载荷。根据协议，GenEdit将获得1500万美元的前期付款，高达6.29亿美元的潜在里程碑后期付款。
医药热点
1.北大医院门诊心脏康复中心启用。1月26日，北大医院门诊心脏康复中心正式启用，旨在为心血管疾病患者提供生命周期全程管理。心脏康复中心可为患者行运动心肺功能检查，制定运动处方，科学评估和指导运动；管理各类心血管疾病患者的综合评估、治疗与随访；各种外科手术术前心肺耐力评估，亚健康人群的检查及治疗，健康人群及运动员心肺耐力的定期检查。
2.我国短期内仍将以流感病毒为主。1月25日，国家卫健委举行新闻发布会，介绍我国冬季呼吸道疾病防治和健康提示有关情况。监测数据显示，我国的呼吸道疾病于2023年12月上旬达到峰值之后，目前已呈现下降的趋势。专家研判认为，在冬春季我国将继续呈现多种呼吸道疾病交替流行或者共同流行的态势，短期内还是会以流感病毒为主（其中近期乙流占比升高）。
3.CDMO巨头Lonza将关闭广州生物技术工厂。行业媒体Endpoints News报道，经过广泛战略评估，CDMO巨头龙沙（Lonza）将关闭位于中国广州开发区的生物技术工厂。该工厂在2018年启动，2021年全面投入运营，提供涵盖细胞系构建、细胞库、工艺开发、中试生产、技术转移、GMP原液(200L-2000L)及制剂生产等的一站式服务。广州开发区工厂发言人表示，到2025年第一季度，将有约300名员工被解雇。
评审动态
1. CDE新药受理情况（01月28日)
2. FDA新药获批情况（北美01月24日）
