美国 FDA 于 5 月 10 日发布了题为“在药品和生物制品研发中使用人工智能和机器学习”的讨论文件，概述了从药物靶点识别和早期发现工作到上市后监督和先进制造的过程中，如何使用人工智能和机器学习（AI/ML）的关键建议，这是 FDA 试图更好地理解药物开发的两个新的关键组成部分。
这不是 FDA 第一次在 AI/ML 领域发布讨论文件，今年 3 月初，FDA 发布了一份题为“药物生产中的人工智能”的讨论文件，为利益相关者提供信息，并就新兴和先进制造技术的特定领域公开征求意见。
最近这份 31 页的讨论文件指出，在过去几年中，FDA 发现使用 AI/ML 要素提交的药物和生物制品申请数量显著增加，2021 年报告了 100 多份此类申报。
与其他不断发展的科学和技术领域一样，在药物开发中也存在与 AI/ML 相关的挑战，例如道德和安全考虑（不当的数据共享或网络安全风险）。此外，使用具有一定不透明度的算法，或者可能用户或其他相关方不可见的内部操作算法，也存在一定问题，这可能导致数据中的误差或预先存在的偏差放大。FDA 表示其目标是预防和纠正歧视，包括算法歧视（自动化系统偏袒一类人而不是另一类人），以便在使用 AI/ML 技术时促进公平。
文件概述了 AI/ML 在治疗产品开发中的当前和潜在未来用途，还讨论了与这些创新相关的可能的关注点和风险，以及解决这些问题的方法。FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 在官方博客文章中表示，“例如，AI/ML 可用于扫描科学文献以获取相关发现，并预测哪些人可能对治疗反应更好，哪些人更容易出现副作用。基于‘生成式’AI的对话代理或聊天机器人，有可能回答人们关于参与临床试验或报告不良事件的问题。”
FDA 指出，在开发早期，研究药物-靶标相互作用的 AI/ML 也可以帮助预测具有相同靶标或具有相似作用机制的药物相互作用，可能有助于预测分子的毒性。
讨论文件指出，“AI/ML 可用于帮助预测靶蛋白的 3D 结构，指导化学合成和候选药物对靶标的潜在影响，包括预测亲和力和潜在毒性。”在临床研究方面，FDA 表示 AI/ML 可能会有助于分散式临床试验的设计和效率，并指导那些使用从 EHR、医疗索赔或其它数据源中提取的真实世界数据的试验。
关于生产方面，FDA 表示，AI/ML 可以更好地预测产品需求，生产计划以及更好地估计和减轻潜在中断的影响，以此提高供应链的可靠性。
文件描述了某些风险，例如用于训练 ML 算法的数据偏差，或者这些数据的不准确性和不可靠性。此外，文件还概述了监控模型性能的作用，以确保模型随着时间的推移是可靠、相关和一致的。
未来三个月内，FDA 将征求反馈意见，针对 AI/ML 在药物开发中的机遇和挑战，以及打算与药物一起使用的伴随医疗器械的机遇和挑战。“这些反馈将提供额外的资源，以帮助指导该领域的监管环境。”另外，FDA 计划举办研讨会，讨论如何共同努力实现 AI/ML 在产品开发中的潜力，同时注意潜在的挑战。
